中國立大功！國產癲癇新藥獲中美雙批準，有望實現一次性治愈？

4月8日，由上海躍賽生物團隊自主研發的一款針對癲癇的細胞成果（UX-GIP001），在一個月內相繼獲FDA（美國食品藥品監督管理局）和CDE（中國國家藥監局藥品審評中心）臨床試驗批準。

據澎湃新聞報道，這是全球首個進入臨床階段、并實現中美共同批準的自體干細胞癲癇成果。若順利上市，或將造福千萬人。

01、給大腦一劑“鎮靜”，有望“治愈”癲癇？

走在路上，你隨時可能毫無預兆地失去意識，渾身抽搐，口吐白沫……這種隨時失控的恐懼、難以預料的受傷，長期困擾著每一個癲癇者。

“發作期間自己渾然不知，不僅經常受傷流血，一睜眼還會被一群人圍著指指點點，就像走不了的絕癥。”有患者曾如此形容。

世衛組織數據顯示，全球有約5000萬人受此困擾，發病主因是腦區神經元過度興奮，導致大腦異常放電，且反復發作。目前藥物為主要療法，但僅能緩解、無法根治，且有30%的患者因抗藥性而得不到有效干預。

此前，上海躍賽團隊開展動物實驗，通過微創的方式將UX-GIP001注入實驗鼠體內，讓細胞在腦區持續釋放抑制性神經遞質，以此來克制過度興奮的神經元。簡單來說，就像是給大腦打“鎮靜劑”，避免其因太興奮而失控放電、誘發癲癇。

圖注：躍賽官方圖片

實驗數據相當樂觀，6個月后，小鼠90%以上的癲癇波消失；到8個月時，基本上所有的動物不再癲癇。

事實上，上述細胞注射成果并非傳統藥劑。躍賽生物創始人陳躍軍博士表示，與傳統小分子藥物可能帶來全身性副作用不同，細胞成果是通過補充缺失的功能性神經元，有望實現一次干預、長期有效的目標。

02、iPSC技術多領域突破，或成“萬能鑰匙”？

細究發現，上述創新成果脫胎于曾獲Nobel獎的iPSC（細胞重編程）技術，即將成熟的體細胞回溯至原始的干細胞狀態（即iPS細胞），再定向分化為所需要的細胞類型。

據躍賽官方介紹，其研究團隊通過從健康供者體內提取細胞，誘導至iPS細胞狀態后，再定向分化為特定的抑制類神經祖細胞，將其注入至受試者腦區幫助平衡過度興奮的神經元，解決大腦“放電”問題，這是針對癲癇的核心邏輯。

圖注：京都大學iPS細胞研究所解說圖

據公開資料顯示，不光是在癲癇方面的探索，iPSC的臨床轉化正在漸凍癥、心臟病乃至抗老領域有所延伸——

2025年9月，國內士澤生物研發的漸凍癥創新成果XS228，已完成全球首例患者給藥，目前已平穩度過觀察期；同年，日本大阪大學Yoshiki Sawa團隊研發的iPSC心肌細胞片，在8位重癥心衰者中實現長期生存與心功能顯著逆轉。

干細胞在青春科技領域的表現同樣驚艷，以前述Yoshiki Sawa教授的科研成果“賽立瑞stemax”為例，據《Cell》資料，該成果的專利因子Revistem有助于激活人體內靜默的干細胞，幫助機體延緩老化，一經落地便備受關注。

據悉，該成果門檻高達32000元，自2020年受邀入駐國內市場以來，累計銷售額破億，頗受高凈值中年男性關注。檢索京J東等平臺發現，“疲憊感大幅減輕”“精力充沛”“睡眠質量大幅提升”等反饋十分常見。

或因在上述多個領域的巨大潛力，全球干-細-胞成果遍地開花。據《Frontiers》數據顯示，截至2025年10月，全球10373項細胞治療臨床試驗中，有關干細胞的探索將近二分之一。這或正如霍金所預言的那樣：干細胞有望解決一切難題。

03、干細胞成果東風起，創新應用大有可為

當我們將目光從全球回到國內，業內人士普遍認為，此次iPSC癲癇細胞物質的臨床獲批，不僅彰顯了中國研究團隊在iPSC成果轉化領域的創新實力，更為全球藥物難治性患者帶來希望，有望推動該病邁入“根治時代”。

除此之外，據澎湃新聞報道，截至2025年年底，全國干細胞臨床研究項目備案208項，是2021年（99項）的兩倍多，顯示出該領域的巨大潛力。

隨著中國逐步邁入全球干細胞領域第一梯隊，拉長大眾的健康生存期將不再是幻想，正如上海干細胞臨床轉化研究院院長劉中民教授所言：未來三到五年，干細胞成果有望惠及大眾。