生物藥、大分子持續爆發，小分子真的日落西山了嗎？

近幾年，CAR-T 、ADC、mRNA 輪番走紅，大分子多肽持續高燃，風頭一時無兩。小分子似乎逐漸悄無聲息，是真的不行了嗎？

醫藥市場增長猛烈，小分子依然是增長的穩定基石

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盡管生物藥在近十年迎來了爆發式增長，在腫瘤、罕見病、自身免疫等多個領域實現了治療范式的突破，但縱觀全球醫藥市場的整體大盤，支撐行業穩步增長的底層基石，始終是小分子藥物。

從市場規模來看，即便大分子持續擴容，小分子藥物仍是重中之重。根據丁香園insight數據，2025年全球藥品銷售TOP100 榜單總銷售額達 5643 億美元，小分子占比超過60%。其中，前十大小分子藥物合計銷售額突破1070億美元，單款最高銷售額達234.04億美元，充分展現了小分子藥物強大的市場生命力。

2025年全球藥品銷售前十大小分子

從創新供給端來看，中美兩國作為全球前兩大醫藥市場，每年獲批的創新藥中小分子藥物仍占主導地位。

2022-2025 年，FDA 獲批的新藥中，小分子化藥占比連續四年穩定在62%以上，2025 年更是攀升至 73.9%，。全球醫藥創新的風向標市場中，每獲批 3 款新藥，就有 2 款是小分子藥物。

國內同樣，中國 NMPA 的Ⅰ類創新藥審批數據，同樣印證了小分子的強勁韌性。2022-2024 年，受生物藥集中獲批影響，小分子化藥占比出現階段性回調，但始終守住了近50%的核心基本盤；2025 年，國內Ⅰ類創新藥獲批數量創下 76 款的歷史新高，其中小分子化藥達到47款，占比強勢回升至 61.8%。

無論是全球最成熟的醫藥市場，還是高速增長的本土創新藥賽道，從醫藥市場的前沿風向創新藥看，小分子藥物的基本盤始終穩定。

賽道景氣依舊：小分子CDMO增長亮眼

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創新藥研發的熱度，會最直觀地傳導至產業鏈上游，而小分子CDMO行業的業績表現，正是小分子藥物產業活力的最佳佐證。

2025 年，國內頭部 CDMO 企業的小分子相關業務，整體保持了穩健增長的態勢，頭部企業優勢持續鞏固，細分賽道分化逐步顯現，全行業展現出極強的經營韌性。

從小分子CDMO公司2025年業績報告看，頭部玩家小分子CDMO業務幾乎都保持在雙位數增長；且部分公司如康龍化成、博騰、普洛等毛利率都有所上升，行業面整體環節有所改善。

作為小分子砌塊龍頭企業，藥石2025年雖利潤有所下滑，但細看其財報主要還是因為轉型陣痛期，新增產能初期折舊和攤銷壓力較為集中導致毛利率下降。從最新的一季報看，隨新產能折舊攤薄與產能爬坡，未來幾個季度盈利改善可期。

整體而言，即便在醫藥行業生物藥、大分子勢頭火熱背景下，國內小分子 CDMO 賽道依然保持了核心業務的基本盤穩定，頭部企業持續擴產、訂單與營收穩步增長，充分印證了全球小分子藥物研發的旺盛需求，也從產業鏈上游印證了小分子賽道的長期景氣度。

硬核壁壘：百年沉淀，三大核心優勢無可替代

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醫藥行業技術迭代日新月異，生物藥、基因療法、細胞治療不斷突破人類治療的邊界，但小分子化藥的臨床價值與產業地位，短期內無法被任何技術模態替代。

從臨床治療端看，高血壓、糖尿病、高血脂、慢阻肺等慢性疾病，是全球患者基數最大、用藥周期最長的治療領域。對于需要長期、甚至終身服藥的慢病患者而言，用藥的便捷性與依從性，是臨床用藥選擇的核心要素。

而小分子結構精簡、脂溶性與膜通透性可控、理化性質穩定，天然適配口服制劑的開發。在慢病為王的時代，口服小分子永遠是臨床不可替代的剛需選擇。

圖源：pixabay

在中樞神經系統（CNS）疾病這個全球新藥研發的 “高難度賽道”，阿爾茨海默病、帕金森病、重度抑郁、腦膠質瘤、彌漫性中線膠質瘤等疾病，長期面臨臨床治療手段匱乏、無特效藥可用的困境，存在巨大的未滿足臨床需求。而小分子藥物獨一無二的血腦屏障穿透能力，就目前而言是最具潛力選擇。縱觀全球已獲批的中樞神經領域重磅藥物，幾乎全部為小分子制劑。

生物藥其居高不下的研發與生產成本決定了終端藥物的定價不會低，普適性有限。而小分子藥物，經過百年的產業發展，其合成路線成熟、工業化量產體系完善，生產與流通成本遠低于生物藥，終端定價更能被大眾患者與醫保體系所接受。

大藥驅動：多領域突破持續爆發

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如果說銷售、審批數據與產業壁壘印證了小分子的基本盤穩固，那小分子藥物在前沿治療領域的亮眼表現，說明小分子仍未來可期。

最近最出名的例子莫過于禮來的Foundayo，作為一款顛覆性的口服小分子 GLP-1 藥物，Orforglipron 完美發揮了小分子的核心優勢。憑借顛覆性的給藥方式與扎實的臨床數據，多家機構預測，Orforglipron 的全球年銷售峰值有望突破 360 億美元，成為下一代 GLP-1 賽道的 “頂流單品”。

在被生物藥長期主導的罕見病賽道，小分子也在持續“發力”，接連攻克多個 “無藥可治” 的罕見病領域。從神經纖維瘤、罕見腎病，到超罕見的線粒體遺傳病，不斷填補全球臨床治療空白。

小分子突破性進展

除了代謝與罕見病領域，小分子藥物在腫瘤、鎮痛、自身免疫等多個核心賽道，同樣實現了顛覆性的技術突破，接連誕生多款重磅產品。

整體來看，2025 年小分子藥物在各大治療領域的全面突破，充分證明了其創新潛力遠未枯竭。隨著PROTAC、分子膠、共價抑制劑、RNA剪接調節劑等新模態技術的不斷成熟，小分子藥物還將持續突破治療邊界，為全球患者帶來更多創新治療選擇。

結語

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醫藥行業的發展，從來不是非此即彼的零和博弈，大分子與小分子之間，從來不存在 “誰取代誰” 的對立，而是錯位競爭、協同共生的互補關系。

生物藥、細胞治療、基因療法，不斷突破絕癥治療的邊界，拉高了人類醫療健康的天花板；而小分子化藥，則扎根慢病、常見病、基層醫療，牢牢墊起了全球普惠醫療的地平線。

小分子從未退場，未來也永遠不會退場。

參考來源：

[1]丁香園insight

[2]各大公司官網

[3]蓋德視界往期報道

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撰寫編輯：Adelos / 封面圖來源：網絡

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