臨床試驗：開拓醫(yī)學發(fā)展新天地｜關注國際臨床試驗日

1747年5月20日，一名蘇格蘭醫(yī)生通過分組對照試驗發(fā)現(xiàn)柑橘類水果（富含維生素C）能有效治療壞血病，開創(chuàng)了現(xiàn)代臨床試驗的先河。從此，人類向疾病宣戰(zhàn)有了更多底氣和信心。在攻克疾病的道路上，正是因為臨床試驗的存在，人們找到了更科學的方式、更新更好的療法。

近280年過去了，如今，臨床試驗在中國迎來爆發(fā)期。這條旨在探尋醫(yī)學明天的醫(yī)學實踐之路，也因為中國的加入，獲得了前所未有的強大動力。

尋路

一天清晨，張強（化名）拿著母親厚厚的就診資料，等候在中國醫(yī)學科學院腫瘤醫(yī)院門診樓二層腫瘤科臨床試驗門診18號診室外。“肉瘤是一種復發(fā)率較高的癌種，每次復發(fā)，都意味著要尋找新的治療方案。參加臨床試驗，意味著能提前用到最新的藥物、治療手段。臨床試驗門診是獲取臨床試驗信息重要、便捷的途徑。”張強說。

今年5月20日該院發(fā)放的宣傳手冊對于臨床試驗的介紹清晰明了：以人體（患者或健康受試者）為對象，意在發(fā)現(xiàn)或驗證某種試驗藥物的臨床醫(yī)學、藥理學以及其他藥效學作用、不良反應，或者試驗藥物的吸收、分布、代謝和排泄，以確定藥物的療效與安全性的系統(tǒng)性試驗。

“腫瘤新藥臨床試驗面向的大都是經(jīng)治患者，或者說是治療失敗的患者，臨床試驗會給他們希望。”國家藥監(jiān)局藥物臨床試驗質量管理規(guī)范（GCP）核查專家、中國醫(yī)學科學院腫瘤醫(yī)院副院長李寧說，臨床試驗往往代表著最前沿、最尖端的治療方向。有些藥物尚未在國內上市，但已在國外上市并應用，參與相關臨床試驗，患者或許可以提前好幾年用上新藥，延長生命周期，改善生活質量。同時，臨床試驗中的研究藥物和檢查通常是免費的，可大大減輕患者及其家庭的醫(yī)療負擔，也為長期有效治療爭取到了可能。考慮到臨床試驗信息專業(yè)門檻高、獲取和理解有一定難度，該院專門設置了臨床試驗門診。在這個門診，醫(yī)生可以幫助患者查詢全院乃至全國范圍內的臨床試驗信息，并為其精準匹配適合的臨床試驗項目。

這天，為張強提供咨詢服務的是該院GCP中心的余偉杰醫(yī)生，在詳細了解患者信息后，他和張強互留了聯(lián)系方式。“最晚今天下午我會告訴你有沒有合適的試驗。”余偉杰解釋，雖然全院幾百項試驗信息都“裝”在他腦子里，但具體的入組條件、要求細節(jié)需要進一步確認。這些工作，不會過夜。

由于張強的母親此前參加過臨床試驗，所以余偉杰與張強的交流簡潔高效。“這類患者及其家屬通常很‘專業(yè)’，對試驗流程、自己的病情相當了解，有的還了解最新的研發(fā)方向。所以，他們通常會直接問，有沒有某個類型的新藥試驗。相對于Ⅰ期、Ⅱ期，有的會更傾向于參加Ⅲ期臨床試驗。”余偉杰說。

而面對初次接觸臨床試驗的患者，余偉杰要解答的問題要多一些。“問得最多的是有沒有適合的臨床試驗。有的患者擔心參加臨床試驗，自己就是‘小白鼠’，風險很大；還有的走向另一個極端，覺得臨床試驗的都是新藥，新藥就是最好的。”余偉杰說，遇到存在這兩種片面認知的咨詢者，他都需要耐心科普、重點糾偏。

讓余偉杰感到欣喜的是，近年來，患者對臨床試驗的關注度快速提升，相關認知不斷豐富。“前幾年出門診，還常常號掛不滿，現(xiàn)在這種情況很少了。”余偉杰說。國家癌癥中心、中國醫(yī)學科學院腫瘤醫(yī)院日前發(fā)布的GCP中心2025年度報告顯示，2025年，該院臨床試驗門診總量達13711人次，同比增長112%。除臨床試驗互聯(lián)網(wǎng)門診外，該院還拓展了線上多元便捷的患者咨詢與管理渠道，如腫瘤臨床試驗平臺小程序。截至2025年底，小程序累計訪問量達9.8萬人次，完成項目報名5422例。

筑路

上述來自國家癌癥中心、中國醫(yī)學科學院腫瘤醫(yī)院GCP中心的數(shù)據(jù)在一定程度上展現(xiàn)了我國抗腫瘤臨床試驗的現(xiàn)狀和趨勢。

國家癌癥中心黨委副書記、中國醫(yī)學科學院腫瘤醫(yī)院黨委書記姚德明介紹，該院自1960年開展新中國第一項腫瘤新藥臨床研究以來，已累計開展臨床研究超過6300項。截至去年底，通過該院開展的臨床試驗成功上市的抗腫瘤新藥共計220種，占我國批準上市抗腫瘤新藥的83%以上。

從近些年的臨床試驗中能看出哪些趨勢？李寧表示，最突出的感受是新技術、新突破層出不窮，而中國科研力量在其中的存在感迅速增強。“從靶向治療到免疫治療，再到近幾年的細胞基因治療，以及去年開始的體內基因編輯CAR-T等前沿技術，臨床藥物研發(fā)領域一年一個樣，甚至半年一個樣、月月不一樣，而且絕大多數(shù)是中國科學家、國內藥企的新突破。”他舉例，該院GCP中心自2020年始，早期注冊新藥研究（Ⅰ期和Ⅱ期）比例逐漸升高，目前已有超半數(shù)試驗為早期臨床試驗。只參加Ⅲ期臨床試驗，說明原始創(chuàng)新能力不足。更多的早期臨床試驗意味著國內已邁入更前沿的探索階段，科研轉化力度、程度顯著提升。

國家癌癥中心、中國醫(yī)學科學院腫瘤醫(yī)院GCP中心2025年度報告顯示，2025年，該中心立項Ⅰ期新藥臨床研究115項，較2024年穩(wěn)步增長；Ⅰ期試驗共涉及靶點64種，11%是全球first-in-class（首創(chuàng)新藥）靶點。試驗藥物類型遍地開花，創(chuàng)新性逐漸增強。2025年，共立項22項細胞治療、3項基因治療、6項溶瘤病毒治療、4項腫瘤疫苗臨床試驗，覆蓋體內基因編輯CAR-T、CAR-NK細胞等前沿技術探索。

除此之外，李寧還感慨，人工智能（AI）技術也開始深度參與新藥研發(fā)和臨床試驗。“這是必然的結合，會產生大量火花。”他介紹，從新藥研發(fā)環(huán)節(jié)的分子設計，到臨床試驗中的方案設計，從倫理審查到臨床運行中的數(shù)據(jù)統(tǒng)計，整個鏈條上處處可見AI的影子。“我們應用AI技術為患者參與臨床試驗進行信息匹配，極大提高了工作效率。”他表示，無論是生物醫(yī)藥還是AI新技術應用，都在為臨床試驗提質增效、為患者對抗疾病不斷拓寬路徑。

探路

5月20日上午，在全國“520國際臨床試驗日”宣傳活動啟動儀式現(xiàn)場，來自黑龍江綏化、68歲的李先生感慨萬千。“我是一名‘幸運’的晚期癌癥患者。”他說，2023年4月，他因咳嗽不止到醫(yī)院檢查，發(fā)現(xiàn)肺部腫瘤，確診左肺鱗癌。隨后，他接受了化療、手術治療，但2年后腫瘤復發(fā)轉移，不得不進行新一輪治療。接受免疫治療半年后，腫瘤卻又長大了。

“那時我真的很焦慮。但來到醫(yī)科院腫瘤醫(yī)院后，接診醫(yī)生根據(jù)我的病情介紹了臨床試驗，讓我找到了新的希望。”李先生說，他參加的是非常具有代表性的新技術——溶瘤病毒霧化給藥臨床試驗。“療效真的超出我的預期。用藥兩個月，腫瘤縮小了很多。我現(xiàn)在已經(jīng)用藥4個多月，只出現(xiàn)過短暫的發(fā)熱不良反應。我現(xiàn)在非常有信心堅持用藥，戰(zhàn)勝癌癥。”李先生說。

緊鄰活動現(xiàn)場的9號樓內，該院GCP中心研究型病房位于10層，不少參與臨床試驗的志愿者早上八點就來到這里。進門登記、測體溫，戴上專屬腕帶，根據(jù)各自參與的試驗要求采集信息，隨后，就在自己的病床等候當天的治療。

“我們這里都是日間病床，今天有45名患者來治療，每個人的治療間隔都不一樣，短的有一周，長的間隔一個月。”李香煥護師告訴記者，這些患者分屬于不同的試驗項目，因此中心為每個人配備了專屬的臨床協(xié)調員（CRC），一對一精準服務。

來自山東臨沂、60歲的李女士，是在丈夫的陪伴下躺上病床的。側身時不小心從口袋掉出的眉筆提示，她是一位愛美人士。“我是乳腺癌晚期。”講起患病過程，她顯得很淡定。2006年，她首次發(fā)現(xiàn)患癌，接受了乳房切除術。2020年，腫瘤卷土重來，并發(fā)展至肝轉移，進行標準治療后效果不佳，甚至產生耐藥性。“我那會兒體重掉得厲害，身體特別差，醫(yī)生告訴我有個適合我的新藥臨床試驗。我和老公、孩子一商量，當即就同意了。”李女士說。

她回憶，用藥初期效果并非立竿見影，3個療程后，肝部腫瘤顯著縮小。“從那以后，我很開心，也積極配合醫(yī)生。我的臨床協(xié)調員非常關注我的用藥反應，每次來治療時，總是不厭其煩地問我有沒有不舒服。每次做了相關檢查，我會與之前的檢查結果對比一下，后來我給自己列了一個表。對此，協(xié)調員還表揚了我呢。”李女士表示，目前自己病情穩(wěn)定，對生活也重新煥發(fā)了熱情。

護路

采訪中，李香煥告訴記者，臨床試驗有一整套完整且嚴格執(zhí)行的流程，確保試驗更科學、更嚴謹，為受試者帶來安全保障。

在這套保障體系中，有專門的醫(yī)務人員幫助患者，定期監(jiān)測病情，進行規(guī)范的治療和隨訪，給予更為全面、細致的醫(yī)療指導。“我們要更加密切觀察患者的用藥反應，具備快速反應、處理各種不良反應的能力。”李香煥說。

在中國工程院院士、該院GCP中心主任徐兵河看來，這份保障需要對臨床試驗進行嚴格的審批、監(jiān)管、準入，以及對試驗進行科學設計、科學管理、規(guī)范執(zhí)行。“它是團隊協(xié)作，哪一個人不合格都不行。”他強調。

受試者的權益和安全是臨床試驗考慮的首要因素。患者在任何時候都可以退出臨床試驗，尋找其他治療方式，整個過程中應被充分保護、充分尊重。

從嚴格的倫理審查到透明的知情同意，從全流程的醫(yī)學監(jiān)護到隨時退出的自主權利……采訪中，多位專家表示，臨床試驗從不是冰冷的試驗場，而是用科學與善意筑起的一道生命防線。以該院GCP中心為例，過去一年內，病房舉辦了多場腫瘤患者同伴支持活動，邀請安寧療護專科護士、營養(yǎng)學專家、情緒釋放技巧推廣人、北京大學應用心理學專家等行業(yè)內外專業(yè)人士與患者及其家屬交流分享腫瘤支持相關知識、情緒轉化與身心管理技巧，同時帶領患者進行適宜的抗腫瘤鍛煉、幫助患者樹立健康的營養(yǎng)觀念，鼓勵患者間、患者與非醫(yī)學相關專家積極聯(lián)系溝通，為患者構建起超越病房的社會支持康復網(wǎng)絡。

受訪專家們還不約而同地談到了自今年5月1日起施行的《生物醫(yī)學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》。《條例》建立了IIT（研究者發(fā)起臨床研究）從科研到臨床應用的合規(guī)轉化路徑和制度基礎，強化了以臨床需求為導向的創(chuàng)新激勵機制，加速了創(chuàng)新藥物和新技術在真實臨床場景中的應用，并為尚未完全適配傳統(tǒng)監(jiān)管路徑的創(chuàng)新形式提供了更加靈活且受控的轉化通道。同時，《條例》以“完成研究的醫(yī)療機構”為轉化主體，進一步強化了高水平GCP中心和三甲醫(yī)院在創(chuàng)新醫(yī)藥生態(tài)中的樞紐地位。

“中國臨床試驗體系日益完善，從政策法規(guī)到審評審批，從機構建設到人才培養(yǎng)，從本土創(chuàng)新到全球同步，每一步都走得堅實有力。”該院GCP中心2025年度報告中寫道。

文：健康報記者 崔芳

編輯：仵坤冉（實習）

校對：楊真宇

審核：李明炫 徐秉楠