有藥可用，更要有好藥用——真實(shí)世界研究守護(hù)用藥“安全感”

“救命藥能不能快點(diǎn)上市？”“新藥醫(yī)保到底能不能報(bào)銷？”這些老百姓在買藥時(shí)的高頻疑問，背后藏著藥品監(jiān)管與醫(yī)保支付的深層邏輯。縱觀全球，藥品審批正在按下“加速鍵”。

聚焦國內(nèi)，2026年4月14日，國辦印發(fā)《關(guān)于健全藥品價(jià)格形成機(jī)制的若干意見》中，明確提出健全藥品真實(shí)世界研究框架、規(guī)則和程序，鼓勵(lì)支持對(duì)醫(yī)保目錄和商業(yè)健康保險(xiǎn)創(chuàng)新藥品目錄藥品開展真實(shí)世界研究。中國正通過真實(shí)世界研究構(gòu)建藥品醫(yī)保價(jià)值評(píng)估制度，以政策協(xié)同之力回應(yīng)著民生期待。

審批“提速”不是“放寬”，是時(shí)代必然的民生回應(yīng)

“以前新藥上市要等七八年，現(xiàn)在一年多就能獲批”，這背后的邏輯不是監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)的降低，而是多重需求的必然選擇。

從患者角度看，“有藥可用”是他們最樸素的愿望。不少患者因創(chuàng)新藥上市而重燃希望，其病情得到控制或者一定程度好轉(zhuǎn)，一些重癥患者的壽命也得到延長。

過去，Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病只能通過手術(shù)切除來減輕癥狀，但腫瘤會(huì)不斷生長，因此患者不得不接受多次手術(shù)的痛苦。而現(xiàn)在，這類患者的痛苦有望緩解。2025年5月，蘆沃美替尼片獲批上市。該藥通過抑制相關(guān)蛋白活性來抑制腫瘤細(xì)胞增殖并誘導(dǎo)其凋亡，為兩歲及以上患兒帶來了新希望。

面對(duì)腫瘤、罕見病等病癥，“哪怕是‘死馬當(dāng)活馬醫(yī)’的希望，也想牢牢抓住”，這種對(duì)生命的敬畏，讓加速審批成為民心所向。

從國際趨勢來看，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）率先推動(dòng)藥品審批改革，其審批邏輯發(fā)生三大核心變化：一是證據(jù)標(biāo)準(zhǔn)靈活化，擬允許用生物標(biāo)志物等替代終點(diǎn)、單中心大樣本實(shí)驗(yàn)替代多重RCT；二是審批周期極致壓縮，通過“國家優(yōu)先評(píng)審券”將部分藥品審評(píng)周期縮短至1-2個(gè)月，最快55天即可獲批；三是監(jiān)管導(dǎo)向多元化，將產(chǎn)業(yè)競爭、供應(yīng)鏈安全等因素納入審評(píng)考量，使藥品審批從單純的科學(xué)判斷轉(zhuǎn)向“科學(xué)+戰(zhàn)略”雙重決策。清華大學(xué)藥學(xué)院研究員楊悅表示，美國FDA審批規(guī)則變化基于科學(xué)進(jìn)展和競爭政策驅(qū)動(dòng)，并非簡單降低標(biāo)準(zhǔn)。

伴隨全球藥品監(jiān)管規(guī)則持續(xù)迭代，英國也同步推進(jìn)藥品監(jiān)管制度改良與規(guī)則優(yōu)化。2026年3月17日，英國藥品和保健產(chǎn)品監(jiān)管署（MHRA）與國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所（NICE）聯(lián)合啟動(dòng)藥品許可與衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估（HTA）協(xié)同流程，通過平行評(píng)審、綜合科學(xué)咨詢等方式，將患者獲得新藥的速度提前三到六個(gè)月。中國人民大學(xué)人口與健康學(xué)院副教授呂蘭婷表示，當(dāng)前全球醫(yī)藥治理格局深度調(diào)整，單一環(huán)節(jié)的監(jiān)管模式已難以適配創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展需求，英國通過MHRA與NICE常態(tài)化聯(lián)動(dòng)布局，實(shí)現(xiàn)監(jiān)管審批與價(jià)值評(píng)估同步推進(jìn)、同向而行，大幅縮短新藥上市與可及周期，為全球監(jiān)管與準(zhǔn)入聯(lián)動(dòng)提供了重要實(shí)踐樣本。

中南財(cái)經(jīng)政法大學(xué)湖北省醫(yī)療保障改革發(fā)展研究院院長冉明東認(rèn)為，現(xiàn)階段全球監(jiān)管體系越來越強(qiáng)調(diào)靈活性、速度、創(chuàng)新性和可及性。在此背景下，歐洲、日本等國家緊隨其后加快審批，背后是大國產(chǎn)業(yè)競爭的考量。中國作為醫(yī)藥創(chuàng)新大國，醫(yī)保基金作為中國醫(yī)藥領(lǐng)域最大的購買方，在全球生物醫(yī)藥創(chuàng)新的賽道上，不可能置身事外。

醫(yī)保托底，后端評(píng)價(jià)守住價(jià)值底線

“前端提速”加快了新藥的可及性，卻也帶來了全新的挑戰(zhàn)?！皩徟h(huán)節(jié)放寬的不只是準(zhǔn)入的速度，也傳遞給支付方、使用方對(duì)不確定性進(jìn)行支付的擔(dān)憂與壓力?！比矫鳀|教授的判斷，點(diǎn)出了醫(yī)保必須開展后端評(píng)價(jià)的核心原因。

中國醫(yī)保無法回避這一風(fēng)險(xiǎn)傳導(dǎo)。一方面，海外加速獲批的創(chuàng)新藥迫切希望進(jìn)入中國市場，其攜帶的證據(jù)不確定性需要進(jìn)一步評(píng)估；另一方面，國內(nèi)藥企為接軌國際也紛紛采用快速審批路徑，醫(yī)保支付面臨“盲目買單”的風(fēng)險(xiǎn)。前端審批提速釋放的不確定性，最終需要后端支付來對(duì)沖。

為什么醫(yī)保必須做后端評(píng)價(jià)？

在回答這個(gè)問題前，不妨先和讀者朋友們一起思考兩個(gè)現(xiàn)實(shí)問題：新藥實(shí)效性如何？藥品的適應(yīng)癥和實(shí)際價(jià)值，會(huì)隨著廣泛使用而發(fā)生變化嗎？

答案，就藏在真實(shí)世界的用藥實(shí)踐里。2026年3月9日，益普生宣布撤市并召回上市不到一年的氫溴酸他澤司他片（商品名：達(dá)唯珂）。公告提及通過對(duì)真實(shí)世界人群的持續(xù)追蹤，該藥帶來的風(fēng)險(xiǎn)已顯著大于其臨床獲益。幾乎同一時(shí)間，國家醫(yī)保局同步發(fā)布通知，撤銷該藥在全國各省級(jí)醫(yī)藥采購平臺(tái)的掛網(wǎng)資格，并根據(jù)企業(yè)申請(qǐng)，將其移出《商業(yè)健康保險(xiǎn)創(chuàng)新藥品目錄（2025年）》——一款曾經(jīng)的創(chuàng)新藥，因真實(shí)世界驗(yàn)證的風(fēng)險(xiǎn)結(jié)論，走完了從獲批到退出的全程。

再看另一類情況：全球首個(gè)且唯一獲批白癜風(fēng)適應(yīng)癥的創(chuàng)新藥物磷酸蘆可替尼乳膏，曾面臨傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)周期長、患者“無藥可用”的困境。依托海南博鰲樂城“先行先試”政策，該藥從2023年8月起便在臨床使用中系統(tǒng)收集真實(shí)世界數(shù)據(jù)。5227例患者的研究結(jié)果顯示，治療后患者皮膚病生活質(zhì)量指數(shù)（DLQI）改善幅度達(dá) 38.7%，且安全性良好；后續(xù)超萬名患者的真實(shí)用藥數(shù)據(jù)，進(jìn)一步確認(rèn)了其實(shí)效性與耐受性。正是這些來自真實(shí)臨床場景的持續(xù)驗(yàn)證，既讓藥品最終順利獲批，也為醫(yī)保是否納入、如何支付提供了核心依據(jù)。

現(xiàn)實(shí)中，這樣的情況并不少見：有些創(chuàng)新藥上市時(shí)價(jià)格高昂，卻在真實(shí)世界使用中發(fā)現(xiàn)實(shí)效性不及預(yù)期；有些通過超萬名患者的真實(shí)用藥數(shù)據(jù)，進(jìn)一步認(rèn)證其價(jià)值——這些只有通過大規(guī)模、長時(shí)間的真實(shí)世界研究才能發(fā)現(xiàn)。如果醫(yī)保不做后端評(píng)價(jià)，就可能出現(xiàn)“錢花了、病沒好”的浪費(fèi)，最終損害的是全體參保人的利益。

不只“真實(shí)數(shù)據(jù)”，更是“價(jià)值驗(yàn)證”

真實(shí)世界研究并非簡單收集臨床數(shù)據(jù)，而是基于真實(shí)臨床場景，整合多源信息開展的系統(tǒng)性研究，核心目的是驗(yàn)證藥品、器械或醫(yī)療服務(wù)的實(shí)際實(shí)效性、安全性和經(jīng)濟(jì)性。正如北京大學(xué)第三醫(yī)院主任藥師翟所迪所強(qiáng)調(diào)的，真實(shí)世界研究能精準(zhǔn)解決上市前臨床試驗(yàn)的局限 ——“驗(yàn)證安全性（如罕見不良反應(yīng)）和實(shí)效性（如終點(diǎn)指標(biāo)）”，糾正上市前的證據(jù)不確定性，為醫(yī)保判斷“藥值不值得報(bào)”提供核心依據(jù)。

真實(shí)世界研究涵蓋臨床需求評(píng)估、參照藥選擇、實(shí)效性安全性驗(yàn)證等關(guān)鍵維度，直接服務(wù)于醫(yī)保目錄調(diào)整、采購掛網(wǎng)、支付標(biāo)準(zhǔn)制定等實(shí)務(wù)工作。同時(shí)，醫(yī)保通過開展真實(shí)世界研究，構(gòu)建科學(xué)價(jià)值評(píng)價(jià)體系，從而助力三醫(yī)協(xié)同治理和醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。

開展真實(shí)世界研究，需要以醫(yī)保數(shù)據(jù)為核心抓手，打通多方來源的信息壁壘，讓分散的數(shù)據(jù)形成研究合力。中國藥科大學(xué)國際醫(yī)藥商學(xué)院公共管理系副教授周吉芳也建議打通多源數(shù)據(jù)壁壘、制定統(tǒng)一治理標(biāo)準(zhǔn)，依托醫(yī)保數(shù)據(jù)體量優(yōu)勢搭建動(dòng)態(tài)監(jiān)測體系。

與此同時(shí)，還要規(guī)范方法學(xué)應(yīng)用、提升證據(jù)質(zhì)量，采用前瞻性隊(duì)列研究或隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)與真實(shí)世界數(shù)據(jù)相結(jié)合的模式，強(qiáng)化偏倚控制力度。北京大學(xué)醫(yī)藥管理國際研究中心副主任韓晟提出，面對(duì)證據(jù)不確定性加劇的現(xiàn)狀，醫(yī)保支付決策需要采用更加科學(xué)、動(dòng)態(tài)的證據(jù)評(píng)估方法，借助信息價(jià)值分析定量評(píng)估決策風(fēng)險(xiǎn)，讓研究結(jié)論更具權(quán)威性和說服力。

開展真實(shí)世界研究，就是搭建連接政策與民生的“橋梁”

很多人可能覺得真實(shí)世界研究很遙遠(yuǎn)，但其實(shí)它就在我們身邊。

當(dāng)你在醫(yī)院看病的診療數(shù)據(jù)、醫(yī)保報(bào)銷記錄被規(guī)范收集分析，當(dāng)社區(qū)醫(yī)生跟蹤記錄慢性病患者的用藥效果，這些都是真實(shí)世界研究的一部分。

那么，這項(xiàng)研究對(duì)老百姓有啥實(shí)實(shí)在在的好處？

——看病更放心。通過海量真實(shí)數(shù)據(jù)驗(yàn)證，藥品的實(shí)效性和安全性更有保障，是新藥更是有證據(jù)的好藥；

——報(bào)銷更精準(zhǔn)。醫(yī)保基金向真正具有實(shí)效性的藥物傾斜，讓救命錢花在刀刃上；

——?jiǎng)?chuàng)新更靠譜。倒逼企業(yè)把精力放在“真創(chuàng)新”上，不再靠“概念炒作”搶占市場，從而最終讓患者用上更有價(jià)值的藥。

從政策的底層邏輯來看，藥品從實(shí)驗(yàn)室到患者手中，離不開多部門的精準(zhǔn)分工與合力支撐。藥品監(jiān)管部門解決了“藥能不能上市”的“可及性”問題；醫(yī)療保障部門承接“藥值不值得報(bào)”的“價(jià)值性”考驗(yàn)；衛(wèi)生健康部門打通了“臨床使用”環(huán)節(jié)，讓藥品真正服務(wù)于患者治療需求。

而真實(shí)世界研究，正是串聯(lián)起這一協(xié)同體系的關(guān)鍵紐帶。它既為監(jiān)管部門提供上市后藥品風(fēng)險(xiǎn)監(jiān)測與再評(píng)價(jià)的核心數(shù)據(jù)，也為醫(yī)保部門動(dòng)態(tài)調(diào)整支付政策、精準(zhǔn)判定藥品價(jià)值提供科學(xué)依據(jù)，更能為衛(wèi)生健康部門優(yōu)化臨床診療指南、規(guī)范用藥行為提供實(shí)踐支撐。可以說，真實(shí)世界研究的持續(xù)賦能，為藥品全生命周期的安全與價(jià)值實(shí)現(xiàn)提供了更為有力的保障。

國家醫(yī)保局表示，將探索建立醫(yī)保綜合價(jià)值評(píng)價(jià)體系，使真實(shí)世界數(shù)據(jù)作為醫(yī)保在醫(yī)藥產(chǎn)品準(zhǔn)入、動(dòng)態(tài)管理、移出和立項(xiàng)等方面的重要決策依據(jù)。相信在不遠(yuǎn)的將來，中國必將成為全球最重要的創(chuàng)新藥首發(fā)地和創(chuàng)新藥價(jià)格錨點(diǎn)，讓醫(yī)保政策既緊跟時(shí)代變革步伐，又始終守護(hù)好全體參保人的健康權(quán)益與“錢袋子”。

作者 | 知著

來源 | 中國醫(yī)療保險(xiǎn)

編輯 | 張鐘文 劉瑩 張雯卿

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