19款1類新藥在中國獲批臨床！

根據(jù)中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)以及公開資料梳理，上周（3月23日~3月28日），有19款1類創(chuàng)新藥首次在中國獲得臨床試驗?zāi)驹S可（IND）。這些產(chǎn)品涵蓋小分子藥物、靶向蛋白降解療法、寡核苷酸類藥物、抗體偶聯(lián)藥物、細(xì)胞療法等等。

信立泰：SAL0145注射液

作用機制：siRNA療法

適應(yīng)癥：MASH

信立泰申報的SAL0145注射液獲批臨床，擬開發(fā)治療代謝相關(guān)脂肪性肝炎（MASH）成人患者。根據(jù)信立泰公告，這是一款小干擾RNA（siRNA）療法。

寰柏生物：AF02片

作用機制：靶向GRK2的分子膠

適應(yīng)癥：動脈性肺動脈高壓

寰柏生物申報的AF02片獲批臨床，擬開發(fā)治療動脈性肺動脈高壓。公開資料顯示，這是一款靶向GRK2的分子膠。肺動脈高壓（PAH）被稱為心血管領(lǐng)域的“癌癥”，傳統(tǒng)療法多圍繞擴張血管展開，難以遏制血管重構(gòu)。AF-02以血管重構(gòu)逆轉(zhuǎn)為核心機制，通過分子膠機制誘導(dǎo)致病蛋白降解。

科倫博泰：注射用SKB103

作用機制：新型TAA-PD-L1雙抗ADC

適應(yīng)癥：晚期實體瘤

科倫博泰申報的注射用SKB103獲批臨床，擬開發(fā)治療晚期實體瘤。公開資料顯示，SKB103是科倫博泰基于專有平臺研發(fā)的一款新型雙抗ADC。作為單一分子，其在設(shè)計上有望同時實現(xiàn)腫瘤靶向遞送細(xì)胞毒載荷及腫瘤免疫微環(huán)境調(diào)節(jié)。在臨床前研究中，SKB103展現(xiàn)出較好的抗腫瘤活性和安全性，為后續(xù)臨床開發(fā)提供了支撐。

禮來：注射用LY4170156

作用機制：靶向FRα的ADC

適應(yīng)癥：鉑耐藥卵巢癌

禮來申報的注射用LY4170156獲批臨床，擬開發(fā)單藥治療既往接受過含鉑藥物治療方案的鉑耐藥卵巢癌成人患者。公開資料顯示，sofetabart mipitecan（LY4170156）是一款新型葉酸受體α（FRα）靶向的抗體偶聯(lián)藥物（ADC），采用專有連接子技術(shù)，并以exatecan作為有效載荷。該產(chǎn)品旨在靶向所有表達(dá)水平的FRα，并改善治療指數(shù)。

康弘藥業(yè)：注射用KHN922

作用機制：靶向HER3的新型雙載荷ADC

適應(yīng)癥：單藥用于晚期實體瘤

康弘藥業(yè)申報的注射用KHN922獲批臨床，擬單藥用于晚期實體瘤。公開資料顯示，注射用KHN922是康弘藥業(yè)自主研發(fā)的一種具有抗耐藥潛力的靶向人表皮生長因子3（HER3）的新型雙載荷（dual-payload）ADC，其雙載荷能實現(xiàn)同時在RNA水平和DNA水平對腫瘤細(xì)胞的抑制，具有雙效協(xié)同機制。此外，還能降低P-gp和HSP70蛋白的表達(dá)，克服耐藥，增加細(xì)胞對化療藥物的敏感性。KHN922在多個瘤種的CDX模型和PDX模型中，均表現(xiàn)出優(yōu)異的抗腫瘤活性。雙載荷設(shè)計有望使KHN922具有更優(yōu)的人體抗腫瘤應(yīng)答，為晚期腫瘤患者提供新的治療選擇。

中美華東：注射用HDM2024

作用機制：靶向EGFR/HER1和HER3的雙抗ADC

適應(yīng)癥：晚期實體瘤

中美華東申報的注射用HDM2024獲批臨床，擬開發(fā)治療晚期實體瘤。公開資料顯示，這是一款靶向表皮生長因子受體1（EGFR/HER1）和人表皮受體3（HER3）的新型雙特異性ADC，由靶向EGFR/HER3的雙抗分子，可裂解的連接子及DNA拓?fù)洚悩?gòu)酶1抑制劑細(xì)胞毒性分子組成。HDM2024可同時阻斷EGFR/HER3信號通路，能夠有效的阻斷腫瘤細(xì)胞增殖信號，同時向腫瘤細(xì)胞內(nèi)釋放毒素載荷，發(fā)揮腫瘤殺傷作用。臨床前研究已證明HDM2024在靶點不同表達(dá)水平的多種實體瘤藥效模型中顯示出較好的抗腫瘤活性，具有良好的成藥性和安全性。

維泰瑞隆：SIR4156片

作用機制：NAMPT激活劑

適應(yīng)癥：成人肥胖

維泰瑞隆申報的SIR4156片獲批臨床，擬開發(fā)治療成人肥胖。公開資料顯示，SIR4156片是一款NAMPT激活劑。

潘普洛納生物：PAM-194軟膏

作用機制：靶向蛋白降解劑

適應(yīng)癥：擬用于特應(yīng)性皮炎的局部治療

潘普洛納生物申報的PAM-194軟膏獲批臨床，擬用于特應(yīng)性皮炎的局部治療。公開資料顯示，這是一款靶向蛋白降解劑分子。該項目聚焦炎癥通路中的創(chuàng)新靶點，基于靶向蛋白降解機制，探索區(qū)別于傳統(tǒng)抑制策略的新治療模式，旨在解決相關(guān)疾病領(lǐng)域中未被滿足的臨床需求。

博銳生物：注射用BR2060

作用機制：靶向IL-4R的ADC

適應(yīng)癥：中重度特應(yīng)性皮炎

博銳生物申報的注射用BR2060獲批臨床，擬開發(fā)治療中重度特應(yīng)性皮炎。公開資料顯示，這是一款靶向IL-4R的ADC候選藥物，旨在治療2型炎癥性疾病，包括特應(yīng)性皮炎和哮喘。該產(chǎn)品將IL-4R通路抑制劑與強效免疫調(diào)節(jié)性糖皮質(zhì)激素有效載荷的靶向細(xì)胞內(nèi)遞送相結(jié)合，這種靶向遞送方法將強效GC活性局限于疾病相關(guān)免疫細(xì)胞，同時限制全身性藥物暴露。

百懿生物：BY002

作用機制：未披露

適應(yīng)癥：偏頭痛的急性治療

百懿生物申報的BY002獲批臨床，擬開發(fā)用于偏頭痛的急性治療。公開資料顯示，BY002是一款面向急性偏頭痛治療的創(chuàng)新生物藥，基于差異化的分子設(shè)計與作用機制，旨在在起效速度、療效持久性及耐受性方面實現(xiàn)突破。此前，BY002已在多項體內(nèi)外研究及非人靈長類動物模型中驗證了明確的藥效和良好的安全性特征。

健康元：JKN2404吸入混懸液

作用機制：小分子糖皮質(zhì)激素（ICS）

適應(yīng)癥：支氣管哮喘

健康元藥業(yè)聯(lián)合申報的JKN2404吸入混懸液獲批臨床，擬開發(fā)治療支氣管哮喘。公開資料顯示，JKN2404吸入混懸液為該公司自主研發(fā)的新一代局部作用、高選擇性的小分子糖皮質(zhì)激素（ICS）創(chuàng)新藥，擬用于支氣管哮喘等呼吸系統(tǒng)疾病的治療。本品通過作用于糖皮質(zhì)激素受體（GR），調(diào)節(jié)與炎癥相關(guān)的基因轉(zhuǎn)錄，抑制炎性因子表達(dá)，并對免疫細(xì)胞增殖發(fā)揮調(diào)控作用，從而達(dá)到抗炎治療效果。臨床前研究結(jié)果顯示，本品在體內(nèi)外藥效模型中表現(xiàn)出與現(xiàn)有主流ICS藥物相當(dāng)或更優(yōu)的抗炎活性；在藥代動力學(xué)及安全性方面，本品表現(xiàn)出“高局部抗炎效用、低全身毒副作用”特征。

除了以上新藥，本周首次在中國獲得臨床試驗?zāi)驹S可的1類新藥還包括：

賽爾生物申報的脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞注射液獲批臨床，擬開發(fā)治療2型糖尿病；

臨港國家實驗室申報的LG-0317片獲批臨床，擬開發(fā)治療抑郁癥；

恒瑞醫(yī)藥HRS-5765片獲批臨床，擬開發(fā)治療心力衰竭；

賽斯?fàn)柷嫔锷陥蟮腃G105 CAR-T細(xì)胞注射液獲批臨床，擬開發(fā)治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）；

港康醫(yī)藥申報的GK001片獲批臨床，擬開發(fā)治療抑郁癥；

岸邁生物申報的EMB-15注射液獲批臨床，擬開發(fā)治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤；

勁威生物申報的治療用乙型肝炎慢病毒載體注射液獲批臨床，擬開發(fā)治療慢性乙型肝炎；

思努賽生物申報的SST001注射液獲批臨床，擬開發(fā)用于α-突觸核蛋白病（包括多系統(tǒng)萎縮及帕金森病等）的輔助診斷及鑒別診斷。

期待這些在研新藥后續(xù)臨床研發(fā)進(jìn)程順利，早日為患者帶來新的治療選擇。

參考資料：

[1]中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng). From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2]各公司官網(wǎng)及公開資料

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