事關(guān)兒童用藥，八部門聯(lián)合發(fā)文

5月7日，國家衛(wèi)健委、工信部等八部門聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于改革完善兒童用藥供應(yīng)保障機(jī)制的實(shí)施意見》（下稱《實(shí)施意見》），提出多條促進(jìn)兒童用藥研發(fā)的措施。較2014版文件，此次發(fā)布的《實(shí)施意見》篇幅擴(kuò)增，既增加了一些支持措施，也結(jié)合近些年來的醫(yī)保支付改革，調(diào)整了對兒童用藥定價(jià)的表述，并支持快速納入醫(yī)保。此外，文件還提出用創(chuàng)新藥物研發(fā)國家科技重大專項(xiàng)支持多聯(lián)疫苗研發(fā)，被業(yè)內(nèi)認(rèn)為是政策利好。

由于兒童與成人在藥物吸收、代謝乃至服藥習(xí)慣、依從性方面存在較大差異，臨床層面更希望推出面向兒童的藥品。然而，由于需要招募兒童參與臨床試驗(yàn)，企業(yè)的開發(fā)成本、風(fēng)險(xiǎn)、難度都更大，導(dǎo)致開發(fā)積極性有限。實(shí)踐中，對于沒有兒童版藥品的情況，通常只能在成人基礎(chǔ)上由醫(yī)生或藥師依經(jīng)驗(yàn)減量使用，個(gè)別情況下還涉及超適用癥用藥，難以契合用實(shí)際用藥需求。也因此，包括中國在內(nèi)的各國，都不斷出臺(tái)政策試圖鼓勵(lì)企業(yè)研發(fā)兒童藥品。

此次發(fā)布的《實(shí)施意見》提出，聚焦兒童重大疾病和用藥負(fù)擔(dān)，滿足臨床急需，引導(dǎo)協(xié)同研發(fā)，填補(bǔ)用藥空白。創(chuàng)新藥物研發(fā)國家科技重大專項(xiàng)支持兒童高發(fā)疾病的創(chuàng)新品種、多聯(lián)疫苗、兒童用藥（限藥品說明書中有明確兒童適應(yīng)癥和兒童用法用量的藥品）適宜劑型的研發(fā)。鼓勵(lì)開展兒童用藥監(jiān)管所需的新工具、新方法、新標(biāo)準(zhǔn)研究。鼓勵(lì)兒童罕見病及兒童重大疾病防治研究。完善鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單和鼓勵(lì)仿制藥品目錄配套政策，對納入其中的兒童用藥予以優(yōu)先審評審批。

無錫一家藥店，設(shè)有兒童用藥銷售專區(qū)。

過去十余年間，中國也專門發(fā)文或在多份文件里，提出了支持兒童用藥研發(fā)的舉措，不過業(yè)內(nèi)認(rèn)為效果仍有提高空間。例如，即使發(fā)布了多個(gè)“鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單”，但仍有多款清單內(nèi)藥品處在“空白”階段。

“我國現(xiàn)行兒童藥經(jīng)濟(jì)激勵(lì)措施力度有限，難以有效對沖兒童用藥研發(fā)中的高投入與高風(fēng)險(xiǎn)。”北京中醫(yī)藥大學(xué)人文學(xué)院教授鄧勇在此前發(fā)表的論文中分析，中國未建立專門的兒童用藥市場獨(dú)占制度，同時(shí)稅收減免、資金補(bǔ)貼等政策的覆蓋范圍和支持力度不足，尚未形成對兒童藥研發(fā)周期長、資金需求高的有效補(bǔ)償機(jī)制，導(dǎo)致企業(yè)預(yù)期收益與研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)之間存在較大落差。一旦專利到期，仿制藥可迅速進(jìn)入市場，借助價(jià)格優(yōu)勢搶占份額，疊加一致性評價(jià)與帶量采購政策的影響，原研藥企的收益預(yù)期面臨較大不確定性，研發(fā)回報(bào)預(yù)期顯著下降。在這種高投入、低回報(bào)的市場環(huán)境下，資金支持不足、市場回報(bào)機(jī)制缺失等因素共同制約了兒童藥企業(yè)的研發(fā)積極性，影響兒童用藥創(chuàng)新的持續(xù)發(fā)展。

針對專利保護(hù)、知識(shí)產(chǎn)權(quán)等業(yè)內(nèi)關(guān)切問題，《實(shí)施意見》也給出回應(yīng)。文件提出，依法實(shí)施藥品專利糾紛早期解決機(jī)制和藥品專利期限補(bǔ)償制度，對符合規(guī)定的兒童用藥相關(guān)專利給予專利期限補(bǔ)償，提高兒童用藥知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)水平。對兒童用藥注冊過程中提交的符合要求的試驗(yàn)數(shù)據(jù)和其他數(shù)據(jù)，依法給予數(shù)據(jù)保護(hù)。對兒童用藥新品種、采用新劑型或者新規(guī)格的兒童用藥、增加兒童適應(yīng)癥的藥品，符合條件的，給予不超過2年的市場獨(dú)占期。切實(shí)做好兒科中成藥保護(hù)工作，與中藥品種保護(hù)制度做好銜接。

醫(yī)保支付方面，文件也給出明確規(guī)定。

值得一提的是，官方明確表示，此次發(fā)文是對2014年原國家衛(wèi)生計(jì)生委等6部門聯(lián)合印發(fā)的《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》的修訂。2014版意見曾特別明確提出對兒童用藥價(jià)格給予政策扶持，兒童專用劑型可單列代表品，不受成人藥品定價(jià)水平影響；對兒童適宜劑型，研究規(guī)定較為寬松的劑型比價(jià)系數(shù)。對部分臨床必需但尚在專利保護(hù)期內(nèi)的進(jìn)口兒童用藥，探索建立價(jià)格談判機(jī)制，推動(dòng)降低藥品價(jià)格，滿足臨床需求。發(fā)揮醫(yī)療保險(xiǎn)對兒童用藥的保障功能，按規(guī)定及時(shí)將兒童適宜劑型、規(guī)格納入基本醫(yī)療保險(xiǎn)支付范圍。

而2026版文件，未過多著墨定價(jià)事宜，而是在醫(yī)保支付和醫(yī)保準(zhǔn)入方面給出傾斜。這也是近些年來的一大變化，由于醫(yī)保談判與動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制得到建立，大批創(chuàng)新藥被快速納入醫(yī)保，醫(yī)保已經(jīng)成為行業(yè)內(nèi)最大的單一支付方，較之自費(fèi)用藥，醫(yī)保的量價(jià)優(yōu)勢明顯。也因此，《實(shí)施意見》提出，支持鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單的藥品，及符合條件的兒童專用藥（藥品說明書中僅有兒童適應(yīng)癥和兒童用法用量的藥品）、兒童適宜劑型和有明確兒童用法用量的藥品按程序納入醫(yī)保藥品目錄。協(xié)議期內(nèi)談判藥品申報(bào)新增兒童適應(yīng)癥時(shí)，符合條件的，可以按程序簡易續(xù)約。推進(jìn)醫(yī)保支付方式改革，在確定分組、系數(shù)等要素時(shí)適當(dāng)向兒童傾斜，動(dòng)態(tài)調(diào)整完善病種分組方案。加強(qiáng)數(shù)據(jù)支撐，支持商業(yè)健康保險(xiǎn)開發(fā)兒童保險(xiǎn)保障產(chǎn)品，鼓勵(lì)將創(chuàng)新藥、罕見病用藥納入保障范圍。