八部門出臺兒童藥新政：與成人藥分組集采，適時制定兒童基藥目錄

兒童用藥市場迎來全鏈條利好政策，長期桎梏行業發展的兒童藥品“研發難、投入高、回報低”、臨床超適應癥用藥普遍等問題，有望得到針對性解決。

5月7日，國家衛健委會同工信部、金融監管總局、國家知識產權局、國家醫保局、國家中醫藥局、國家疾控局和國家藥監局聯合發布《關于改革完善兒童用藥供應保障機制的實施意見》（以下簡稱《實施意見》），從藥品審評審批、生產供應、臨床評價路徑優化、支付保障到知識產權保護等方面提出系列支持政策，這也是時隔12年，再次由多部委聯合發布的事關兒童用藥保障的綜合性文件。

“面對當前兒童用藥新要求、新特點，2014年兒童用藥文件與新階段新任務已逐漸不相適應，不能滿足人民群眾對就醫用藥的高質量要求，有必要對其進行修訂完善。”國家衛健委藥物政策與基本藥物制度司解讀稱。

兒童藥品是指14歲及以下的未成年人使用的藥品。2014年，原國家衛計委等6部門聯合印發《關于保障兒童用藥的若干意見》，這是中國首部關于兒童用藥的綜合性政策文件。

近年來，隨著國內兒童用藥政策的不斷完善，兒童用藥已基本可以滿足當前臨床常見病所需，但也還存在一些亟待解決的突出問題。

根據國家衛健委調研梳理，這些突出問題至少有四：一是兒童用藥數量少，兒童適宜的劑型和規格缺乏，結構失衡。二是上市藥品說明書中仍存在兒童用藥信息缺乏、不規范等問題。三是未有效激發企業研發生產兒童用藥的積極性，臨床必需但用量較少的部分兒童用藥保障供應能力仍顯不足。四是兒科藥學服務供給總體不足，部分醫療機構配備兒童用藥種類較少。

面對這些突出問題，《實施意見》均作出回應，并提出一攬子支持政策。

在研發層面，針對兒童用藥研發效率低、受試者招募困難等問題，《實施意見》提出，鼓勵開展兒童用藥監管所需的新工具、新方法、新標準研究；探索組織建立全國兒童臨床試驗協作網和跨機構倫理審查機制，集中資源、協同招募研究參與者；支持多中心合作模式中完善真實世界證據和前瞻研究設計，支持將已有中國成人數據的藥品安全外推至中國兒科人群。

其中，重點支持的研發方向包括：兒童高發疾病的創新品種、多聯疫苗、兒童用藥（限藥品說明書中有明確兒童適應癥和兒童用法用量的藥品）適宜劑型以及兒童罕見病用藥等。

根據《實施意見》，將完善鼓勵研發申報兒童藥品清單和鼓勵仿制藥品目錄配套政策，對納入其中的兒童用藥予以優先審評審批，優先納入國家基本藥物目錄、創新藥物研發國家科技重大專項等，符合條件的按程序納入國家醫保藥品目錄；對確定的兒童專用創新藥，通過早期介入、研審聯動，允許滾動提交資料，持續提升研發效率。

為提高藥企在兒童新藥研發和生產中的投入回報預期，相關知識產權保護和集采政策也有望予以完善。

針對創新藥，《實施意見》提出，對兒童用藥新品種、采用新劑型或者新規格的兒童用藥、增加兒童適應癥的藥品，符合條件的，給予不超過2年的市場獨占期。與此同時，完善相關臨床試驗數據保護政策，并對符合規定的兒童用藥相關專利給予專利期限補償。

針對市場競爭較為充分的兒童用藥，《實施意見》提出，在國家組織藥品集中帶量采購中，對兒童專用藥與成人用藥分組采購。

在臨床治療層面，“超適應癥用藥”是兒童藥品市場普遍存在的問題。根據國家兒童醫學中心/首都醫科大學附屬北京兒童醫院臨床研究中心相關研究人員去年7月發表在《中國新藥雜志》上的研究文章，在臨床基本藥品中，兒童專用劑型不足10%，國內的兒童用藥90%以上都并非兒童專用藥。

為此，《實施意見》從打消醫療機構合理超適應證用藥顧慮和加強安全性監管兩方面入手，“一堵一疏”提出多條監管新政。

為規范醫療機構兒科制劑使用，國家衛健委將會同國家藥監局對臨床確有需要，而市場上沒有供應或者沒有供兒童使用的劑型、規格的兒童用藥，制定兒童常用醫療機構制劑清單。

醫療機構則需加大兒科藥學服務供給。《實施意見》鼓勵有條件的醫療機構開展兒童處方（醫囑）審核調劑、聯合查房、會診，以及藥物重整、藥學監護、用藥教育等服務；同時，優化臨床藥師職稱晉升和績效考核體系，探索在衛生專業技術資格有關考試中增加兒童用藥相關內容。

為了讓更多超適應癥的兒童用藥納入藥品說明書或進入專家指南，《實施意見》還透露，國家衛健委將牽頭制定兒童用藥臨床應用指導原則，修訂中國國家處方集（兒童版）等，探索適時制定國家兒童基本藥物目錄；此外，支持符合條件的兒科相關醫療機構、行業學（協）會等按規定提出增加和補充完善說明書中兒童適應癥、用法用量等重要信息。

針對兒童用藥的“最后一公里”，國家醫保局等有關部門還將健全相關支付管理體系，以提高兒童用藥的可獲得性。

《實施意見》提出了三點優化方向：其一，推進醫保支付方式改革，動態調整完善病種分組方案，在確定分組、系數等要素時適當向兒童傾斜；其二，加強數據支撐，支持商業健康保險開發兒童保險保障產品，鼓勵將創新藥、罕見病用藥納入保障范圍；其三，在藥品集采中，優化差比價規則，激勵兒童適宜劑型、規格的供應。