上海
3月30日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已正式批準硫酸氫司美替尼膠囊，一種選擇性、口服MEK抑制劑，用于3歲及3歲以上伴有癥狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤（PN）的1型神經纖維瘤病（NF1）兒童及成人患者的治療。
此次獲批是基于3期臨床試驗KOMET的陽性結果，該研究是NF1-PN成人患者中的一項全球多中心、隨機安慰劑對照3期臨床試驗。中國亞組分析顯示，在中國患者中觀察到顯著的臨床獲益。
NF1是一種罕見的進展性、遺傳性疾病，多在兒童早期確診，病程常延續至成年，可導致全身多系統受累。多達50%的NF1患者會出現PN，可累及大腦、脊髓以及周圍神經系統，PN也可能出現在患者的生命后期，并持續生長、體積增大，進而引發疼痛、外形畸形、肌肉無力等多種致殘性癥狀。
新聞稿表示，成人NF1-PN患者往往面臨著沉重的臨床負擔。司美替尼在兒科患者中的真實世界使用經驗已充分證實其在兒童NF1-PN患者中的療效；而作為針對伴有癥狀且無法手術的NF1?PN成人患者開展的3期臨床試驗，KOMET研究進一步驗證了司美替尼能夠顯著控制腫瘤進展、改善患者臨床癥狀，并展現了良好的安全性，有望實現對兒童到成人NF1-PN 患者的全生命周期守護。
研究顯示，在KOMET 3期臨床研究的主要分析中，司美替尼組較安慰劑組顯示出具有統計學顯著性和臨床意義的客觀緩解率（ORR）。KOMET 3期臨床研究中，司美替尼的安全性與此前已知的安全性概況以及其在兒童患者中的既往應用經驗一致。
基于KOMET 3期臨床試驗結果，司美替尼已在美國、歐盟、日本等多個國家和地區獲批用于治療伴有癥狀且無法手術切除的NF1-PN成人患者。
司美替尼是一種激酶抑制劑，可阻斷參與細胞生長刺激過程的特定酶（MEK1和 MEK2）。在NF1中，這些酶活性異常增強，導致腫瘤細胞以不受調控的方式生長，從而形成所謂的叢狀神經纖維瘤（PN）。通過阻斷上述酶的活性，司美替尼可減緩腫瘤細胞的生長，從而減緩PN的生長。
參考資料：
[1]科賽優?在華獲批用于治療伴有癥狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤的1型神經纖維瘤病（NF1-PN）兒童及成人患者. From https://www.prnasia.com/story/527308-1.shtml
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