上海
多發性骨髓瘤是高發于老年群體的血液系統惡性腫瘤。近日，在上海舉行的多發性骨髓瘤科普媒體沙龍傳來消息：這一惡性疾病尚無法治愈，但有最佳治療窗口，并且，創新藥正加速落地中國，當務之急是提高大眾認知、減少患者治療延誤。本次活動也是“奮進十五五”腫瘤學科高質量發展系列專題活動首站。
認知盲區成診療最大障礙
多發性骨髓瘤（MM）是一種克隆漿細胞異常增殖的惡性疾病，多發于老年，目前仍無法治愈，給患者、家庭帶來沉重負擔。在我國，每10萬人中就有2.7人患多發性骨髓瘤，過去三十年間，每年新增病例約30000例。MM常見癥狀包括骨髓瘤相關器官功能損傷，即“CRAB”癥狀：血鈣增高（Calcium elevation）、腎功能損害（Renal insufficiency）、貧血（Anemia）、骨病（Bone disease），這些癥狀會顯著降低患者的生活質量。
“采訪中，我們發現患者及家屬對多發性骨髓瘤認知匱乏，患者初期僅出現骨痛、乏力等輕微癥狀，往往沒足夠重視，導致誤診、漏診情況頻發。部分患者從出現癥狀到明確確診，間隔長達數年甚至更久，錯過了早期最佳治療窗口。”有記者分享多發性骨髓瘤患者故事時談到。
“多發性骨髓瘤早期癥狀隱匿，很容易被誤診、遺漏，這也是我們臨床診療中面臨的突出難題，許多患者確診時已錯過最佳干預時機。”復旦大學附屬中山醫院血液科主任劉澎教授說，這種認知盲區不僅延誤診療，更讓患者在確診后陷入迷茫與焦慮，這也是本次系列活動首站聚焦多發性骨髓瘤的核心原因——唯有先破除認知壁壘，才能切實減輕疾病負擔、改善患者預后。
首次復發為關鍵生存窗口
多發性骨髓瘤具有反復復發的疾病特征，多數患者在初始治療緩解后，長期處于復發焦慮中。復發按照發生次數分為首次復發和多線復發（第二次或以上復發），患者復發次數越多，后續治療難度越大，部分患者因各種原因可能僅有兩次機會接受抗骨髓瘤治療。
當前中國獲批、指南推薦的二線及以上復發難治性MM的治療方案，無進展生存期通常約12至30個月不等，很多患者在這段時間后會再次復發，需重新接受治療，陷入“治療-緩解-復發”的循環。
《中國首次復發多發性骨髓瘤診治指南（2022年版）》中明確強調了首次復發對MM患者預后的重要作用。劉澎教授表示，“多發性骨髓瘤的復發是幾乎無法避免的結局，若在首次復發階段未能采用高效規范的治療方案，疾病進展速度會大幅加快。同時多發性骨髓瘤通常會對以往治療產生耐藥，患者將面臨更嚴重的癥狀困擾與更少的治療選擇，這也進一步加劇了疾病負擔。”
創新療法加速落地中國
近期，中國國家藥品監督管理局已批準注射用瑪貝蘭妥單抗與硼替佐米和地塞米松（BVd）聯合用于治療既往接受過至少一線治療的多發性骨髓瘤成年患者。鑒于BVd聯合治療方案有望相比現有療法帶來顯著的療效改善，該治療方案被納入突破性治療藥物程序。
劉澎強調，近年來，越來越多像BCMA靶點的這類創新療法，例如ADC、雙抗和CAR-T，為多發性骨髓瘤的全程管理提供了核心支撐，只要患者抓住首次復發黃金窗口、堅持規范化診療、謹遵醫囑，疾病完全有望實現長期穩定控制，骨痛、貧血、腎功能損傷等典型癥狀會得到顯著緩解。
《健康中國行動——癌癥防治行動實施方案（2023-2030年）》明確提出，到2030年我國總體癌癥5年生存率需達到46.6%，該目標為多發性骨髓瘤等血液腫瘤的高效治療、規范診療指明了方向。隨著創新療法的臨床推廣應用，以及國家醫保目錄動態調整、創新藥物基層落地等政策的持續護航，多發性骨髓瘤患者的長期高質量生存正逐步從愿景轉變為現實。
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