市場策略必讀：4月全球新藥獲批、審評、臨床及交易數據全解析

醫藥健康領域正經歷深度變革，無論本土藥企、跨國巨頭還是創新Biotech，精準把握全球研發與市場動向已成為競爭關鍵。為此，醫藥魔方分析師團隊推出《全球新藥月報》，幫助業界快速獲取全球藥企最新研發情報，掌握交易動向。報告主要聚焦以下內容：

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一、上月全球新藥研發進展

根據公開資料不完全統計，截止到2026年4月30日，醫藥魔方為大家收錄到了最近的全球新藥重大研發進展共計23條。其中涉及藥物獲批上市信息2條，臨床重大進展19條，重大特殊審評審批資格2條，具體信息展示如下：

在新藥月報正文中有關于上述新藥研發進展事件的重點解析，并提供不同個性化標簽幫助客戶快速理解事件核心看點，以下內容節選自報告原文，更多信息請點此查閱報告 。

OS顯著獲益

RAS(ON)廣譜抑制劑

Revolution Medicines公布daraxonrasib治療胰腺導管腺癌的3期RASolute 302試驗結果

2026年4月13日，Revolution Medicines公布了其全球隨機對照3期RASolute 302臨床試驗的陽性頂線結果，該試驗評估了daraxonrasib在既往治療的轉移性胰腺導管腺癌（PDAC）患者中的療效。RASolute 302 試驗納入了攜帶多種 RAS 變異的胰腺腫瘤患者，以及未檢測到 RAS 突變的患者。該試驗的主要終點是攜帶 RAS G12 突變的腫瘤患者的無進展生存期 (PFS) 和總生存期 (OS)。次要終點評估了所有入組患者（意向治療人群）的 PFS 和 OS，包括攜帶和未攜帶（野生型）RAS 突變的腫瘤患者。daraxonrasib每日口服一次，與靜脈給予的標準細胞毒化療相比，在無PFS和總OS方面顯示出具有統計學意義且臨床有意義的改善。在整體意向性治療人群中，daraxonrasib的中位OS為13.2個月，而化療組為6.7個月，風險比（HR）為0.40（p<0.0001）。Daraxonrasib總體耐受性良好，安全性可控，未觀察到新的安全性信號。Revolution Medicines計劃將這些數據提交給包括美國FDA在內的全球監管機構，作為未來新藥申請的一部分，并在美國臨床腫瘤學會（ASCO）2026年年會上報告詳細結果。

信息補充：

• Daraxonrasib的創新性在于RAS(ON)三復合物機制，通過與親環素A形成復合物，阻斷野生型和突變型RAS(ON)與下游效應器的相互作用，覆蓋包括G12、G13和Q61等多種RAS變異體，適用于>90%的PDAC患者，超越了以往僅針對特定突變的抑制劑。另外，Revolution Medicines在今年AACR大會上公開了新型催化型RAS(ON)抑制劑RM-055，模擬天然GAPs的活性，使RAS從激活態（ON）回到失活態（OFF），以下為其與Daraxonrasib的機制差異圖。

  Daraxonrasib和RM-055作用機制差異圖

  
  

  來源：Revolution Medicines官網

• Daraxonrasib是首個在3期試驗中針對廣泛RAS驅動的轉移性PDAC顯示出顯著生存獲益的RAS(ON)多選擇性抑制劑。與化療相比，將中位OS從6.7個月延長至13.2個月（HR 0.40），幾乎翻倍，且安全性可控。該消息帶動Revolution Medicines股價漲超40%。Revolution 公司首席執行在一份聲明中表示：“這些結果將改變醫生的臨床實踐，并凸顯了 daraxonrasib 重塑治療格局的潛力。

• CX-2051是基于CytomX PROBODY? 技術平臺構建， DAR為8，通過設計屏蔽域，可減少藥物在正常組織中與靶抗原的結合。

  
  

  來源：CytomX Therapeutics

首個靶向IL-23R口服肽

Johnson & Johnson獲得FDA批準伊可白滯素用于治療中重度斑塊狀銀屑病

2026年03月18日，Protagonist?Therapeutics宣布Johnson?&?Johnson獲得美國FDA批準ICOTYDE（伊可白滯素，icotrokinra），一種白介素-23（IL-23）受體拮抗劑，用于治療成年及12歲及以上、體重至少40kg的兒童青少年中重度斑塊狀銀屑病（plaque?psoriasis，PsO）患者，這些患者適合全身治療或光療。伊可白滯素是首個且唯一靶向口服肽類藥物，可精準阻斷IL-23受體。

批準基于ICONIC臨床開發項目中四項3期研究，納入約2500名患者。所有主要終點均達成。在頭對頭優效研究中，約70%的患者在第16周達到皮膚清晰或幾乎清晰（IGA 0/1），55%的患者達到PASI?90反應。不良反應發生率在第16周與安慰劑組差異在1.1%以內，至第52周未發現新的安全性信號。伊可白滯素由Protagonist?Therapeutics和Johnson & Johnson科學家聯合發現，根據2017年許可與合作協議，由Johnson & Johnson負責進一步開發和商業化。

FDA批準觸發向Protagonist支付5000萬美元里程碑款項，Protagonist有資格獲得高達5.8億美元的額外監管和銷售里程碑款項，以及全球凈銷售額6%-10%的分級特許權使用費。伊可白滯素目前正在進行其他IL-23驅動疾病的臨床研究，包括銀屑病關節炎、潰瘍性結腸炎和克羅恩病。

圖片來源：Protagonist Therapeutics官網

信息補充：

• 伊可白滯素是首個獲批的靶向IL-23受體口服肽類藥物，此次批準標志著口服靶向肽技術平臺的里程碑進展，并為銀屑病及其他：IL-23驅動疾病的治療格局帶來新選項。銀屑病影響全球超過1.25億人，美國約800萬人，中重度患者對口服高療效選項存在需求；伊可白滯素的獲批可能擴大IL-23通路市場，與現有口服療法形成差異化競爭。風險包括商業化執行依賴Johnson & Johnson，以及長期真實世界數據仍需積累。盡管如此，該批準標志著口服靶向肽技術平臺的里程碑進展，并為銀屑病及其他IL-23驅動疾病的治療格局帶來新選項。

• 隨著伊可白滯素的獲批，強生作為全球免疫領域的霸主，目前同時擁有了治療斑塊狀銀屑病的“注射”和“口服”管線：烏司奴單抗（anti-IL-12p40/IL-23 p40單抗）、古塞奇尤單抗（anti-IL-23p19單抗）、英夫利西單抗（anti-TNF-α單抗）。

  
  

  圖片來源：Protagonist Therapeutics官網

潛在同類最佳α4β7

Phase 2誘導期數據積極

Spyre Therapeutics公布SPY001用于治療潰瘍性結腸炎的SKYLINE試驗數據

2026年4月13日，Spyre Therapeutics公布了其潛在最佳同類α4β7抗體SPY001在SKYLINE試驗Part A中針對中重度活動性潰瘍性結腸炎（UC）患者的12周誘導期積極數據。SKYLINE試驗為兩部分誘導和維持平臺試驗，Part A為開放標簽評估各單藥的安全性和療效。SPY001達到主要終點，Robarts組織病理學指數（RHI）評分從基線平均下降9.2分（p<0.0001）。關鍵次要終點顯示，基于改良Mayo評分的臨床緩解率為40%，內鏡改善率為51%，改良Mayo評分從基線下降3.7分。

圖片來源：Spyre Therapeutics官網

安全性方面，SPY001耐受性良好，安全性特征與α4β7類藥物一致。在43名受試者中，誘導治療期間有6名（14%）出現TEAE，其中1例SAE與藥物無關，最常見不良事件為背痛（n=2）。無藥物相關不良事件導致停藥，無特殊關注不良事件或死亡。Spyre Therapeutic計劃繼續推進SPY001與其他細胞因子靶向抗體（如SPY002抗TL1A、SPY003抗IL-23）的聯合治療，并預計相關概念驗證數據將于明年公布。

信息補充：

• SPY001作為潛在最佳同類抗α4β7抗體，針對α4β7整合素，旨在阻斷免疫細胞向腸道遷移，與已上市的vedolizumab（Entyvio）靶點相同但設計上進行了優化，包括匹配表位和效力，同時通過延長半衰期（約80天，為vedolizumab的約3倍）和更高誘導劑量提升靶點覆蓋。延長半衰期設計有望實現更低頻給藥（如季度或半年皮下注射），提升患者依從性，優于vedolizumab目前的給藥方案（誘導期：0/2/6周，維持期：8周/次）。

  
  

  圖片來源：Spyre Therapeutics

• SPY001在開放標簽隊列中顯示出優于預期的組織學改善（RHI下降9.2分），臨床緩解率40%和內鏡改善率51%具有臨床意義，優于歷史vedolizumab部分數據參考（非頭對頭）。數據公布后Spyre Therapeutics股價上漲約25%-30%。

  
  

• • 圖片來源：Spyre Therapeutics

二、上月全球新藥交易進展

2026年3月全球共計發生119筆交易，首付款金額36.03億美元，交易總金額170.64億美元。其中中國相關交易共計37筆，首付款金額3.6億美元，交易總金額63.91億美元。

數據來源：NextPharma?數據庫；單位(億美元)

數據說明：統計時間截至2026年3月31日

醫藥魔方依據產品、交易金額、企業等因素收錄了其中17筆重點交易: 其中涉及國內交易共3筆，涉及境外交易共7筆；另外還收錄了7筆重大并購事件，具體信息展示如下：

在新藥月報正文中有關于上述交易事件的重點解析，以下內容節選自報告原文，更多信息請點此查閱報告。

國內交易

英矽智能與Eli Lilly達成全球藥物發現合作協議

2026年3月29日，英矽智能宣布與Eli Lilly達成藥物發現合作協議，利用其AI引擎加速多個治療領域新型治療藥物的發現和開發。該合作授予Lilly針對臨床前階段某些適應癥潛在最佳口服治療藥物的全球獨家開發、生產和商業化許可，同時雙方將在Lilly選定的多個靶點上開展藥物發現項目，結合藥物發現的Pharma.AI平臺與Lilly的臨床開發專長和疾病領域深度知識。

根據協議，英矽智能將獲得1.15億美元的首付款，隨后在開發、監管和商業里程碑方面可能獲得總交易價值約27.5億美元的付款，此外還將獲得未來銷售的分級特許權使用費。該協議包括針對多治療領域項目組合的全球獨家許可。項目中的新型口服治療藥物目前處于預臨床開發階段，Lilly將負責后續開發和商業化。該合作擴展了雙方此前于2025年11月的合作關系，體現了AI在藥物發現中的強大互補性。

國外交易

諾華宣布收購Synnovation Therapeutics的泛突變選擇性PI3Kα抑制劑項目

2026年3月20日，諾華制藥宣布與Synnovation Therapeutics,LLC達成協議，將收購其全資子公司Pikavation Therapeutics,Inc.及其持有的泛突變選擇性PI3Kα抑制劑項目組合，包括主要候選藥物SNV4818。

根據協議，諾華將向Synnovation支付20億美元的首付款，并根據開發、監管和商業里程碑支付最高10億美元，總潛在現金對價最高達30億美元。該交易預計于2026年上半年完成，交易完成后，諾華將獨自負責SNV4818及其他PI3Kα抑制劑項目的后續開發和商業化，而Synnovation將繼續作為獨立實體運營其剩余管線。

相關信息：

• SNV4818作為泛突變選擇性PI3Kα抑制劑，其機制在于有效覆蓋常見PIK3CA激酶域和螺旋域突變，同時對正常野生型PI3Kα酶表現出清晰的選擇性，從而減少傳統PI3Kα抑制劑常見的副作用，如高血糖和皮疹等。

• 該藥物為口服制劑，目前正在開放標簽的1/2期臨床研究中進行評估，包括作為單藥治療PI3Kα激活突變腫瘤患者，以及與氟維司群聯合用于HR+/HER2-晚期乳腺癌患者。其臨床前研究顯示出對突變酶的強效活性，并在臨床試驗中繼續評估安全性和初步療效，旨在通過改善耐受性來支持與內分泌療法及CDK4/6抑制劑等形成三聯療法。該藥物差異化優勢在于其廣泛的PIK3CA突變覆蓋譜（pan-mutant?coverage）以及對野生型PI3Kα的選擇性保留（wild-type sparing）作用，有望為PIK3CA突變驅動的實體瘤患者提供更具臨床優勢的治療選擇，并推動乳腺癌領域下一代精準治療策略的發展。

收并購

MSD擬收購Terns Pharmaceuticals豐富血液學領域管線

2026年3月25日，MSD與Terns Pharmaceuticals宣布達成最終協議，根據協議，MSD通過其子公司以現金方式收購Terns所有已發行股份，旨在通過引入TERN-701這一新型候選藥物來擴展MSD在血液學領域的管線。收購預計將于2026年第二季度完成。

根據協議，MSD將以每股53.00美元的現金收購Terns所有已發行股份，總股權價值約為67億美元，扣除收購的現金后凈價值約為57億美元。該價格較2026年3月24日Terns股票60天成交量加權平均價溢價約31%，較90天成交量加權平均價溢價約42%。

TERN-701是一種新型口服別構BCR::ABL1酪氨酸激酶抑制劑，通過結合ABL肌醇酰基口袋發揮作用，目前處于1/2期臨床開發階段，正在全球多中心CARDINAL試驗（NCT06163430）中進行劑量遞增和擴展研究，針對費城染色體陽性（Ph+）慢性期CML患者，這些患者至少接受過一種先前TKI治療且出現治療失敗、次優反應或治療不耐受。臨床試驗數據顯示，截至第24周觀察到令人鼓舞的主要分子反應（MMR）和深度分子反應（DMR）率，包括在高疾病負擔且接受過多線治療（包括別構TKI）的患者中也出現響應。劑量遞增部分已于2025年1月完成，最高劑量500mg QD未觀察到劑量限制毒性；劑量擴展于2025年4月啟動，患者隨機分配至320mg或500mg QD隊列；2026年1月新增隊列評估500mg QD在約20名攜帶BCR::ABL1耐藥突變（包括T315I等）的患者中的表現。大多數治療相關不良事件為低級別，嚴重不良事件和停藥發生率低，無臨床有意義的血壓變化，脂酶升高率低。該藥物于2024年3月獲得FDA孤兒藥資格認定，具有潛在的最佳疾病內廓，可能在療效、安全性和便利性上優于現有治療，實現更快分子反應啟動、更高深度反應和更好疾病控制。

三、上月重點數據統計

1、全球獲批新藥統計

收錄范圍：主要統計上月中歐美日藥監局首次批準以及補充批準的創新藥和微創新數據
數據來源：醫藥魔方NextPharma數據庫

2、全球特殊審評審批資格統計

收錄范圍：主要統計上月中歐美日藥監局授予BTD/FTD/ODD/RPDD/RMAT/QIDP/Priority Review的創新藥和微創新藥品
數據來源：醫藥魔方NextPharma數據庫

3、腫瘤領域新藥發起核心臨床統計

收錄范圍：僅統計上月腫瘤領域發起的創新藥/微創新的注冊性臨床試驗
數據來源：醫藥魔方TrialiCube數據庫

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