事關(guān)創(chuàng)新藥定價，3位專家解析國務院辦公廳重磅文件

中國創(chuàng)新藥的時代紅利，屬于那些對“真創(chuàng)新”有極致追求的藥企。

整理丨黃思宇

4月14日，國務院辦公廳發(fā)布《關(guān)于健全藥品價格形成機制的若干意見》（ 下稱《意見》 ），引發(fā) 創(chuàng)新藥行業(yè) 高度關(guān)注。這份文件從創(chuàng)新藥首發(fā)價格、醫(yī)保價值評估、多元支付等多個維度，系統(tǒng)性重構(gòu)了中國藥品價格形成機制，是近年來創(chuàng)新藥領(lǐng)域最具深遠意義的頂層設(shè)計之一。

為幫助業(yè)界深入理解這一政策對創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)的實質(zhì)性影響， “ 藥創(chuàng)新 ” 直播間特邀三位嘉賓展開深度對話 ， 解讀《意見》釋放的關(guān)鍵信號，以期為創(chuàng)新藥同道帶來更多信息與洞察。

參與此次直播的嘉賓是：

（ 1 ） 龔剛 ：北京慧保福達健康科技有限公司董事長，企業(yè)年金基金管理機構(gòu)資格認定評審專家，曾任泰康養(yǎng)老助理總裁、陽光人壽助理總裁 。

（ 2 ） 點蒼鶴 ：醫(yī)藥云端工作室創(chuàng)始人，市場準入與營銷模式專家 。

（3）某資本市場專家

以下是三位嘉賓的精彩觀點，經(jīng)整理編輯。

首發(fā)價格機制 + 企業(yè)自評，

開啟創(chuàng)新 藥 定價新時代

《 意見 》 最受矚目的亮點 之一 ，是明確提出建立創(chuàng)新藥首發(fā)價格機制與企業(yè)自評制度。這意味著，創(chuàng)新藥在獲批上市后、啟動醫(yī)保談判前，將獲得一個相對獨立的定價窗口。

實際上， 首發(fā)價格機制并非橫空出世。 點蒼鶴介紹，此前已有 單獨針對創(chuàng)新藥的首發(fā)價格征求意見稿，只是彼時尚未上升至國務院 辦公廳 層面。此次 在國務院辦公廳發(fā)布的文件中提及 ，賦予這一機制更高的政策權(quán)威性，標志著 藥品 分類治理框架的正式確立。

但需要注意的是，“企業(yè)自評”并不意味著企業(yè)可以“拍腦袋”隨意定價。點蒼鶴強調(diào)，企業(yè)自評需圍繞藥品的安全性、有效性和經(jīng)濟性三大維度展開，核心評價工具仍是藥物經(jīng)濟學的評估方法，這與醫(yī)保目錄談判所基于的方法論一脈相承。

此次邀請的資本市場專家 則進一步指出， 創(chuàng)新藥首發(fā)價格與藥品的臨床價值息息相關(guān)，而 臨床價值的量化應聚焦兩個關(guān)鍵導向：一是針對未滿足臨床需求的突破性療法；二是在已有療法的 基礎(chǔ)上 實現(xiàn)顯著的療效超越。

因此， 企業(yè)在提交自評 價格 時，必須以 扎實 的臨床數(shù)據(jù)作為支撐，說明自身產(chǎn)品相較于現(xiàn)有標準療法或空白領(lǐng)域的價值優(yōu)勢。

對于資金相對匱乏、研發(fā)風險承受力相對較低的biotech而言，創(chuàng)新藥首發(fā)價格機制更具有特殊意義。《意見》明確支持高水平創(chuàng)新藥在上市初期制定與“高投入、高風險”相符的價格，并在一定時期內(nèi)保持穩(wěn)定。

不過，“穩(wěn)價期”也是可以動態(tài)調(diào)整的，監(jiān)管部門可能每2—3年進行一次周期性評估，判斷藥品是否仍屬“高水平創(chuàng)新”。他以PD-(L)1單抗為例分析，2016年前后，PD-(L)1單抗在國內(nèi)被認為是革命性的新藥，維持了相對合理的高定價，但到了2019年至2020年后這段時間，同類產(chǎn)品相繼上市，PD-(L)1單抗難以再維系“高水平創(chuàng)新”的身份，價格也隨之走低。

那么，如何定義“高水平創(chuàng)新”？他認為，靶點上做到First-in-class只是參考，核心仍在于新藥能否展示出臨床優(yōu)效的有力證據(jù)，包括填補未滿足 臨床需求的獨特療效、新的給藥劑型等，用臨床價值和臨床數(shù)據(jù)說話才是根本。

對于 創(chuàng)新藥企的 核心啟示是： 必須在早期立項時就對研發(fā)格局與競爭壁壘進行分析，如果一款藥品在未來3—5年內(nèi)難以形成“護城河”，就可能因為同類競品的大量涌入而失去“高水平創(chuàng)新”身份。

反之，若能保持 療效 領(lǐng)先且無強力 市場 競爭者，則有更大 的 概率長期維持高價格。

醫(yī)保定價新機制：

從“一勞永逸”到全生命周期“算賬”

《 意見 》 要求 ，健全藥品真實世界研究框架、規(guī)則和程序，鼓勵支持對醫(yī)保目錄和 商保 創(chuàng)新藥品目錄藥品開展真實世界研究，科學客觀評估藥品價值，為醫(yī)保目錄和支付標準動態(tài)調(diào)整提供參考。

點蒼鶴指出，真實世界研究此前主要 是 藥監(jiān) 部門使用的， 作為 藥品 上市后臨床觀察和質(zhì)量監(jiān)控的依據(jù)。今年2月，醫(yī)保局已將 真實世界證據(jù)（ RWE ） 正式納入綜合評審體系，而 《 意見 》 進一步在國家層面 明確 了這一轉(zhuǎn)變。這意味著，RWE與藥物經(jīng)濟學評估 將 共同成為藥品全生命周期價值認定的核心工具。

基于此，點蒼鶴作出 了一個頗具前瞻性的判斷：真實世界研究 有 可能成為一種 “ 證據(jù)進攻 ” 手段。未來不排除出現(xiàn)這樣的場景： 同領(lǐng)域競爭者 發(fā)起針對競品的真實世界研究，通過數(shù)據(jù)揭示競品的不足，從而影響其醫(yī)保價格。

這一判斷提示藥企：準入部門必須與醫(yī)學部緊密協(xié)同，不能再將RWE視為醫(yī)學部的 “ 內(nèi)部事務 ” 。目前，許多 藥企 的準入團隊對真實世界研究方法論的掌握仍處于初步階段 。 開展真實世界研究對藥企的學術(shù)研究能力提出了更高要求，留給企業(yè)“補課”的時間窗口，比想象中要短。

但 點蒼鶴也指出了積極的一面：若企業(yè)能夠持續(xù)通過隨機對照試驗（RCT）或真實世界研究開發(fā)新適應癥，擴展患者人群，甚至支持超適應癥的循證使用，新增價值同樣能夠為藥品價格“撐腰”。

上述資本市場專家同樣認為，引入真實世界研究后，未來的醫(yī)保續(xù)約將會是更加動態(tài)的綜合評審——企業(yè)需要用持續(xù)積累的真實世界研究 成果，在藥品的全生命周期中證明其價值。

這意味著，從第一次醫(yī)保談判成功的那一刻起，藥企醫(yī)學部、市場部、政府事務部和藥物經(jīng)濟學團隊就要立即協(xié)同起來，規(guī)劃如何為下一次談判儲備價值證據(jù)。是否在薄弱的適應癥上補充IIT研究？是否在新人群中擴展證據(jù)？這些都將直接決定續(xù)約談判的底氣。

商保想要"接得住"，先要"撐 得起"

《意見》明確提出，促進創(chuàng)新藥多元支付與價格合理形成，充分發(fā)揮商業(yè)健康保險、公益慈善等功能作用，引入多方參與創(chuàng)新藥價格協(xié)商，拓寬創(chuàng)新藥支付渠道。這一表述對打開創(chuàng)新藥支付“天花板” 尤為關(guān)鍵。

不過， 龔剛指出，多元支付中最大的現(xiàn)實障礙，不是 支付 意愿問題，而是商業(yè)健康險的資金池尚 不 充裕。中國商業(yè)健康險的成熟度與歐美差距顯著——美國醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)占美國GDP達到20%，其中商業(yè)健康險是醫(yī)療服務和藥品服務的主要支付方，對于創(chuàng)新醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展起到重要促進作用 ， 而國內(nèi)商業(yè)健康險的保費規(guī)模和賠付能力與此相距甚遠。

以 目前覆蓋 較廣 的商保產(chǎn)品惠民保 為例 ，已在300余個城市積累約200億元保費，但用于創(chuàng)新藥支付的資金只有數(shù)十億 元 ，規(guī)模有限。

“無論是基本醫(yī)保還是商業(yè)健康險，支付創(chuàng)新藥的資金，都是大量參保人的保費匯聚而成的。 唯有先將商業(yè)健康險的保費池做大，多元支付才能真正落地。 ” 龔剛強調(diào)道。

如何打通這一堵點？龔剛提出，“按療效付費”是一種可行的路徑，海外發(fā)達國家已有類似實踐。龔剛提到，英國、歐盟、美國均有醫(yī)保“按療效付費”的機制，中國也可以借鑒，尤其是對于年均治療費用偏高的創(chuàng)新藥，將支付標準與真實世界療效評價綁定，既保障資金效率，也能為創(chuàng)新藥企業(yè)提供更清晰的商業(yè)預期。

另一種方式是發(fā)展團體健康險。龔剛分享了他在法國、美國等地考察的見聞——企業(yè)為員工購買補充醫(yī)療保險，實現(xiàn)大規(guī)模的風險分散。團體健康險不僅保費相對更低，更重要的是可以將帶病體納入保障范圍，通過經(jīng)驗費率定價來覆蓋高風險人群。

他同時提到，推動商業(yè)健康險發(fā)展，還需打通醫(yī)保數(shù)據(jù)互聯(lián)互通，使保險公司能夠獲取精準的精算數(shù)據(jù) 。

如何提前行動，搶占先機？

頂層文件已經(jīng)出臺，創(chuàng)新藥企如何應時而變，提前布局，搶占發(fā)展先機？

點蒼鶴認為，對于創(chuàng)新藥企而言，醫(yī)保準入路徑和商業(yè)化預期正在變得越來越清晰。政策為創(chuàng)新藥生命周期的每個階段都提供了公開透明的評估框架，將提升資本市場對創(chuàng)新藥估值的確定性。

而對于存量的原研藥（尤其是已過專利期的產(chǎn)品）和仿制藥企業(yè)而言，定價環(huán)境和商業(yè)化打法 將會面臨新的考驗——院內(nèi)高價策略的空間將收窄，而院外市場的運作邏輯也將因為支付標準更加精細化而改變。

上述資本市場專家 提出，過去藥企的定價思路往往聚焦于 “ 首次 醫(yī)保 談判 價格 ” 這一單點，視其為決定命運的關(guān)鍵， 為首次醫(yī)保談判幾乎傾盡全力 。動態(tài)評審制度確立后，這種思維模式需要根本性轉(zhuǎn)變：定價策略必須從全 生命周期視角出發(fā)，不僅考慮“首次醫(yī)保談判價格”，更要 為未來2—3輪 續(xù)約 的談判提前做準備 ，從而在價格與市場份額之間尋求長期最優(yōu)解。

他還特別指出， 創(chuàng)新藥的 商業(yè)化路徑也需要相應調(diào)整。過去的做法是在 患者人群最大的 適應癥上集中堆砌資源 ， 未來則需要更精細化地布局 。 例如，如果產(chǎn)品在大適應癥上的療效并不算突出 ， 不妨在 競爭 相對緩和 的細分適應癥 領(lǐng)域 補充臨床研究，維護其整體價值定位。

他認為， 未來的醫(yī)保價值體系更可能是 “ 賽馬機制 ” ：最優(yōu)效的藥物獲得最優(yōu)價格，其余產(chǎn)品只能通過不斷夯實差異化數(shù)據(jù)來彌補。

龔剛的建議則指向整個行業(yè)生態(tài)：創(chuàng)新藥企業(yè)不應只盯著自己的定價策略，更要關(guān)注支付體系的建設(shè)。 畢竟， 沒有足夠發(fā)達的商業(yè)健康險市場，多元支付 只能是 一句口號。

“ 推動商業(yè)健康險 ， 特別是團體健康險 快速壯大，打通醫(yī)保數(shù)據(jù)，擴大商保目錄覆蓋范圍，是讓創(chuàng)新藥價值真正得到市場回報的根本之道。 ” 龔剛指出， 這是 “ 三醫(yī)聯(lián)動 ” 實現(xiàn)良性循環(huán)的破題關(guān)鍵。

誰能抓住中國創(chuàng)新藥時代紅利？

《 意見 》 的出臺，標志著中國創(chuàng)新藥價格形成機制正式進入 “ 分類治理 ， 全生命周期動態(tài)管理 ” 的新階段。

游戲規(guī)則已經(jīng)改變 ， 機遇不等人。 那些能夠提前建立真實世界研究能力 ， 以 全生命周期維度 審視藥品價格 的 企業(yè) ，將在新 的 規(guī)則體系下占據(jù)先機；而那些仍然沿用舊邏輯 、 不愿意邁出創(chuàng)新轉(zhuǎn)型步伐的藥企， 則可能在未來的動態(tài)評審中 陷入 被動 ， 甚至在行業(yè)洗牌中被淘汰。

一系列政策加持下 ，創(chuàng)新藥支付的“天花板” 相較以往 已有抬升，但能否觸及 ，仍 需要以 臨床價值兌現(xiàn)、患者可及性落地等 為“跳板”。

中國創(chuàng)新藥的黃金時代，屬于那些真正做好了產(chǎn)品、 擁有扎實臨床 數(shù)據(jù) 的公司。唯有堅持對“真創(chuàng)新”的極致追求，方能在洶涌的行業(yè)浪潮中行穩(wěn)致遠。

*“醫(yī)學界”力求所發(fā)表內(nèi)容專業(yè)、可靠，但不對內(nèi)容的準確性做出承諾；請相關(guān)各方在采用或以此作為決策依據(jù)時另行核查。