產(chǎn)業(yè)新聞 | 超10億美元，GSK獲得siRNA療法開發(fā)權益；IL-1β抗體2期臨床試驗達到主要終點……

超10億美元，GSK獲得siRNA療法開發(fā)權益

蘇州時安生物技術有限公司（“時安生物”）宣布，與GSK就SA030達成一項全球獨家許可協(xié)議（中國大陸、香港、澳門及臺灣地區(qū)除外）。SA030是一款長效的小干擾RNA（siRNA），正處于開發(fā)階段，用于治療代謝與心血管疾病。SA030近期已進入1期臨床試驗，靶向激活素受體樣激酶7（ALK7）。

心臟代謝疾病是約50%慢性腎病與肝病患者的首要死亡原因。靶向ALK7可在保留瘦體重的同時減少內臟脂肪脂肪（VAT），從而改善胰島素敏感性、血脂譜，并減輕脂肪細胞驅動的炎癥。臨床前研究表明，SA030具備差異化的長效作用特性，可通過脂肪細胞靶向遞送與低頻次給藥方案，干預與心血管代謝風險相關的基礎性炎癥。SA030具備與GLP-1受體激動劑、SGLT2抑制劑互補且獨特的機制，為未來潛在的聯(lián)合用藥方案提供支持，以降低現(xiàn)有療法未能完全解決的殘余心臟代謝風險。

根據(jù)協(xié)議，GSK將支付首付款，以及未來基于成功達成的開發(fā)、注冊與商業(yè)化里程碑付款，總額最高達10.05億美元。時安生物將主導SA030的臨床開發(fā)工作直至1期臨床試驗完成，在此之后，GSK將承擔中國大陸、香港、澳門及臺灣地區(qū)以外的開發(fā)、注冊申報與商業(yè)化相關職責。

IL-1β抗體2期臨床試驗達到主要終點

Avalo Therapeutics今日宣布，其評估abdakibart用于治療中重度化膿性汗腺炎（HS）成人患者的2期LOTUS試驗取得積極頂線結果。LOTUS試驗在所研究的兩個劑量組均成功達到主要終點。基于這些數(shù)據(jù)，Avalo計劃推動abdakibart進入注冊性3期臨床試驗。

Abdakibart是一款人源化單克隆抗體，可與白細胞介素-1β（IL-1β）高親和力結合，并中和其活性。IL-1β是一種促炎細胞因子，在多種人類疾病的發(fā)病機制中發(fā)揮核心作用。它能夠激活免疫細胞，促使其產(chǎn)生包括IL-6、TNF-α和IL-17在內的促炎細胞因子。IL-1β信號傳導失調是炎癥反應的重要驅動因素，可推動自身免疫性疾病進展。IL-1β抑制已被證明在多種免疫介導性炎癥疾病中有效。

2期LOTUS試驗在所研究的兩個劑量組均成功達到主要終點（150 mg組，p=0.018；300 mg組，p=0.015；合并分析p=0.004），分別顯示第16周達到化膿性汗腺炎臨床應答HiSCR75的受試者比例較安慰劑組改善42.2和42.9個百分點（安慰劑組應答率為25.6%）。

拜耳擬收購Perfuse Therapeutics，獲得小分子內皮素受體拮抗劑權益

拜耳（Bayer）和Perfuse Therapeutics今日宣布達成一項協(xié)議，根據(jù)該協(xié)議，拜耳將收購Perfuse Therapeutics。通過此次收購，拜耳將獲得PER-001的全部相關權益。根據(jù)協(xié)議條款，該交易的潛在總額最高可達24.5億美元，包括3億美元預付款，以及基于成功標準的額外開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款。

PER-001是一款潛在“first-in-class”小分子內皮素受體拮抗劑。內皮素是人體內的強效血管收縮因子之一，并在青光眼、糖尿病視網(wǎng)膜病變、年齡相關性黃斑變性和視網(wǎng)膜靜脈阻塞中上調。內皮素通過表達于視網(wǎng)膜血管細胞和神經(jīng)視網(wǎng)膜細胞上的受體參與炎癥和細胞死亡過程。PER-001目前正處于治療青光眼和糖尿病視網(wǎng)膜病變（DR）的2期臨床開發(fā)階段。

參考資料：

[1] 時安生物（SiranBio）與葛蘭素史克（GSK）就 ALK7 siRNA 藥物達成獨家許可協(xié)議. Retrieved May 6, 2026, from https://www.siranbio.com/news/html/?41.html

[2] Avalo Therapeutics Achieves Positive Topline Results in Phase 2 LOTUS Trial of Abdakibart (AVTX-009) in Moderate to Severe Hidradenitis Suppurativa. Retrieved May 6, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/05/05/3288197/0/en/avalo-therapeutics-achieves-positive-topline-results-in-phase-2-lotus-trial-of-abdakibart-avtx-009-in-moderate-to-severe-hidradenitis-suppurativa.html

[3] Bayer to Acquire Perfuse Therapeutics to Complement Ophthalmology Pipeline. Retrieved May 6, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260505596100/en/Bayer-to-Acquire-Perfuse-Therapeutics-to-Complement-Ophthalmology-Pipeline

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