不是一個人的戰斗：蔡磊與那場無法自愈的遠征

與漸凍癥抗爭已超過六年的蔡磊，正一寸寸沉入生命的終末期。

他的ALSFRS-R運動功能評分從滿分48分跌落至個位數，全身肌肉持續萎縮，肢體逐步癱瘓，運動功能近乎完全喪失，無法抬起頭，無法抬手，無法發出任何一個音節，吞咽功能近乎完全喪失。近一年里，他再沒嘗過一口熱飯的滋味，只能靠鼻飼流食與營養液維持生命。

從輪椅挪到病床這樣簡單的動作，也需要四位護工同步托舉、輕放、挪移，生怕稍一用力就碰碎了他；深夜里，肢體的麻木與刺痛讓他醒來十余次，徹夜難眠。呼吸機24小時不離面部。一場普通感冒，都會毫無預兆地把他推進ICU，在生死線上走了一遭。

可他從未停止戰斗。每天十多個小時，他依靠眼控儀連接世界，目光在屏幕上緩慢移動，光標跟著視線一點點跳動。一個字母、一個單詞、一句話，蔡磊艱難卻固執地拼出藥物管線、臨床數據、患者隨訪、科研進度的希望圖景。他用生命最后一點光亮，親手把一款救命藥送到了千萬患者面前，親眼見證SOD1型漸凍癥從“不治絕癥”變成可控制、可穩定、可看見未來的疾病。

而他自己，卻不在這份希望里。

他正在拯救世界，卻救不了自己。

01

醫學突破——SOD1型漸凍癥“已被攻克”

2026年新年第一天，蔡磊用眼控儀一字一頓敲下一封致全國漸凍癥病友的公開信，宣告了一個重大的消息：SOD1型漸凍癥“已被攻克”。這個困擾人類近兩百年、被稱為“超級絕癥”的疾病，有望被RAG-17按下停止鍵。

作為中國原創的siRNA小核酸藥物，RAG-17通過腰椎穿刺鞘內注射，穿透血腦屏障直達中樞神經病灶，沉默SOD1基因，從源頭阻斷毒性蛋白的產生，讓持續被“毒殺”的運動神經元停下凋亡的腳步。從研究者發起的IIT試驗，到Ⅰ期臨床，再到如今穩步推進的Ⅱ期多中心臨床，RAG-17一路交出令人振奮的答卷。4月22日，中美瑞康在2026年AAN年會上公布了RAG-17治療SOD1-ALS（肌萎縮側索硬化癥，俗稱漸凍癥）的積極I期臨床數據：在單次給藥后腦脊液中致病SOD1蛋白最高下降58.1%，神經損傷核心標志物NfL最大降幅高達81%，這兩項指標在給藥后7個月仍維持具有臨床意義的顯著降低；所有不良反應均為輕度，無嚴重不良事件；絕大多數受試者病情停止惡化，部分患者出現功能改善。漸凍癥的堅冰，開始融化了。

在這場醫學破冰里，三位普通人的命運被徹底點亮。

29歲的小劉是最早迎來曙光的人。2020年，24歲的她先是左腳發軟、頻繁崴腳，短短數月，左腿肌肉以驚人速度萎縮。2021年在北醫三院確診SOD1型漸凍癥后，病情以月為單位狂奔惡化，從能跑能跳，到離不開輪椅，只用了一年。她瘦得只剩下骨頭，日常生活全靠父母照料，連過馬路都趕不上紅燈的節奏。

2023年，小劉父親在漸愈互助之家的病友群里看到RAG-17招募信息，抓住了這根救命稻草。作為IIT試驗的早期受試者，小劉在天壇醫院接受了為期8個月的規律鞘內注射治療。命運的齒輪就此轉向：肌肉萎縮停止，即便停用其他所有藥物，病情也保持穩定。如今的她，能扶著沙發獨自站起，能拖地、洗衣、整理房間，說話清晰明亮，還能在家做修圖、剪視頻的兼職。她從一個等待死亡的病人，重新變回一個能生活、能創造、能笑出聲的普通人，被蔡磊稱作“200年來最幸運的漸凍癥患者”，也成為SOD1型漸凍癥可治、可控最鮮活的注腳。

53歲的王老師，是一位在廣東肇慶高校講臺上站了二十多年的思政與法律教師。2022年5、6月份，王老師右腿突然開始劇烈抽筋，大腳趾不受控制地往上翹，劇痛持續近一個月。他先后在肇慶、廣州、民間診所輾轉，被長期誤診為腰間盤突出。等到右腿肌肉肉眼可見地塌陷、萎縮，他才驚覺事情不對。2023年6、7月份，他在廣州中山一院被診斷為運動神經病。之后在北醫三院，經樊東升教授及多位專家會診，最終被確診為運動神經病（SOD1型漸凍癥相關）。確診那一刻，他近乎崩潰。此后王老師的右腿僵硬得像一根木棍，發涼、肉跳、肌肉疼痛日夜糾纏，小腿和大腿最細處比左腿瘦了整整6公分，走路搖晃不穩，尊嚴一點點被疾病碾碎。在病友的介紹下，他聯系上蔡磊團隊，進入RAG-17早期IIT試驗。2023年暑假到2024年8月，他在北京天壇醫院共完成了六次腰穿注射。

用藥后，王老師的病情再也沒有惡化，右腿輕松許多，平路能走上近千米，肉跳和疼痛明顯緩解。他依舊每天堅持近一小時康復訓練，偶爾還能騎騎自行車。為了把更多機會讓給其他急需的病友，他主動放棄后續臨床機會的爭取，只為能給更多陷入黑暗的家庭帶去一點光。

與小劉和王老師不同，來自吉林長春的小徐，發病和治療的時間點都稍晚一些。

1989年出生的他，曾經是一名風風火火的化工塑料銷售，整日奔波在路上，對生活充滿熱望。最初發病時，他只是走路姿勢有點怪，無法雙腳踮腳，可短短四五個月，病情就如雪崩般惡化：上樓梯變得吃力，繼而完全無法抬腿。2025年3月后，小徐走路愈發困難，出門必須拄手杖，家里也備上了輪椅；蹲下后再站起，成了最艱難的挑戰。利魯唑、依達拉奉……所有常規藥都試過，卻看不到一絲效果。絕望之中，他在飛機上的新聞里看到了蔡磊的故事，通過漸愈互助之家報名加入RAG-17的Ⅰ期臨床。

2025年7月，他在天壇醫院接受了腰穿注射，此后他便真切地感受到：那輛沖向懸崖的疾病列車，明顯減速了。曾讓他深陷恐懼的快速萎縮與無力進展，就此被穩穩攔下。他每兩個月往返一次北京隨訪，堅持蹬自行車做康復，心態也從絕望變得平靜而堅定。2026年3月，他與蔡磊這位破冰者視頻相見。當時蔡磊身體已極度虛弱，僅靠眼控儀交流。可視頻接通的那一刻，蔡磊先對他露出一個溫和的笑。那一瞬間，小徐忽然明白，這場戰斗從來都不是他一個人在扛。

02

命運轉折——從京東副總裁到破冰者

時間倒回2019年9月30日，41歲的蔡磊正站在人生最耀眼的頂點。他是京東集團副總裁，“中國電子發票第一人”，以雷霆執行力著稱，事業如日中天，家庭圓滿，兒子剛剛降生，人生的畫卷正等待著他盡情鋪展。

可醫生一句平靜的“肌萎縮側索硬化，ALS，漸凍癥”，把他的世界砸得粉碎。

漸凍癥被公認為世界五大絕癥之一。患者在意識完全清醒的狀態下，眼睜睜看著自己肌肉萎縮、肢體凍結、呼吸衰竭，從身體到靈魂，被一點點“凍住”。這也是漸凍癥最殘酷的一點。

絕大多數人會崩潰、妥協、躺平等待終點。蔡磊選擇宣戰。

他把這場對抗定義為“最后一次創業”，把用了二十多年的網名“石頭”換成孫悟空的頭像——即便被壓五行山下，也要石破天驚，絕地反擊。辦公室墻上，“向死而生，決戰漸凍”八個字，成了他往后生命唯一的信仰。

他放下商業版圖，一頭扎進陌生的神經退行性疾病領域，從零開始，鏈接科學家、推動管線、搭建平臺、加速臨床。從商界精英到漸凍癥破冰者，他走上了醫學科學家的路。

03

一群人的攻堅——科研、患者、醫院、藥企的協同發力

RAG-17的誕生，從來不是一個人的孤軍奮戰，而是一場集結了科學家、藥企、醫院、患者與破冰者的時代合圍。

這場攻堅的源頭，來自李龍承教授跨越二十年的科學堅守。早在2006年，李龍承就在國際上首次發現并命名RNA激活（RNAa）機制，成為這一領域的全球開創者。2017年，他創辦了中美瑞康，立志把實驗室里的源頭創新，變成真正能救人性命的新藥。RAG-17的出現，更像一次命運般的“無心插柳”：團隊在測試SCAD?中樞神經遞送平臺的效率時，選用靶向SOD1的siRNA作為工具，意外發現這條管線正好對準漸凍癥最明確的致病靶點。于是，一顆改變歷史的藥物種子，就此埋下。

為了解決雙鏈小核酸（siRNA）肝外遞送瓶頸，李龍承團隊耗時多年搭建了SCAD?智能化學輔助遞送平臺，從而將雙鏈siRNA藥物高效遞送至中樞神經系統及其他組織器官。與已上市的單鏈ASO藥物Tofersen相比，RAG-17通過RNA干擾機制發揮作用，活性高出1-2個數量級，能更高效、更持久地沉默突變基因，阻斷毒性蛋白。

臨床前數據顯示，RAG-17能延長SOD1突變小鼠中位生存期101天， 而已上市藥物Tofersen發表的數據中，同等劑量下只能延長SOD1突變小鼠生存期37天。

RAG-17與Tofersen數據對比（受訪者供圖）

RAG-17項目于2020年9月立項，2022年完成臨床前動物實驗，2023年獲美國FDA孤兒藥認定，2024年拿下中國CDE臨床許可。RAG-17從實驗室走向患者的每一步，都在與死神賽跑。

讓這輛列車駛入快車道的，是蔡磊。

2022年4月，李龍承教授在漸愈互助之家公眾號給蔡磊留言，當天就收到回復，三天內二人進行了線上會談，當場敲定合作，并在蔡磊提前儲備的動物基地急速啟動了臨床前動物試驗。2022年8月上海見面，蔡磊拿出手機，一條條展示病友的求助與離世消息，那些絕望的文字，讓兩位心懷使命的人瞬間達成最悲壯的默契：快一點，再快一點，為患者搶時間。

2022年8月，蔡磊與李龍承在上海見面（左邊：李龍承，中間：蔡磊；受訪者供圖）

蔡磊團隊補上臨床前關鍵資源、對接頂尖臨床PI，更用全球最大的漸凍癥患者網絡，解決了罕見病研發最難的痛點——患者招募。這場合作，還催生出針對FUS突變的RAG-21，再度拿下FDA孤兒藥認定。

2024年4月，蔡磊與中美瑞康成立漸凍癥藥物開發聯合實驗室（受訪者供圖）

而扛起整條臨床試驗主線、從頂層設計到落地執行全程掌舵的，正是北京天壇醫院王伊龍團隊。

作為RAG-17項目IIT、Ⅰ期、Ⅱ期全階段的全國leading PI，天壇醫院承擔著制定研究方案、統籌分中心招募、搭建CRO與統計體系、組建數據安全委員會、撰寫總結報告等核心職責，是連接藥企、科學家、監管機構與患者的關鍵樞紐。

天壇醫院常務副院長、國家神經疾病醫學中心副主任王伊龍坦言，RAG-17最打動他的，是其自主研發的遞送平臺效率更高、作用更持久，動物實驗效果優于國際同類產品。而中國在這一領域長期處于空白，他堅信必須做出國人自己的救命藥，掌握定價權，讓普通患者用得起。

王伊龍在病房與患者交流 （受訪者供圖）

在天壇醫院的主導下，整個臨床推進以最高標準、最快節奏行進：IIT階段六例患者就釋放出極強的積極信號，相關研究成果已被國際知名期刊接收；Ⅰ期單次給藥部分順利完成，多次給藥階段耐受性良好，無任何嚴重不良事件；疾病進展被顯著延緩，約三分之一患者的呼吸功能甚至出現明顯提升，小劉便是其中最具代表性的一位。

王伊龍深知，罕見病臨床最大的難點在于患者異質性強、病例稀缺、隨訪周期長，但依托蔡磊搭建的患者平臺與全國協同網絡，這些困難都被一一化解。優異的安全性數據、扎實的生物標志物證據、疊加臨床獲益信號，再加上國家對罕見病藥物的支持，這款藥極有希望順利走向獲批。王伊龍對RAG-17的上市前景持明確樂觀態度。

蔡磊則像一位總指揮，把所有力量擰成一股繩：漸愈互助之家、患者數據平臺、臨床招募通道、科研資源對接、資本與政策推動，他用創業公司的極致效率，推動醫學研發打破常規。

而最堅實、最溫暖的力量，永遠來自患者本身。小劉、王老師、小徐……他們帶著破碎的希望而來，信任臨床、忍受腰穿、跨城隨訪、坦誠分享每一點身體感受，用自己的身體數據托舉科學進步。

在這套環環相扣、高效運轉的體系下，RAG-17的Ⅰ期臨床20例受試者交出硬核數據：腦脊液SOD1蛋白最高降幅58.1%，神經絲輕鏈蛋白NfL最大降幅81%，功能評分穩定，安全性優異。

這不是一個人的戰斗。這是科學之光、醫者仁心、患者勇氣與破冰者執念，共同點燃的生命火炬。

04

殘酷悖論：拯救者無法自救

在所有光明與希望的背后，藏著一個最殘酷、最悲壯的悖論：蔡磊拼盡一切為千萬漸凍癥患者推開生門，卻始終無法為自己求得一線生機。

SOD1突變型僅占漸凍癥總數的1%-3%，這是RAG-17能夠精準靶向、有效控制的類型；而蔡磊所患的散發型漸凍癥占比高達90%，病因復雜不明、靶點難以鎖定，至今依然是無藥可醫的絕境。

他比任何人都更清楚自己的處境，也比任何人都更坦然地接受這份宿命，他平靜而堅定地說：“我基本等不到新藥上市，我做的這一切，不是為了救我自己。”他明明知道，這款凝聚無數心血的藥物并不能延緩自己的衰竭；明明知道，生命留給自己的時間已經屈指可數；明明知道，每一次高強度工作、每一次為科研奔走、每一次為患者發聲，都在透支本就微弱的生命能量。他卻依然選擇日夜不息、傾盡全力，用自己正在走向終點的生命，為無數后來者鋪就一條看得見希望、摸得到未來的生路。正如蔡磊所言，“我想在死前救下100萬人”。

確診漸凍癥六年多來，蔡磊帶領團隊通過與全球數百個科研團隊及生物科技公司合作，推動了超過三百條漸凍癥藥物管線及治療路徑，六年來總投入已超一億元。蔡磊團隊聯動多家創新藥企與頂尖醫療機構，推動30條藥物管線與治療技術實現臨床轉化突破，其中RAG-17的臨床數據最為扎實、成果最為明確。

目前漸愈互助之家平臺患者注冊人數突破2萬人，數十位基因型漸凍癥患者的生命得到拯救，病情逆轉，實現了歷史的改寫。

李龍承曾用一則“撿海星”的寓言，精準形容蔡磊這份近乎執拗的善意：海灘上擱淺著成千上萬只即將干涸死去的海星，一個孩子不停彎腰撿起，一次次奮力丟回大海。有人不解地問，這么多海星，你根本救不完，又何必如此辛苦？孩子沒有回答，只是默默撿起下一只。因為他心里明白，哪怕只能改變眼前這一只的命運，便值得全力以赴。蔡磊，就是那個在絕望海灘上從未停下腳步的撿海星的人。

這是屬于他最悲壯也最崇高的英雄主義。

05

身陷終局，卻為眾生劈開生路

蔡磊雖無法治愈自己，卻以一己之力完成了對一個群體、一個領域乃至一個時代的救贖。對千萬漸凍癥患者來說，他徹底改寫了疾病的敘事，把原本只能默默等待終點的絕望，變成了心懷期待、積極等藥的希望，讓無數深陷黑暗的家庭重新拾起生命的尊嚴、對未來的期盼與活下去的勇氣。

廣東肇慶的王老師在用藥后病情得以穩定，右腿僵硬與疼痛明顯緩解，平路能走上近千米。即便無法久站，他仍執著期盼能重回講臺。哪怕坐著講課，也要把知識與力量繼續傳遞給學生。吉林長春的小徐在疾病失控的邊緣被拉住，從最初的絕望無助，到如今平靜堅定。他比以往更懂得生命的珍貴，更在意家人的陪伴，在平凡日常里守住希望，用心過好每一刻。

對整個社會而言，他讓長期被忽視的罕見病群體被看見、被重視、被支持，帶動藥物可及性、患者護理體系、社會公益關愛等多項事業穩步向前，為整個罕見病生態注入前所未有的力量。對中國醫學而言，蔡磊打破了罕見病研發的傳統壁壘，開創出產學研醫高效協同的全新模式，推動中國原創小核酸藥物從實驗室走向臨床，讓中國在全球神經退行性疾病與小核酸創新領域真正站上世界舞臺。

李龍承教授也不止一次發出懇切呼吁：希望監管部門能基于RAG-17優異的安全性、明確的生物標志物響應與切實可見的臨床改善，考慮加速批準或附條件上市，讓這款救命藥更早、更快地抵達急需的患者手中；同時也希望更多投資人看見罕見病藥物的全球價值與長遠意義，給予研發團隊更多耐心、信任與長期支持，讓罕見病破冰之路走得更穩、更快。

蔡磊用自己僅剩的生命，回答了關于生命價值的終極命題：生命的長度我們無法掌控，但生命的厚度與意義，完全可以由自己定義。他被困在日漸僵硬、逐步冰封的身體里，卻親手解開了千萬人身上的絕望枷鎖；他無法治愈自身的頑疾，卻攜手科研團隊，突破性推動了漸凍癥的治療進程；他沒能戰勝漸凍癥本身，卻戰勝了人類面對絕癥時最可怕、最無力的情緒——絕望。

這從來都不是一個人的戰斗，而是一群人以生命為炬、以科學為刃、以善意與信念為伴，在無邊黑暗里共同寫下的，最悲壯、最滾燙、也最不朽的生命史詩。

注：為保護患者隱私，小劉、王老師、小徐均為化名。

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