產業新聞 | 突破性偶聯藥物2b期臨床結果積極；治療MASH，10億美元合作助力siRNA療法開發……

突破性偶聯藥物2b期臨床試驗結果積極

Cellectar Biosciences公司今日公布了2b期CLOVER WaM臨床試驗的更新12個月隨訪數據。該試驗正在評估在研療法iopofosine I 131用于治療復發或難治性（r/r）華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的療效和安全性。數據顯示，在接受過多種前期治療的患者群體中，iopofosine I 131達到83.6%的總緩解率（ORR），61.8%的主要緩解率（MRR），以及17.8個月的中位緩解持續時間（DoR）。

Cellectar Biosciences的核心目標是利用其專有的磷脂藥物偶聯物（Phospholipid Drug Conjugate）遞送平臺，開發下一代靶向癌細胞的治療方法，通過減少脫靶效應實現更優療效和更佳安全性。其在研療法Iopofosine I 131旨在實現碘-131的靶向遞送。Iopofosine I 131正在2b期試驗中接受評估，用于治療復發或難治性WM、復發或難治性多發性骨髓瘤（MM）和中樞神經系統（CNS）淋巴瘤。FDA已授予iopofosine I 131突破性療法認定、6項孤兒藥資格、4項罕見兒科疾病認定和2項快速通道資格，覆蓋多種癌癥適應癥。

治療慢性甲狀腺眼病，抗體療法3期臨床結果積極

Viridian Therapeutics公司今日宣布，在研療法elegrobart用于治療慢性甲狀腺眼病（TED）患者的REVEAL-2 3期臨床試驗取得積極頂線數據。Elegrobart是一款通過皮下注射給藥、半衰期延長的單克隆抗體，靶向胰島素樣生長因子-1受體（IGF-1R）。REVEAL-2評估了elegrobart每4周一次（Q4W）和每8周一次（Q8W）兩種給藥方案，并與安慰劑進行比較。

數據顯示，REVEAL-2以高度統計學顯著性（p<0.0001）達到美國FDA和歐洲藥品管理局（EMA）要求的主要終點。此外，在Q4W和Q8W治療組中，REVEAL-2均以高度統計學顯著性達到所有眼球突出關鍵次要終點；Q4W治療組在第24周顯示出具有統計學顯著性的復視應答率。總體而言，無論基線臨床活動評分（CAS）如何，療效均基本一致。第24周主要終點和所有關鍵次要終點結果如下：

▲REVEAL-2療效終點結果（圖片來源：參考資料[2]）

治療MASH，10億美元合作助力siRNA療法開發

Arrowhead Pharmaceuticals和Madrigal Pharmaceuticals公司今日宣布，雙方就ARO-PNPLA3達成一項全球獨家許可協議。ARO-PNPLA3是Arrowhead開發的一款siRNA療法，旨在降低肝臟中PNPLA3的表達，作為代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（MASH）患者的潛在治療方法。

PNPLA3作為驅動攜帶I148M突變患者肝臟脂肪積累和損傷的因素，具有強有力的遺傳學和臨床前驗證。I148M遺傳變異參與了基礎病理生理過程，并且是肝脂肪變性、脂肪性肝炎、血漿肝酶水平升高、肝纖維化和肝硬化的已知風險因素。

此前發表于《新英格蘭醫學雜志》的1期臨床結果顯示：在PNPLA3 I148M純合子患者中，所測試的最高劑量水平下，ARO-PNPLA3單次給藥后第12周，肝臟脂肪最高降低46%。ARO-PNPLA3起效迅速，在第6周即觀察到肝臟脂肪水平降低，并持續至至少第24周。

根據協議條款，Madrigal將獲得ARO-PNPLA3的全球獨家許可，負責開發、生產和商業化該臨床階段項目。Madrigal將向Arrowhead支付2500萬美元預付款。Arrowhead還有資格獲得最高達9.75億美元的開發、監管和銷售里程碑付款。

參考資料：

[1] Cellectar Biosciences Reports Positive 12-Month Follow-Up Data from Phase 2b CLOVER WaM Study Demonstrating Durable Responses and Efficacy of Iopofosine I 131 in r/r Waldenstr?m Macroglobulinemia. Retrieved May 5, 2026, from https://www.cellectar.com/investors/news-events/press-releases/detail/390/cellectar-biosciences-reports-positive-12-month-follow-up-data-from-phase-2b-clover-wam-study-demonstrating-durable-responses-and-efficacy-of-iopofosine-i-131-in-rr-waldenstrm-macroglobulinemia

[2] Viridian Therapeutics Announces Positive Topline Results from Elegrobart Phase 3 REVEAL?2 Clinical Trial in Chronic Thyroid Eye Disease. Retrieved May 5, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260505926208/en/Viridian-Therapeutics-Announces-Positive-Topline-Results-from-Elegrobart-Phase-3-REVEAL2-Clinical-Trial-in-Chronic-Thyroid-Eye-Disease

[3] Arrowhead Pharmaceuticals Licenses Clinical MASH Program Targeting PNPLA3 to Madrigal Pharmaceuticals. Retrieved May 5, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260505950494/en/Arrowhead-Pharmaceuticals-Licenses-Clinical-MASH-Program-Targeting-PNPLA3-to-Madrigal-Pharmaceuticals

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