重磅受理！晟斯生物重組人凝血因子 Ⅷ-Fc 融合蛋白上市申請(qǐng)獲CDE受理

2026年4月30日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)最新公示信息顯示，杭州晟斯生物制藥有限公司與晟斯（上海）生物制藥有限公司聯(lián)合申報(bào)的注射用培重組人凝血因子 Ⅷ-Fc 融合蛋白新藥上市申請(qǐng)（NDA）獲 CDE 正式受理，本次共公示 2 項(xiàng)受理申請(qǐng)（受理號(hào)：CXSS2600073、CXSS2600074），藥品類型為治療用生物制品，注冊(cè)分類為 1 類新藥，承辦日期均為 2026 年 4 月 30 日。

作為國內(nèi)自主研發(fā)、擁有完整自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的長效重組凝血因子 Ⅷ 創(chuàng)新產(chǎn)品，本次上市申請(qǐng)的受理，標(biāo)志著國產(chǎn)血友病 A 治療領(lǐng)域迎來重磅里程碑，有望徹底打破進(jìn)口長效產(chǎn)品的市場壟斷，為國內(nèi)超 10 萬血友病 A 患者，帶來更便捷、更可及的長效標(biāo)準(zhǔn)治療方案。

終身與出血為伴：血友病 A 患者的 “輸注困境”

血友病 A 是一種 X 染色體連鎖的隱性遺傳性出血性罕見病，核心病因是患者體內(nèi)先天性缺乏凝血因子 Ⅷ（FⅧ），導(dǎo)致凝血功能障礙，終身伴隨自發(fā)性出血風(fēng)險(xiǎn)。

據(jù)中國血友病協(xié)作組發(fā)布的流行病學(xué)數(shù)據(jù)，我國血友病患者總數(shù)約 14 萬人，其中血友病 A 患者占比高達(dá) 80%-85%，患者規(guī)模超 10 萬人。對(duì)于患者而言，哪怕是輕微磕碰，都可能引發(fā)持續(xù)不止的出血；而反復(fù)的自發(fā)性關(guān)節(jié)、肌肉出血，會(huì)逐步導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形、肢體殘疾，嚴(yán)重的內(nèi)臟、顱內(nèi)出血更會(huì)直接危及生命。

在臨床治療中，凝血因子替代治療是血友病 A 的核心治療方案，分為出血時(shí)的按需治療，以及規(guī)律輸注的預(yù)防治療。其中，規(guī)律預(yù)防治療是世界血友病聯(lián)盟（WFH）公認(rèn)的標(biāo)準(zhǔn)治療方案，能從根源上降低出血頻率，預(yù)防關(guān)節(jié)病變和殘疾，讓患者能夠正常學(xué)習(xí)、工作和生活，是血友病治療的核心目標(biāo)。

但長期以來，國內(nèi)血友病 A 的預(yù)防治療滲透率始終處于極低水平，核心痛點(diǎn)集中在兩大方面： 其一，傳統(tǒng)短效產(chǎn)品輸注頻率過高，患者依從性極差。傳統(tǒng)重組人凝血因子 Ⅷ 的血漿半衰期僅 8-12 小時(shí)，要實(shí)現(xiàn)規(guī)范的預(yù)防治療，患者需要每周靜脈輸注 3-4 次，一年累計(jì)輸注超 150 次。頻繁的靜脈穿刺不僅給患者帶來巨大的身心痛苦，尤其對(duì)于兒童患者，長期反復(fù)輸注更是難以承受的負(fù)擔(dān)，絕大多數(shù)患者無法堅(jiān)持長期規(guī)范治療，最終難逃殘疾的結(jié)局。 其二，進(jìn)口長效產(chǎn)品價(jià)格高昂，患者可及性極低。目前國內(nèi)獲批上市的長效重組凝血因子 Ⅷ 產(chǎn)品均為進(jìn)口企業(yè)研發(fā)，年治療費(fèi)用高達(dá)數(shù)十萬元，即便納入醫(yī)保，患者仍需承擔(dān)較高的自費(fèi)部分，絕大多數(shù)普通家庭難以負(fù)擔(dān)，長效治療的需求長期無法得到滿足。

技術(shù)破局：Fc 融合技術(shù)打造長效治療新方案

此次獲 CDE 受理的注射用培重組人凝血因子 Ⅷ-Fc 融合蛋白，正是針對(duì)上述臨床痛點(diǎn)開發(fā)的 1 類創(chuàng)新生物制品，也是晟斯生物深耕血液罕見病領(lǐng)域多年打造的核心重磅產(chǎn)品。

從技術(shù)原理來看，該產(chǎn)品采用國際領(lǐng)先的Fc 融合蛋白長效化技術(shù)，通過基因工程技術(shù)，將重組人凝血因子 Ⅷ 與人免疫球蛋白 IgG 的 Fc 段進(jìn)行融合，借助體內(nèi)新生兒 Fc 受體（FcRn）的循環(huán)再利用機(jī)制，大幅延長藥物在體內(nèi)的半衰期，從根本上解決傳統(tǒng)短效產(chǎn)品輸注頻繁的核心痛點(diǎn)。

臨床研究數(shù)據(jù)顯示，該產(chǎn)品的半衰期較傳統(tǒng)短效重組凝血因子 Ⅷ 延長 1.5 倍以上，成功突破了傳統(tǒng)產(chǎn)品的藥代動(dòng)力學(xué)瓶頸。在預(yù)防治療中，僅需每周 1-2 次靜脈輸注，即可維持患者體內(nèi)穩(wěn)定的凝血因子谷濃度，有效覆蓋一周的出血風(fēng)險(xiǎn)防護(hù)，將患者年輸注次數(shù)從 150 次以上降至 50-100 次，大幅降低輸注頻率，顯著減輕患者的治療負(fù)擔(dān)，從根本上提升患者的治療依從性，讓長期規(guī)范預(yù)防治療成為可能。

支撐本次上市申請(qǐng)的，是該產(chǎn)品完整的 I-III 期臨床研究數(shù)據(jù)。其多中心、隨機(jī)對(duì)照的 III 期臨床研究結(jié)果顯示，在既往接受過治療的重型血友病 A 成人及青少年患者中，該產(chǎn)品的預(yù)防治療方案展現(xiàn)出極為優(yōu)異的止血效果：

• 患者年化出血率（ABR）降至 1 次以內(nèi)，較基線水平降低超 98%，絕大多數(shù)患者實(shí)現(xiàn)零自發(fā)性出血，完全達(dá)到國際先進(jìn)的預(yù)防治療標(biāo)準(zhǔn)；

• 針對(duì)突破性出血事件，該產(chǎn)品的按需止血有效率達(dá) 100%，絕大多數(shù)出血事件僅需 1 次輸注即可實(shí)現(xiàn)有效止血，臨床止血效果優(yōu)異；

• 在安全性方面，該產(chǎn)品整體耐受性良好，治療期間未出現(xiàn)凝血因子 Ⅷ 抑制物，無嚴(yán)重藥物相關(guān)不良事件發(fā)生，免疫原性風(fēng)險(xiǎn)極低，充分驗(yàn)證了產(chǎn)品長期使用的安全性與可靠性。

值得關(guān)注的是，該產(chǎn)品注冊(cè)分類為 1 類治療用生物制品，意味著這是一款未在國內(nèi)外上市銷售的自主創(chuàng)新疫苗 / 治療藥物，擁有完整的自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)，打破了海外企業(yè)在長效凝血因子領(lǐng)域的專利壁壘，是國內(nèi)罕見病創(chuàng)新藥研發(fā)的重要突破。

賽道突圍：打破進(jìn)口壟斷，填補(bǔ)國產(chǎn)長效市場空白

作為罕見病領(lǐng)域的核心大品種，凝血因子藥物是全球生物醫(yī)藥市場的重要賽道，2025 年全球凝血因子市場規(guī)模已突破 120 億美元，其中長效重組凝血因子產(chǎn)品的市場占比已超 60%，成為行業(yè)發(fā)展的絕對(duì)主流。

在國內(nèi)市場，隨著國家對(duì)罕見病診療的持續(xù)重視、醫(yī)保政策對(duì)罕見病藥物的大力支持，國內(nèi)血友病治療市場持續(xù)擴(kuò)容，2025 年國內(nèi)凝血因子市場規(guī)模已突破 80 億元。但長期以來，國內(nèi)長效重組凝血因子賽道完全被進(jìn)口企業(yè)壟斷，尚無一款國產(chǎn)長效重組凝血因子 Ⅷ 產(chǎn)品獲批上市，國產(chǎn)替代存在巨大的空白。

截至 2026 年 4 月，國內(nèi)僅有拜耳、諾和諾德等少數(shù)跨國藥企的長效重組凝血因子 Ⅷ 產(chǎn)品獲批上市，價(jià)格高昂，患者可及性極低。而晟斯生物的注射用培重組人凝血因子 Ⅷ-Fc 融合蛋白，是國內(nèi)首批申報(bào)上市的國產(chǎn)長效重組凝血因子 Ⅷ1 類創(chuàng)新藥，憑借先發(fā)優(yōu)勢(shì)，有望成為首批獲批上市的國產(chǎn)長效產(chǎn)品，率先搶占國產(chǎn)替代的市場先機(jī)。

業(yè)內(nèi)分析師測算，隨著國產(chǎn)長效產(chǎn)品的上市，國內(nèi)血友病 A 預(yù)防治療滲透率將迎來大幅提升，從當(dāng)前不足 20% 逐步向歐美國家 80% 以上的水平靠攏，國內(nèi)長效重組凝血因子 Ⅷ 的峰值市場規(guī)模有望突破 50 億元，市場空間極為廣闊。

而晟斯生物憑借這款產(chǎn)品，將在國內(nèi)血友病治療賽道占據(jù)核心地位。作為國內(nèi)專注于血液疾病、罕見病領(lǐng)域的創(chuàng)新生物制藥企業(yè)，晟斯生物深耕凝血因子領(lǐng)域多年，建成了國際領(lǐng)先的長效蛋白藥物研發(fā)平臺(tái)與規(guī)模化生物藥生產(chǎn)體系，除了這款核心產(chǎn)品，其針對(duì)血友病 B 的長效重組凝血因子 Ⅸ 產(chǎn)品也已進(jìn)入臨床后期階段，形成了完整的血友病治療產(chǎn)品管線，為后續(xù)的市場競爭奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。

行業(yè)意義：罕見病治療的國產(chǎn)創(chuàng)新里程碑

本次注射用培重組人凝血因子 Ⅷ-Fc 融合蛋白上市申請(qǐng)獲 CDE 受理，不僅是晟斯生物研發(fā)歷程的關(guān)鍵里程碑，更是國內(nèi)罕見病創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重要標(biāo)志性事件。

對(duì)于患者而言，這款國產(chǎn)長效產(chǎn)品的上市，將帶來最直接的獲益：一方面，國產(chǎn)產(chǎn)品的上市將徹底打破進(jìn)口壟斷，推動(dòng)長效凝血因子藥物價(jià)格大幅下降，疊加國家罕見病醫(yī)保政策的支持，患者的治療負(fù)擔(dān)將顯著降低，讓更多普通家庭能夠用上長效預(yù)防治療藥物；另一方面，更低的輸注頻率將大幅提升患者的治療依從性，讓長期規(guī)范預(yù)防治療成為常態(tài)，從根本上減少出血事件與殘疾的發(fā)生，讓血友病患者能夠像健康人一樣正常生活、學(xué)習(xí)和工作，真正實(shí)現(xiàn) “不出血、不殘疾” 的治療目標(biāo)。

對(duì)于產(chǎn)業(yè)而言，這款 1 類創(chuàng)新藥的申報(bào)上市，標(biāo)志著國內(nèi)生物制藥企業(yè)在長效重組蛋白藥物領(lǐng)域，實(shí)現(xiàn)了從 “仿制藥跟隨” 到 “源頭創(chuàng)新” 的核心突破。過去，國內(nèi)凝血因子市場長期依賴進(jìn)口產(chǎn)品與短效仿制藥，而這款產(chǎn)品的研發(fā)，突破了海外企業(yè)的專利壁壘，掌握了長效蛋白藥物的核心研發(fā)與生產(chǎn)技術(shù)，推動(dòng)國內(nèi)生物制藥產(chǎn)業(yè)的技術(shù)升級(jí)，也為國內(nèi)其他罕見病創(chuàng)新藥的研發(fā)提供了寶貴的經(jīng)驗(yàn)。

對(duì)于公共衛(wèi)生體系而言，這款產(chǎn)品的上市將大幅提升我國血友病的整體診療水平，推動(dòng)國內(nèi)血友病治療標(biāo)準(zhǔn)與國際接軌，完善我國罕見病診療保障體系，助力實(shí)現(xiàn) “健康中國 2030” 戰(zhàn)略中罕見病診療的核心目標(biāo)。

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