Lysoway Therapeutics 宣布,其 LW-1017 的 I 期臨床試驗已于 2026 年 5 月 5 日給第一位受試者用藥。LW-1017 是一種小分子 TRPML1 激動劑,用于治療包括阿爾茨海默病和帕金森病在內的神經退行性疾病。
據公司說,LW-1017 是一種強效、選擇性且能高效進入大腦的療法,目的是恢復自噬-溶酶體功能。該 I 期研究正在澳大利亞墨爾本進行,旨在通過單次和多次逐步增加劑量的方式評估安全性、耐受性和藥代動力學。
LW-1017是用專有的結構引導發現平臺研發的,就是為了解決TRPML1調節劑在腦滲透、口服吸收、藥效和選擇性方面一直存在的難題。Lysoway把它作為自己的主打TRPML1臨床候選藥,目前正推進它的早期研發工作。
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