英矽智能獲500萬(wàn)美元，AI設(shè)計(jì)藥物達(dá)到首次人體試驗(yàn)里程碑

MEN2501一期劑量達(dá)標(biāo)，說(shuō)明大家對(duì)AI制藥和延長(zhǎng)健康壽命越來(lái)越有信心了。

每款藥都有那么一個(gè)安靜的瞬間：它不再只是個(gè)想法，而是開始扛起責(zé)任。對(duì)于MEN2501而言，這一刻在首位患者用上藥時(shí)到來(lái)了。

AI驅(qū)動(dòng)的臨床階段生物科技公司英矽智能，在MEN2501的一期臨床試驗(yàn)中首次用到病人身上后，從美納里尼集團(tuán)拿到了500萬(wàn)美元的里程碑付款。MEN2501是用英矽智能的生成式AI平臺(tái)設(shè)計(jì)的候選藥[1]。早前在2025年7月拿到監(jiān)管批準(zhǔn)時(shí)，已經(jīng)觸發(fā)了300萬(wàn)美元的里程碑付款。到現(xiàn)在，這個(gè)項(xiàng)目公開披露的總收入已經(jīng)達(dá)到800萬(wàn)美元。

對(duì)投資者來(lái)說(shuō)，這代表進(jìn)展。對(duì)患者來(lái)說(shuō)，它意味著更根本的事：一種新的實(shí)驗(yàn)性選項(xiàng)終于從理論走進(jìn)了臨床。

長(zhǎng)壽科技：這不僅僅是一個(gè)腫瘤學(xué)里程碑；這也是對(duì)生成式AI引擎的一次關(guān)鍵壓力測(cè)試——這個(gè)引擎有望做出下一代抗衰老藥。通過(guò)靶向染色體不穩(wěn)定性，英矽智能在解決細(xì)胞衰老的根本原因——也就是‘基因組漂移’，它隨著時(shí)間推移侵蝕我們的恢復(fù)力。這項(xiàng)研究暗示了一個(gè)未來(lái)：用同一種精準(zhǔn)度去摧毀腫瘤，也能用來(lái)增強(qiáng)健康組織的穩(wěn)定性，相當(dāng)于‘清理’掉隨著年齡積累的基因噪音。如果一個(gè)人工智能平臺(tái)能在18個(gè)月內(nèi)為復(fù)雜實(shí)體瘤找到臨床候選藥，那同樣的思路也能用在所有跟年齡有關(guān)的衰退上。這是藥物研發(fā)時(shí)間的急劇壓縮——要想跟上晚年多系統(tǒng)衰竭的節(jié)奏，這種轉(zhuǎn)變是必須的。

MEN2501（原名ISM9682）針對(duì)的是以染色體不穩(wěn)定性為特征的實(shí)體瘤。這話聽著可能抽象，但說(shuō)的其實(shí)是個(gè)很具體的問(wèn)題。有些腫瘤就像復(fù)印得很差的文件：每復(fù)印一次，錯(cuò)誤就更多。時(shí)間一長(zhǎng)，這種基因混亂就讓腫瘤更容易適應(yīng)、擴(kuò)散，甚至抵抗治療。

MEN2501就是專門針對(duì)這個(gè)弱點(diǎn)設(shè)計(jì)的。它不是無(wú)差別攻擊，而是干擾這些不穩(wěn)定細(xì)胞分裂所依賴的一個(gè)關(guān)鍵過(guò)程。如果說(shuō)傳統(tǒng)療法是大錘，那這招就像是從壞掉的機(jī)器里拆掉一個(gè)特定齒輪。

這事之所以特別，就在于那個(gè)齒輪是怎么找到的。英矽智能用生成式AI從海量的生物學(xué)和化學(xué)可能性中篩選，候選分子范圍縮小的速度遠(yuǎn)超傳統(tǒng)方法。結(jié)果不是神藥，而是一個(gè)足夠靠譜、能用在人身上測(cè)試的分子。

首次病人給藥是藥物研發(fā)中最殘酷的關(guān)卡之一。多年的實(shí)驗(yàn)室工作、模擬和臨床前測(cè)試，最后就只問(wèn)一個(gè)問(wèn)題：這藥安全到能給人用嗎？好多項(xiàng)目根本走不到這一步。

“這個(gè)項(xiàng)目很快推進(jìn)到了一期臨床試驗(yàn)，并成功完成了首例病人給藥，”英矽智能創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Alex Zhavoronkov博士表示。“這一里程碑說(shuō)明我們都在致力于推出創(chuàng)新療法[1]。”

Alex Zhavoronkov 博士，Insilico Medicine 創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼首席商務(wù)官。

美納里尼首席執(zhí)行官 Elcin Barker Ergun 用運(yùn)營(yíng)的話來(lái)說(shuō)就是：“第一個(gè)患者開始用藥……說(shuō)明了好科學(xué)通過(guò)專注的臨床執(zhí)行能推進(jìn)得多快。”

兩人話里話外都在說(shuō)，說(shuō)白了就是可信度。速度快固然重要，但必須和嚴(yán)謹(jǐn)性配合才行。

MEN2501 已授權(quán)給美納里尼的腫瘤學(xué)子公司 Stemline Therapeutics，加起來(lái)潛在的金額超過(guò) 5.5 億美元。這個(gè)安排很重要。用的是里程碑付款和未來(lái)分成，而不是稀釋股權(quán)。

現(xiàn)在市場(chǎng)都怕燒錢、怕周期太長(zhǎng)，非稀釋性資金讓大家的談話都變了味。每筆里程碑付款說(shuō)白了就是同一個(gè)意思：另一家公司相信這項(xiàng)資產(chǎn)值得推進(jìn)，愿意拿自己的錢和名聲來(lái)賭。

這不是美納里尼在英矽智能上的第一次押注。2024年1月，兩家公司宣布了一項(xiàng)針對(duì)MEN2312的單獨(dú)全球許可協(xié)議，這是一種用于治療乳腺疾病及其他適應(yīng)癥的KAT6抑制劑，潛在價(jià)值同樣超過(guò)5億美元，并且已產(chǎn)生早期里程碑付款[2]。至此，這次合作已不再像一場(chǎng)實(shí)驗(yàn)，而更像一項(xiàng)戰(zhàn)略。

長(zhǎng)壽視角

長(zhǎng)壽通常從衰老生物學(xué)、預(yù)防與優(yōu)化等角度被討論。但實(shí)際上，晚年出現(xiàn)的疾病仍然決定著人們能活多久、活得多好。

對(duì)侵襲性腫瘤的治療，從廣義上講，就是長(zhǎng)壽干預(yù)手段。它們不會(huì)在細(xì)胞層面延緩衰老，但確實(shí)能爭(zhēng)取時(shí)間、保留功能并重塑生存曲線。

這正是人工智能藥物發(fā)現(xiàn)大顯身手的地方。英矽智能報(bào)告稱，傳統(tǒng)早期發(fā)現(xiàn)通常需要四年以上，而該公司在2021年至2024年間確定了20個(gè)臨床前候選藥物，通常在12至18個(gè)月內(nèi)完成，每個(gè)項(xiàng)目合成的化合物數(shù)量遠(yuǎn)少于以往。壓縮時(shí)間至關(guān)重要。更快的發(fā)現(xiàn)意味著更多的命中機(jī)會(huì)、更早的干預(yù)，并且長(zhǎng)期來(lái)看，有更大可能跟上快速演變的疾病。

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MEN2501現(xiàn)在還早呢。一期試驗(yàn)主要看安全性，不看效果。前面困難還不少，不一定能成。但這種里程碑意味著轉(zhuǎn)變來(lái)了。AI設(shè)計(jì)的藥物不光是在PPT和模擬里。它們進(jìn)了臨床、在掙錢、還在最要緊的地方被測(cè)試。

[1] https://insilico.com/news/g3l291v091-insilico-medicine-receives-usd-5-million
[2] https://www.mobihealthnews.com/news/menarini-insilico-medicine-deepen-ai-partnership-potential-550m-deal