重大新藥II期臨床挫敗，信立泰跌停

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創(chuàng)新藥的魅力在于它能創(chuàng)造奇跡，殘忍之處在于它從不承諾奇跡。

所以，信立泰今天綠到底了。

5月10日晚間，信立泰披露了核心在研產(chǎn)品JK07（SAL007）治療慢性心力衰竭的RENEU-HF II期臨床研究進(jìn)展公告。

看圖：

結(jié)論是：組間差異未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。

換句話講，藥物確實(shí)看起來(lái)有效，但從嚴(yán)謹(jǐn)?shù)慕y(tǒng)計(jì)學(xué)角度看，現(xiàn)階段無(wú)法證明這種有效不是偶然因素造成的。

盡管信立泰在公告中試圖通過(guò)次要終點(diǎn)，堪薩斯城心肌病問(wèn)卷（KCCQ）評(píng)分來(lái)傳遞“積極信號(hào)”，稱預(yù)期目標(biāo)劑量組在第12周治療結(jié)束時(shí)經(jīng)安慰劑校正后總體癥狀評(píng)分（TSS）改善>5分，且該改善持續(xù)到了第26周。然而，當(dāng)核心主要終點(diǎn)未能跨過(guò)那道“統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性”生死線時(shí)，任何次要終點(diǎn)的靚麗表現(xiàn)都難以讓人信服。

JK07（重組人神經(jīng)調(diào)節(jié)蛋白 1（NRG-1）- 抗 HER3 抗體融合蛋白注射液）是信立泰自主研發(fā)、具有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)的 NRG-1 融合抗體藥物，也是心衰領(lǐng)域首個(gè)進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段的抗體融合蛋白、ErbB4 選擇性激動(dòng)劑。

該產(chǎn)品也是信立泰第一個(gè)中美雙報(bào)的創(chuàng)新生物藥，當(dāng)時(shí)在中、美兩國(guó)同步開(kāi)展臨床試驗(yàn)。

2022年9月公告顯示，JK07的I期試驗(yàn)中，呈現(xiàn)具有臨床意義的改善，具體這里就不說(shuō)了。

正是那些珠玉在前的期待和數(shù)據(jù)，將市場(chǎng)預(yù)期推到了相當(dāng)高的位置。

結(jié)果，今日倒下了。

有機(jī)構(gòu)曾預(yù)測(cè)，若JK07在2029年成功上市，僅海外市場(chǎng)就可貢獻(xiàn)超100億美元峰值銷售額。

照此的話，最后大概也就是數(shù)十億美元的高質(zhì)量改善性品種。

JK07還有機(jī)會(huì)嗎？

這次公布的是26周中期數(shù)據(jù)，而非52周完整數(shù)據(jù)。 信立泰明確表示“目前僅獲得第26周中期分析數(shù)據(jù)，尚未獲得52周完整臨床研究數(shù)據(jù)，后續(xù)臨床結(jié)果仍存在不確定性”。

也就是說(shuō)， 決定JK07命運(yùn)的關(guān)鍵一戰(zhàn)，還沒(méi)有打完。

但，LVEF未達(dá)統(tǒng)計(jì)顯著性，極大可能導(dǎo)致后續(xù)BD談判中議價(jià)權(quán)下降。

且，III期臨床設(shè)計(jì)面臨更大挑戰(zhàn)。藥監(jiān)局對(duì)III期臨床的主要終點(diǎn)選擇是否仍然僅采用KCCQ，還是會(huì)堅(jiān)持LVEF等硬指標(biāo)，存在變數(shù)。如果藥監(jiān)堅(jiān)持使用LVEF作為主要終點(diǎn)，JK07的III期臨床風(fēng)險(xiǎn)和成本將大幅上升。

不過(guò)，信立泰并也非只有JK07這一張牌。2025年年報(bào)顯示，收入43.53億元，同比增長(zhǎng)8.48%；歸母凈利潤(rùn)6.52億元，同比增長(zhǎng)8.30%。創(chuàng)新藥收入同比增長(zhǎng)47.25%，占藥品收入比重首次超過(guò)50%。

其他在研管線還有高血壓領(lǐng)域的SAL0130（ARNI+CCB復(fù)方制劑）處于III期臨床，預(yù)計(jì)2026年遞交NDA。

靶向AGT的小核酸藥物SAL0132已進(jìn)入II期臨床，具備BIC潛力。

降脂領(lǐng)域的SAL003（PCSK9單抗）血脂異常適應(yīng)癥已申報(bào)上市，預(yù)計(jì)2027年上半年獲批。

腫瘤領(lǐng)域的JK06預(yù)計(jì)2026年下半年啟動(dòng)II期臨床。

糖尿病/代謝領(lǐng)域的多肽項(xiàng)目SAL0150已獲批臨床，具備躋身全球前三GLP-1口服周制劑的潛力。

基因編輯領(lǐng)域的YOLT-101（堯唐生物授權(quán)）也獲批臨床，針對(duì)家族性高膽固醇血癥，是中國(guó)首個(gè)在中美兩地均獲批臨床試驗(yàn)的體內(nèi)堿基編輯療法。