體內CAR-T火爆！中國Biotech融資超5000萬美元

4月29日，專注于革新性體內（in vivo）CAR-T療法開發的微滔生物宣布近期連續完成A輪及A+輪融資，總計融資規模超5000萬美元。兩輪融資由正心谷資本與德誠資本分別領投，OrbiMed（奧博資本）、漢康資本、衛材創新風投基金（Eisai Innovation Inc.）、建發新興投資，以及老股東啟明創投、順禧基金、杏澤資本等多家知名投資機構跟投。

最新融資將主要用于微滔生物核心產品GT801的臨床試驗推進及注冊申報工作，以及研發團隊擴充與平臺建設，加速微滔生物在體內CAR-T療法領域的全球化布局。

當前體內CAR-T開發主要分為非病毒遞送體系（以LNP為代表）及病毒載體體系（以慢病毒為代表）。GT801是一款通過T細胞靶向LNP遞送優選mRNA的創新型anti-CD19體內CAR-T產品。

GT801 LNP產品設計

在剛剛結束的2026年AACR大會上，微滔生物展示了GT801的臨床前及早期臨床結果：

——優化后的 mRNA 設計使 T-LNP 平臺可在人 PBMC 中實現超過14天的CAR表達。 GT801 在體外連續殺傷實驗中可連續4輪完全清除Nalm-6 細胞，并伴隨更強的功能性細胞因子釋放。在健康供者、非霍奇金淋巴瘤及自身免疫病患者來源 PBMC 中， GT801在低至0.1 μg劑量下， 24 小時內即可實現>90%的B細胞殺傷。

——在人源 PBMC 重建小鼠模型中， GT801 在0.1 mpk劑量下即可實現多個淋巴組織中的受體飽和遞送和 CAR 表達，且脫靶攝取<1%。單次靜脈給藥低至0.01 mpk即可實現>95%的B細胞清除。 CDX 模型中， GT801 在低劑量下即表現出強效抗腫瘤活性，并在重復給藥后展現出更強的CAR-T擴增，提示其具備良好的體內適應性和抗原驅動擴增潛力。

——初步臨床數據顯示，GT801 在 B 細胞血液瘤和自身免疫性疾病患者中均可誘導高水平 CAR 表達及 CAR+ T 細胞擴增，并驗證了重復給藥的可行性。初步療效顯示，血液瘤患者在外周血、骨髓和淋巴結中均觀察到顯著B細胞清除；自身免疫疾病患者亦表現出深度B細胞清除及疾病活動指數改善，展現出跨適應癥的積極潛力。

微滔生物成立于2025年6月25日，由沙礫生物基于LNP的體內CAR-T平臺分拆而成（去年完成超億元天使輪融資）。值得一提的是，沙礫生物同時還布局了基于慢病毒載體的體內CAR-T平臺，核心管線GT860聚焦多發性骨髓瘤。

具體來看，GT860采用突變型VSV-G fusogen，降低脫靶遞送的同時提高轉導效率。結合優選的T cell binder，實現精準特異性靶向T細胞的遞送，并在高轉導效率和良好的安全性之間取得平衡。同時，GT860的設計中還加入了CAR-IGNITE enhancer，協助T細胞抵抗免疫抑制，增強T細胞的增殖和腫瘤殺傷能力。在CAR結構的選擇上，GT860采用雙靶CAR結構，降低多發性骨髓瘤的免疫逃逸及復發風險，增強對髓外病灶的控制，延長患者的無復發生存期。

GT860慢病毒產品設計

過去兩三年，體內CAR-T賽道熱度急劇攀升，MNC在該領域的布局不斷升級，從一開始的合作到接二連三的收購，同時交易金額不斷上漲。其中，禮來在今年的兩筆交易極具代表性，先是在今年2月以24億美元收購了基于LNP-oRNA技術路線的體內CAR-T公司Therapeutics，后又在4月中旬以70億美元（包括32.5 億美元的預付款和后續里程碑付款）收購了基于慢病毒技術路線的體內CAR-T公司 Therapeutics。短短3個月內，接連重金布局，體現了MNC對兩大技術路線在不同應用場景的看好。

目前體內CAR-T兩大技術路線均處于關鍵臨床驗證時期，中國體內CAR-T軍團也正在加速前進，從臨床數據到合作交易，未來兩年有望看到更多好消息落地。

參考資料：

[1]https://grit-bio.com/newsinfo/10869926.html

[2]https://grit-bio.com/newsinfo/11144412.html

[3]https://grit-bio.com/newsinfo/11133574.html

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