全球首款｜躍賽生物癲癇細(xì)胞治療藥物UX-GIP001獲FDA IND批準(zhǔn)開展臨床研究

3月12日，躍賽生物自主研發(fā)的針對癲癇的iPSC（誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）來源異體細(xì)胞藥物UX-GIP001注射液順利獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）IND批準(zhǔn)！UX-GIP001作為全球首款進(jìn)入臨床階段的iPSC來源異體癲癇細(xì)胞治療藥物，此次獲批不僅充分彰顯了躍賽生物在iPSC細(xì)胞藥物轉(zhuǎn)化領(lǐng)域的創(chuàng)新硬實力，填補了國內(nèi)相關(guān)領(lǐng)域空白，更為全球癲癇患者帶來了全新的治療希望，推動癲癇治療向細(xì)胞治療的全新維度邁進(jìn)。

癲癇（epilepsy），也就是我們俗稱的“羊角風(fēng)”、“羊癲瘋”，是最常見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病之一，影響著全球7000多萬人。我國患病率約為7.0‰，患病人群超900萬，并且還在逐年累加。該病在嬰幼兒期與老年期高發(fā)，亦可繼發(fā)于腦損傷、手術(shù)創(chuàng)傷等神經(jīng)系統(tǒng)應(yīng)激事件。多達(dá)1/3的患者經(jīng)抗癲癇藥物治療無效，發(fā)展為藥物難治性癲癇，其中部分可經(jīng)致癇灶切除術(shù)和電刺激神經(jīng)治療來控制，然而均存在一定的副作用。因此，探尋一種可以選擇性地針對癲癇病灶而保留相鄰組織和不引發(fā)藥物副作用的創(chuàng)新療法至關(guān)重要。

在癲癇患者腦內(nèi)，抑制性GABA能中間神經(jīng)元（GABAergic interneuron）功能受損乃至數(shù)量減少，被認(rèn)為是導(dǎo)致神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)過度興奮、誘發(fā)癲癇發(fā)作的重要原因。

UX-GIP001 直接針對癲癇患者腦內(nèi)抑制性GABA能中間神經(jīng)元（GABAergic interneuron）功能受損的疾病機制，立足躍賽特有的人多能干細(xì)胞創(chuàng)新技術(shù)平臺，通過模擬神經(jīng)發(fā)育的路徑，體外定向分化獲得具有特定功能特征的抑制性神經(jīng)祖細(xì)胞，移植后重建局部抑制性神經(jīng)環(huán)路，從而減少癲癇發(fā)作。這一策略有望突破傳統(tǒng)藥物“癥狀控制”的局限，向疾病修復(fù)型治療邁進(jìn)。

躍賽生物CEO吳嵐林女士表示：“UX-GIP001注射液此次獲得FDA正式IND批準(zhǔn)，是公司在神經(jīng)系統(tǒng)疾病細(xì)胞治療領(lǐng)域長期研發(fā)積累的重要成果，也標(biāo)志著我們在探索癲癇創(chuàng)新治療方面邁出了關(guān)鍵一步。癲癇作為全球高發(fā)的慢性腦部疾病，大量患者長期受反復(fù)發(fā)作困擾，臨床仍存在巨大未滿足需求。此次獲得FDA IND批件，是公司又一次創(chuàng)新藥物轉(zhuǎn)化實力的證明。接下來，躍賽生物將全力以赴推進(jìn)UX-GIP001的臨床研究，以期早日為患者造福。”

隨著UX-GIP001進(jìn)入臨床階段，躍賽生物在神經(jīng)系統(tǒng)細(xì)胞治療領(lǐng)域的戰(zhàn)略布局也逐步清晰。公司圍繞帕金森病與癲癇兩大高未滿足臨床需求疾病構(gòu)建核心產(chǎn)品管線，形成帕金森病與癲癇“雙賽道”布局。技術(shù)路徑上，公司同時推進(jìn)自體與異體細(xì)胞雙路徑治療策略，在兼顧個性化治療潛力的同時，探索更具規(guī)模化應(yīng)用前景的普適型細(xì)胞藥物，逐步構(gòu)建覆蓋不同適應(yīng)癥與治療場景的產(chǎn)品矩陣。

依托國際領(lǐng)先的人多能干細(xì)胞研發(fā)平臺與神經(jīng)細(xì)胞定向分化技術(shù)體系，躍賽生物正持續(xù)拓展多適應(yīng)癥細(xì)胞藥物的研發(fā)與轉(zhuǎn)化能力。公司致力于以科學(xué)證據(jù)為基礎(chǔ)，打造具有長期競爭力的細(xì)胞治療創(chuàng)新平臺，為全球患者提供更加安全、有效的突破性治療方案！

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