警惕“白血病的預(yù)備役”！專家：MDS早期癥狀隱匿，貧血、疲勞等癥狀莫忽視

東方網(wǎng)記者劉軼琳5月12日?qǐng)?bào)道:骨髓增生異常腫瘤（MDS），也稱“骨髓增生異常綜合征”，是血液系統(tǒng)的惡性腫瘤，有高風(fēng)險(xiǎn)向急性髓系白血病（AML）轉(zhuǎn)化，被認(rèn)為是“白血病的預(yù)備役”。上海市第六人民醫(yī)院血液科主任常春康教授 指出，相當(dāng)一部分由MDS轉(zhuǎn)化的白血病，比初發(fā)白血病預(yù)后更差、治療難度更大。

MDS的特點(diǎn)是無效造血，可導(dǎo)致貧血、頻繁或嚴(yán)重的感染,。約30-40%的MDS患者會(huì)進(jìn)展為AML，一旦轉(zhuǎn)化，生存期不足半年。2022年世界衛(wèi)生組織（WHO）分型發(fā)布，將MDS從骨髓增生異常綜合征改為骨髓增生異常性腫瘤，強(qiáng)調(diào)了其腫瘤特質(zhì)。因此，患者一定要重視疾病，盡早開始規(guī)范治療，延緩和降低疾病向AML轉(zhuǎn)化的風(fēng)險(xiǎn)、減輕輸血負(fù)擔(dān)、提高生活質(zhì)量。

常春康教授提醒，MDS早期癥狀包括疲勞、心悸、面色蒼白、乏力等，疾病多發(fā)于中老年人，部分患者本身合并其他基礎(chǔ)疾病，會(huì)忽略這些癥狀?；颊邞?yīng)重視血常規(guī)異常信號(hào)，通過檢測(cè)盡早明確診斷，為后續(xù)治療方案的制定提供依據(jù)。

MDS可分為較低危組和較高危組。常春康教授介紹，較低?；颊叩闹形簧鏁r(shí)間相對(duì)較長(zhǎng)（4.5~10年），其治療目標(biāo)是改善造血、提高生活質(zhì)量，通過創(chuàng)新的治療手段延緩疾病向AML轉(zhuǎn)化；較高危患者的中位預(yù)期生存較短（1.5年），其治療目標(biāo)是延緩疾病進(jìn)展、延長(zhǎng)生存期和治愈。

85%的較低危MDS患者確診時(shí)已出現(xiàn)貧血。長(zhǎng)期慢性貧血會(huì)導(dǎo)致死亡風(fēng)險(xiǎn)增加。輸血是MDS貧血重要的支持治療手段，然而，輸血依賴會(huì)增加向AML轉(zhuǎn)化的風(fēng)險(xiǎn),。因此，應(yīng)通過早期脫離輸血改善患者預(yù)后。

目前臨床使用較為廣泛的紅細(xì)胞生成刺激劑（ESA），常春康教授表示，“ESA目前的應(yīng)答率和療效持續(xù)獲益時(shí)間相對(duì)有限，臨床上僅1/3患者能在6-18個(gè)月內(nèi)產(chǎn)生應(yīng)答，二線治療應(yīng)答率僅20%-40%。”

常春康教授介紹，創(chuàng)新促紅細(xì)胞成熟治療對(duì)于患者擺脫輸血依賴及延緩向AML轉(zhuǎn)化，延長(zhǎng)生存及改善生存質(zhì)量等方面帶來獲益。《骨髓增生異常腫瘤診斷與治療中國(guó)指南（2026年版）》中，促紅細(xì)胞成熟治療被納入較低危MDS患者的一線治療推薦方案。

常春康教授表示，目前促紅細(xì)胞成熟治療藥物羅特西普用于治療較低危MDS適應(yīng)癥已在國(guó)內(nèi)獲批并納入醫(yī)保，讓患者有了堅(jiān)持創(chuàng)新治療的底氣。同時(shí)，他也提醒，如果血紅蛋白水平提升后即刻停藥，一部分患者會(huì)在短期內(nèi)重新回到原來的疾病狀態(tài)，且在貧血加重后再次治療時(shí)，療效可能會(huì)變差。希望新適應(yīng)癥納入醫(yī)保后能進(jìn)一步減輕患者的疾病負(fù)擔(dān)，避免因經(jīng)濟(jì)壓力中斷治療。

醫(yī)保落地讓創(chuàng)新治療“飛入尋常百姓家"，對(duì)于上海的參?；颊撸辛酸t(yī)保兜底，更多患者能夠通過規(guī)范用藥，持續(xù)從創(chuàng)新療法中獲益。據(jù)了解，如果以起始劑量1mg/kg計(jì)算，50公斤的患者，醫(yī)保報(bào)銷前月費(fèi)用6千元左右，醫(yī)保報(bào)銷后，按照全國(guó)平均門診報(bào)銷比例約50%估算，月費(fèi)用僅3千元左右，患者有機(jī)會(huì)減少一半的自付費(fèi)用。