深耕機制、革新療法、定義標準：常婷教授團隊構建重癥肌無力診療的“中國方案”

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本文聚焦空軍軍醫(yī)大學唐都醫(yī)院常婷教授團隊在重癥肌無力（MG）領域的系統(tǒng)性成果。從指南執(zhí)筆到機制原創(chuàng)，從精準診斷到CAR-T根治性探索，全面呈現(xiàn)團隊如何以十年磨一劍的定力，構建起“診-治-研-轉”全鏈條創(chuàng)新的“唐都模式”。

從指南更新看中國MG診療的傳承與突破

2025年，《中國重癥肌無力診斷和治療指南（2025版）》[1]正式發(fā)布，標志著我國MG診療邁向新臺階。空軍軍醫(yī)大學唐都醫(yī)院神經免疫團隊深度參與了這一進程：常婷教授擔任核心執(zhí)筆，李柱一教授坐鎮(zhèn)評審把關。這份擔當源于團隊十年的厚積薄發(fā)——從2015年李柱一教授執(zhí)筆第一版中國MG指南[2]，構建診療基石，到如今常婷教授接棒領銜執(zhí)筆、李柱一教授護航指導，兩代人薪火相傳，全程見證并推動了中國MG指南的迭代升級。

指南的生命力在于落地。十年來，團隊依托學術平臺組織全國巡講200余場，全力推動診療規(guī)范從“紙面共識”轉化為一線醫(yī)生的“臨床實戰(zhàn)”。基于此，本文系統(tǒng)梳理該團隊在MG精準診斷、靶向藥物規(guī)范應用及創(chuàng)新療法探索等方面的實踐成果，以期為提升我國MG診療水平提供參考。

臨床攻堅：構建“診-防-治”全病程精準體系

近年來，常婷教授團隊聚焦MG診療痛點，圍繞“精準診斷、分層治療、前沿突破”三大維度展開系統(tǒng)性研究，力求實現(xiàn)從臨床識別到機制干預的全面覆蓋。

一、精準診斷：確立新標準

在診斷精度方面，團隊參與的多中心SCREAM研究（發(fā)表于The Lancet Regional Health）納入2272例疑似MG患者，證實基于細胞底物的實驗（CBA）在檢測AChR抗體方面，其敏感性顯著優(yōu)于傳統(tǒng)方法（RIPA和ELISA），為臨床精準診斷確立了新標準[3]。

二、構建預測模型，實現(xiàn)風險預警與精準施治

團隊瞄準指南空白，在眼肌型重癥肌無力（OMG）上完成系列研究，明確了早期使用免疫制劑可有效預防OMG向GMG進展，探索了OMG向GMG轉化的風險因素，并構建了臨床預測模型，實現(xiàn)了對患者病情進展風險的量化評估與早期預警，助力醫(yī)生在疾病演變初期識別高危人群，為制定個體化方案、阻斷疾病進展提供了科學依據(jù)，實現(xiàn)基于風險分層的精準施治[4]。

針對MG胸腺切除術后危象高發(fā)的問題，建立術后危象風險預測模型，通過模型把控手術時機，可顯著降低危象發(fā)生率。

三、聚焦靶向治療，探索新型療法

隨著對MG發(fā)病機制理解的深入，常婷教授團隊敏銳捕捉到靶向單克隆抗體在MG中的治療潛力，并率先在國內開展臨床實踐和理論推廣。

（1）率先開展單抗研究，引領難治性MG治療新突破

面對難治性MG患者缺乏有效治療手段的困境，團隊在國內率先啟動托珠單抗治療難治性MG的隊列研究。該研究成果發(fā)表于CNS Neuroscience & Therapeutics，受邀在第10屆歐洲神經病學大會（EAN）作專題報告，為難治性MG患者提供了新的治療希望[5]。基于隊列研究展現(xiàn)出的良好療效與安全性，團隊進一步牽頭發(fā)起了托珠單抗治療難治性MG的全國多中心、雙盲、安慰劑對照臨床試驗（注冊號：NCT05067348）。該項研究旨在通過嚴謹?shù)拇髽颖緮?shù)據(jù)，確立該靶點治療MG的高級別循證醫(yī)學證據(jù)，推動難治性MG診療方案的優(yōu)化與升級。

（2）危機干預：優(yōu)化治療策略

針對危象前狀態(tài)（IMC）這一臨床難題，團隊發(fā)表于Neurotherapeutics的研究系統(tǒng)比較了艾加莫德與靜脈注射免疫球蛋白（IVIG）的療效。結果顯示，艾加莫德可有效緩解AChR抗體陽性IMC患者癥狀，阻止其進展為肌無力危象（MC），為臨床早期干預提供了關鍵循證證據(jù)[6]。

（3）深耕補體C5抑制劑理論與應用

2026年2月，團隊在《中華神經科雜志》發(fā)表重磅綜述《補體C5抑制劑治療重癥肌無力的研究進展》[7]，系統(tǒng)闡釋了補體C5抑制劑通過阻斷C5裂解、抑制膜攻擊復合物（MAC）形成及C5a炎性反應，從而從源頭減輕突觸后膜破壞的核心機制。該綜述不僅明確了此類藥物在2025版指南中的重要地位，更為難治性gMG患者提供了全新的治療路徑選擇：

依庫珠單抗（Eculizumab）：團隊深入解讀其全球及中國關鍵Ⅲ期研究（REGAIN）數(shù)據(jù)，證實該藥在AChR抗體陽性難治性gMG患者中起效迅速，長期治療可顯著降低惡化率與住院率，助推超半數(shù)患者達到微小表現(xiàn)狀態(tài)（MMS）或藥物緩解。

瑞利珠單抗（Ravulizumab）：作為長效制劑，團隊關注到其每8周給藥一次的便捷性及其在CHAMPION MG研究中的卓越表現(xiàn)，特別是OLE數(shù)據(jù)顯示其能助力近九成患者實現(xiàn)癥狀顯著改善，部分患者甚至達到最小癥狀表達（MSE）。

戈魯利單抗（Gefurulimab）：是一種新型補體C5抑制劑，屬于迷你雙抗，其結構獨特，僅包含靶向C5的抗體重鏈可變區(qū)以及與白蛋白特異性結合的抗體片段，通過與白蛋白結合延長體內半衰期，目前已于2025年12月在我國提交上市申請。

通過理論梳理與臨床實踐的緊密結合，團隊進一步推動了靶向治療在中國的規(guī)范化落地。

四、根治探索：引領全球CAR-T新紀元

在前沿療法探索方面，團隊開展了全球首個采用CD19/BCMA雙靶點CAR-T治療MG的Ⅰ期臨床研究，成果發(fā)表在CELL子刊Med雜志。該研究納入6例難治性gMG患者，結果顯示所有患者在治療后均實現(xiàn)免疫抑制劑減量及停用，安全性良好[8]。這一突破性成果為難治性gMG的“功能性治愈”開辟了全新路徑。

五、機制原創(chuàng)：顛覆傳統(tǒng)認知的“唐都發(fā)現(xiàn)”

臨床突破的底氣源于基礎研究的深度。常婷教授團隊在機制研究層面取得了原創(chuàng)性突破：發(fā)現(xiàn)骨髓造血系統(tǒng)可感知神經系統(tǒng)病變，并通過異常增生驅動神經炎癥。這一發(fā)現(xiàn)顛覆了“炎癥起源于淋巴器官”的傳統(tǒng)認知，提出了“靶向骨髓免疫、回歸穩(wěn)態(tài)”的新理念。該成果發(fā)表于頂級期刊Cell，獲F1000 Prime推薦，并被Science、Nature Neuroscience等期刊評價為“極具希望的干預靶點”，為未來開發(fā)更上游的治療策略奠定了理論基礎[9]。

厚積薄發(fā)：專病體系建設與國家級平臺突破

一、學科奠基：構建全鏈條診療新生態(tài)

空軍軍醫(yī)大學唐都醫(yī)院MG亞專業(yè)始創(chuàng)于1990年，歷經三十余年深耕，已建成集臨床診療、科學研究與多學科協(xié)作（MDT）于一體的標準化專病體系。團隊融合AI技術建立規(guī)范化評估系統(tǒng)，打通從“專病門診”到“慢病管理”的診療閉環(huán)，并依托“線上+線下”雙軌模式開展系統(tǒng)化患教，實現(xiàn)了醫(yī)療服務的全程覆蓋與精細化管理。

二、學術引領：產出頂尖成果與人才

團隊近五年在Cell、Science Translational Medicine、Med、Journal of Neuroinflammation等國際頂刊發(fā)表SCI論文34篇，授權國家發(fā)明專利及軟著10項，斬獲陜西省高校科技成果特等獎及省部級自然科學一等獎等多項殊榮，并獲批“陜西省科技創(chuàng)新團隊”。在2021~2025年全球MG研究大數(shù)據(jù)中，唐都醫(yī)院憑借180.8的累計影響因子躋身全球頂尖機構行列；常婷教授以26篇論文、162.4的總影響因子，位列全球最活躍專家前列，成為中國該領域的核心代表。

三、資源支撐：夯實隊列基石與協(xié)作網絡

依托2017年啟動的MG注冊登記隊列，團隊已建成覆蓋全國多個省市、納入2000余例患者的標準化數(shù)據(jù)庫，通過AI平臺實現(xiàn)數(shù)字化管理。基于此資源優(yōu)勢，團隊牽頭23項多中心臨床研究，承接13項國內外新藥試驗（其中2項為中國區(qū)Leading PI），深度融入全球合作網絡。同時，團隊組建陜西重癥肌無力專科聯(lián)盟及中國罕見病聯(lián)盟西北中心，聯(lián)動67家縣級醫(yī)院，顯著提升區(qū)域基層診療同質化水平。

四、重大突破：獲批億元專項攻關“卡脖子”難題

2026年1月，學科建設迎來里程碑式突破：常婷教授團隊成功獲批“創(chuàng)新藥物研發(fā)”國家科技重大專項。該項目聚焦神經免疫性疾病診療“卡脖子”難題，圍繞CAR-T細胞療法等前沿方向，構建“機制研究-技術突破-臨床轉化”全鏈條創(chuàng)新體系，致力為患者提供根治性新方案。

五、未來展望：四大戰(zhàn)略驅動高質量發(fā)展

面向未來，團隊確立四大戰(zhàn)略方向：①標準引領：持續(xù)更新診療指南，推動全國MG診療均質化；②證據(jù)驅動：深挖隊列資源，加速新型藥物研發(fā)與循證積累；③技術攻關：構建“新型CAR-T"產品矩陣，突破療效持久性與安全性瓶頸；④生態(tài)融合：貫通“產學研醫(yī)”轉化鏈條，打造國家級神經免疫創(chuàng)新高地。

結語

翻開中國MG診療的學術長卷，空軍軍醫(yī)大學唐都醫(yī)院神經免疫團隊三十余年的探索，恰是傳承與突破交織的生動寫照。從2015到2025的指南修訂，見證了中國MG從學習借鑒到并跑引領的跨越；從補體抑制劑的機制深耕到CAR-T療法的全球率先探索，展現(xiàn)了臨床科學家敢為人先的創(chuàng)新勇氣；從專病隊列的十年積累到國家重大專項的落地，更印證了厚積薄發(fā)的學術定力。正是這種在傳承中積蓄底氣、在突破中贏得未來的品格，推動中國MG研究從臨床積累走向原始創(chuàng)新。而這一切的最終指向，始終是為患者提供更精準、更有效的治療方案。

專家簡介

常婷

主任醫(yī)師，教授

唐都醫(yī)院神經內科副主任

• 博士（后）導師；“國家科技重大專項” 首席專家；
  

• 陜西中青年科技創(chuàng)新領軍人才；陜西省科技創(chuàng)新團隊帶頭人
  

• 中華醫(yī)學會神經病學分會神經免疫學組 委員
  

• 中國醫(yī)師協(xié)會神經內科醫(yī)師分會神經肌肉病和電生理學組 委員
  

• 中國醫(yī)師協(xié)會神經修復學專業(yè)委員會神經免疫學組 副組長
  

• 中國罕見病聯(lián)盟重癥肌無力協(xié)作組 副組長
  

• 陜西省醫(yī)師協(xié)會神經內科醫(yī)師分會 副會長
  

• 陜西重癥肌無力專科聯(lián)盟 組長
  

• 主持國家科技重大專項1項，國家重點研發(fā)計劃課題1項，國家自然科學基金4項，國家重大疑難疾病中西醫(yī)臨床協(xié)作項目1項，陜西省重點課題2項；近5年以第一/通訊作者在Cell、Science Translational Medicine、Med、Journal of Neuroinflammation等期刊發(fā)表SCI論文34篇；執(zhí)筆國家級指南2部；授權國家發(fā)明專利及軟著10項
  

• 以第一及重要完成人獲陜西省高校優(yōu)秀成果特等獎、省部級一等獎、陜西省創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)大賽一等獎
  

• 《中華神經科雜志》《中國神經免疫學和神經病學雜志》《Journal of Neuroimmunology》 編委

參考文獻:

[1]中華醫(yī)學會神經病學分會神經免疫學組. 中國重癥肌無力診斷和治療指南（2025版）[J]. 中華神經科雜志, 2025, 58(7): 721-741.

[2]中華醫(yī)學會神經病學分會神經免疫學組,中國免疫學會神經免疫學分會. 中國重癥肌無力診斷和治療指南2015[J]. 中華神經科雜志,2015,48(11):934-940.

[3]Li Z, Zhang C, Chang T, et al. A multicentre, prospective, double-blind study comparing the accuracy of autoantibody diagnostic assays in myasthenia gravis: the SCREAM study. Lancet Reg Health West Pac. 2023;38:100846. Published 2023 Jul 19.

[4]Ruan Z, Sun C, Lang Y, et al. Development and Validation of a Nomogram for Predicting Generalization in Patients With Ocular Myasthenia Gravis. Front Immunol. 2022;13:895007. Published 2022 Jul 7.

[5]Ruan Z, Tang Y, Gao T, et al. Efficacy and safety of tocilizumab in patients with refractory generalized myasthenia gravis. CNS Neurosci Ther. 2024;30(6):e14793.

[6]Guo R, Sun C, Huang X, et al. Efficacy and safety of efgartigimod versus intravenous immunoglobulin in early intervention of acetylcholine receptor antibody-positive impending myasthenic crisis: A retrospective cohort study. Neurotherapeutics. 2025;22(6):e00730.

[7]高婷,阮哲,常婷. 補體C5抑制劑治療重癥肌無力的研究進展[J]. 中華神經科雜志,2026,59(2):208-214.

[8]Ruan Z, Ning F, Zhang W, et al. Single-cell profiling of immune reset in patients with refractory generalized myasthenia gravis receiving autologous CD19/BCMA CAR-T cell therapy. Med. Published online February 25, 2026.

[9]Shi K, Li H, Chang T, et al. Bone marrow hematopoiesis drives multiple sclerosis progression. Cell. 2022;185(13):2234-2247.e17.

本文審稿專家：常婷教授

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