從跟跑到領(lǐng)跑！金賽走出一條持續(xù)創(chuàng)新之路

　　4月上旬，長春的天氣還帶著些許涼意，在長春金賽藥業(yè)有限責(zé)任公司的生產(chǎn)研發(fā)車間內(nèi)，已是一片火熱的景象。大家鉚足干勁、爭分奪秒，全身心投入生產(chǎn)與研發(fā)工作；潔凈規(guī)整的作業(yè)區(qū)域里，一臺臺精密高效的制藥設(shè)備平穩(wěn)有序運行。

　　依托創(chuàng)新研發(fā)，近日，全球原研創(chuàng)新藥金賽增（金培重組人生長激素注射液）正式納入2026年版國家醫(yī)保目錄，單支價格從約3500元大幅降至900元，降幅高達75%，讓長期受矮小問題困擾的家庭迎來了治療新契機。

　　作為全球首款U型PEG長效生長激素，金賽增自2014年上市以來已累計惠及超15萬名中國兒童。4月8日，中國吉林網(wǎng)、吉刻新聞記者專訪了金賽藥業(yè)兒童健康產(chǎn)品部負責(zé)人竇志國，深入了解其產(chǎn)品背后的故事。

　　從仿制到追趕

　　進入金賽藥業(yè)的展廳，左手邊可以清晰看到該企業(yè)的歷史沿革。竇志國介紹，金賽藥業(yè)1997年成立，1998年從仿制起步，研制出國產(chǎn)首支生長激素粉劑，填補了國內(nèi)空白。此后，以生長激素為突破口，不斷進行研發(fā)突破，逐步建立起針對兒童生長發(fā)育特點的專屬研發(fā)體系，從劑型優(yōu)化到臨床評價，構(gòu)建起覆蓋全生命周期的創(chuàng)新生態(tài)。

　　“兒童用藥的安全與可及性是全球性挑戰(zhàn)，而生長激素治療周期長、注射頻率高曾是制約患者依從性的關(guān)鍵痛點?！备]志國說，在其創(chuàng)新藥問世前，全球生長激素需每日注射，一年累計注射365次。

　　“10年間，我們遇到了很多挑戰(zhàn)，但是想要做引領(lǐng)者就必須迎難而上！”竇志國說，“任何一款藥物，安全性和有效性都是最大的挑戰(zhàn)，而對于一款長效制劑而言，合適的半衰期是確保療效與安全的關(guān)鍵，這就要求藥品能確保在不同患兒體內(nèi)，有穩(wěn)定的釋放節(jié)奏，考察多個全球成熟的長效化技術(shù)后，我們選擇了U型PEG這個較為成熟和穩(wěn)定的分子。”

　　從追趕到超越

　　2014年，金賽增作為全球首款U型PEG長效生長激素獲批上市，成功將治療頻率降至每周一次，每年注射次數(shù)減少至約52次，相當于讓患兒每年少挨300多針，徹底改變了生長激素治療的行業(yè)格局。

　　竇志國強調(diào)，金賽藥業(yè)始終將兒童用藥安全放在首位，目前主推的“金賽增”，在生產(chǎn)端，采用自主研發(fā)的分泌型表達技術(shù)，使原液純度接近100%，雜質(zhì)控制遠嚴于中國藥典標準；為從源頭保障原料質(zhì)量，企業(yè)不惜重金自建全球規(guī)模領(lǐng)先的PEG生產(chǎn)基地，實現(xiàn)全球最高純度PEG量產(chǎn)。在產(chǎn)品設(shè)計上，堅持“卡式瓶+注射筆+抑菌劑”的國際主流方案，既保證劑量精準可調(diào)，又能有效避免預(yù)灌封針劑重復(fù)使用可能引發(fā)的微生物污染風(fēng)險，適配兒童長期治療需求。在質(zhì)量管理上，金賽增的質(zhì)量標準已被收載于2025年版《中華人民共和國藥典》，相關(guān)成果榮獲國家科技進步獎二等獎。

　　臨床數(shù)據(jù)顯示，金賽增治療兒童的年化生長速度可達13.41cm/年，優(yōu)于短效劑型，且在特發(fā)性矮小、特納綜合征等適應(yīng)癥中均驗證了顯著療效。截至目前，該產(chǎn)品已累計治療超15萬名矮小兒童，成為國內(nèi)使用時間最長、治療患者數(shù)最多、安全性證據(jù)最充分、獲批適應(yīng)癥最多、患者治療成本最低的長效生長激素產(chǎn)品，不僅打破了進口壟斷，更以“中國方案”回應(yīng)了全球兒童用藥的核心訴求。

　　從超越到引領(lǐng)

　　“此前，30千克體重患兒的年治療費用約12萬元，這對普通家庭來說是一筆不小的負擔?！备]志國算了一筆“民生賬”，國談后同款治療的年費用降至3萬元，大幅降低了家庭經(jīng)濟壓力。作為中國首個長效生長激素周制劑，金賽增納入醫(yī)保，填補了目錄內(nèi)長效生長激素的空白，不僅實現(xiàn)企業(yè)從超越，走向引領(lǐng)，還讓更多需要治療的兒童能夠用上合規(guī)、優(yōu)質(zhì)的創(chuàng)新藥。

　　從1998年推出第一支國產(chǎn)短效生長激素粉劑，解決了“有沒有”的問題；2005年推出亞洲第一支生長激素水劑，實現(xiàn)從“粉”到“水”的劑型革命；2014年長效產(chǎn)品金賽增上市，完成從“短”到“長”的重大突破；到如今，金賽藥業(yè)正加速研發(fā)月制劑和口服產(chǎn)品，為兒童提供更豐富的治療選擇。

　　記者了解到，金賽藥業(yè)以“全球首創(chuàng)（FIC）”“同類最佳（BIC）”為研發(fā)目標，近五年尤其過去三年更是傾注巨資布局創(chuàng)新藥研發(fā)，研發(fā)投入占銷售額比例達30%，目前還在拓展兒童過敏治療領(lǐng)域，并布局腫瘤、呼吸免疫、女性健康等多個重點疾病領(lǐng)域的40余條創(chuàng)新研發(fā)管線，2026年多款全球競爭力創(chuàng)新藥將進入關(guān)鍵臨床階段。

　　而創(chuàng)新研發(fā)也離不開“人才”。 據(jù)悉，金賽藥業(yè)擁有1200人規(guī)模的研發(fā)團隊，70%具備海外背景，高學(xué)歷、國際化、年輕化特征顯著，匯聚20位行業(yè)領(lǐng)軍人才，未來團隊規(guī)模計劃拓展至2500人，為創(chuàng)新研發(fā)提供核心人力支撐。

　　未來，金賽藥業(yè)將繼續(xù)以“讓真正安全有效的創(chuàng)新藥惠及更多孩子”為理念，在兒童健康領(lǐng)域持續(xù)深耕，用技術(shù)創(chuàng)新守護兒童生長發(fā)育黃金期，讓每個孩子都能自信成長。

來源：中國吉林網(wǎng)