25款1類新藥在中國獲批臨床！

根據中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網以及公開資料梳理，上周（3月30日~4月4日），有25款1類創新藥首次在中國獲得臨床試驗默示許可（IND）。這些產品涵蓋小分子藥物、靶向蛋白降解療法、寡核苷酸類藥物、抗體、抗體偶聯藥物、細胞療法等等。

艾伯維（AbbVie）：IMGN151注射液

作用機制：靶向FRα的ADC

適應癥：卵巢癌

艾伯維申報的IMGN151注射液獲批臨床，擬單藥治療卵巢癌。公開資料顯示，這是一款靶向FRα的ADC，它由一個不對稱的、二價的、雙互補位的靶向FRα兩個獨立表位的抗體，通過一個可裂解的肽類連接子與一個高效的美登素衍生物DM21連接而成，該產品旨在擴大低靶表達患者的潛在臨床效益。其平均藥物抗體比為3.5。

強生：JNJ-88549968注射液

作用機制：靶向CALRmut×CD3的雙特異性T細胞重定向抗體

適應癥：骨髓增殖性腫瘤

強生公司（Johnson & Johnson）申報的JNJ-88549968注射液獲批臨床，擬開發治療骨髓增殖性腫瘤。公開資料顯示，這是強生在研的一款靶向CALRmut×CD3的雙特異性T細胞重定向抗體，其通過清除MPN克隆發揮作用。JNJ-88549968的作用機制是充當CALRmut MPN癌細胞與T細胞之間的橋梁，在體外和體內誘導T細胞活化，進而介導T細胞對CALRmut癌細胞的細胞毒性。

博銳生物：注射用BR113

作用機制：雙重有效載荷TROP2 BiADC

適應癥：晚期實體瘤

博銳生物申報的注射用BR113獲批臨床，擬單藥用于晚期實體瘤。公開資料顯示，BR113是一款雙重有效載荷ADC。通過將抗hTrop2抗體與拓撲異構酶I抑制劑有效載荷的藥物連接劑結合，以及另一種免疫刺激劑有效載荷的藥物連接劑結合。該方法將ADC的直接細胞毒性作用與免疫刺激劑的免疫增強特性相結合，不僅可以根除腫瘤細胞，還可以重新編程腫瘤微環境，從而實現持久和系統的抗癌免疫。

百濟神州：注射用BG-C0979

作用機制：靶向ADAM9的ADC

適應癥：晚期實體瘤

百濟神州申報的注射用BG-C0979獲批臨床，擬開發治療晚期實體瘤。公開資料顯示，BG-C0979是一款靶向解整合素和金屬蛋白酶9（ADAM9）的ADC。有研究表明，ADAM9在胃癌、肝癌、結直腸癌、胰腺癌、非小細胞肺癌等多種腫瘤中高表達，與腫瘤的侵襲性增強、預后不良有關。此外，ADAM9還在多種免疫與炎癥性疾病中發揮關鍵調控作用。

榮昌生物：注射用RC288

作用機制：靶向PSMA和B7H3的雙抗ADC

適應癥：局部晚期不可切除或轉移性惡性實體腫瘤

榮昌生物申報的注射用RC288獲批臨床，擬開發治療局部晚期不可切除或轉移性惡性實體腫瘤。公開資料顯示，RC288是一款同時靶向PSMA和B7H3的雙特異性ADC，是榮昌生物采用新一代偶聯及毒素技術開發的創新藥物分子。PSMA及B7H3均是極具潛力的治療靶點，在多種惡性腫瘤組織及腫瘤新增生血管中高表達，并參與腫瘤增殖、侵襲、耐藥等相關信號通路。

諾誠健華：ICP-054片

作用機制：口服高效、高選擇IL-17AA/AF抑制劑

適應癥：斑塊狀銀屑病

諾誠健華申報的ICP-054片獲批臨床，擬開發治療斑塊狀銀屑病。公開資料顯示，ICP-054是一款新型口服高效、高選擇IL-17AA/AF抑制劑，在自身免疫和炎癥性疾病領域具有治療潛力。它可高效阻斷IL-17AA同源二聚體和IL-17AF異源二聚體的信號傳導，進而抑制促炎性細胞因子和趨化因子的釋放，發揮抗炎作用，同時能減少皮膚角質形成細胞過度增殖及炎性細胞浸潤，改善皮損，從而抑制自身免疫和炎癥性疾病的發生。

安龍生物：ABA001注射液

作用機制：靶向AGT的siRNA

適應癥：高血壓

安龍生物申報的ABA001注射液獲批臨床，擬開發治療高血壓。公開資料顯示，ABA001注射液為靶向血管緊張素原（AGT）的mRNA基因的siRNA，偶聯GalNAc遞送系統，可精確地將藥物遞送至肝臟細胞，通過siRNA的干擾沉默機制，從源頭靶向沉默AGT的信使RNA，阻斷AGT蛋白的合成，從根本上抑制腎素-血管緊張素-醛固酮系統（RAAS）升高血壓的作用，從而降低血壓。該產品有望實現每3個月或半年給藥一次的長效降壓效果。

百時美施貴寶：BMS-986458片

作用機制：基于CRBN E3連接酶的BCL6蛋白降解劑

適應癥：復發/難治非霍奇金淋巴瘤

百時美施貴寶申報的BMS-986458片獲批臨床，擬開發治療復發/難治非霍奇金淋巴瘤。公開資料顯示，BMS-986458是一種基于cereblon（CRBN）E3連接酶的蛋白降解劑，通過同時結合BCL6和CRBN，誘導BCL6的泛素化標記，進而通過蛋白酶體途徑實現特異性降解。

諾華：HTT227片

作用機制：亨廷頓蛋白（HTT）的mRNA前體剪接調節劑

適應癥：亨廷頓病（HD）

諾華申報的HTT227片獲批臨床，擬開發治療亨廷頓病（HD）。公開資料顯示，HTT227片（votoplam，PTC518）是一款可穿越血腦屏障的口服亨廷頓蛋白（HTT）的mRNA前體剪接調節劑，最初由PTC Therapeutics開發，現與諾華（Novartis）合作推進。PTC518能夠有效減少引發神經元損傷和死亡的突變型亨廷頓蛋白的生成，從而延緩疾病進展。該藥物具備良好的口服生物利用度，能夠穿透血腦屏障，具有高度選擇性，可靈活調整劑量，且不會被外排代謝。

艾迪藥業：ACC085注射液

作用機制：HIV-1衣殼功能抑制劑

適應癥：HIV-1暴露前預防（PrEP）

艾迪藥業申報的ACC085注射液獲批臨床，擬用于有HIV-1感染風險的成人和體重至少35 kg青少年進行暴露前預防（PrEP）。公開資料顯示，這是一款新化學結構的HIV-1衣殼功能抑制劑，可通過直接結合衣殼蛋白（CA）亞基界面，多環節干擾HIV-1復制，高效阻斷病毒感染。臨床前研究顯示，其對多種HIV-1毒株和多種耐藥株均具有強勁抗病毒活性，在HIV-1感染動物模型中展現良好的預防保護效果，藥代動力學特征提示其具備長效潛力。

星核迪賽：DSL201注射液

作用機制：mRNA編碼的A型肉毒毒素蛋白

適應癥：中度至重度眉間紋

星核迪賽申報的DSL201注射液獲批臨床，擬開發治療中度至重度眉間紋。公開資料顯示，DSL201注射液是一款基于mRNA編碼A型肉毒毒素蛋白的創新型藥物，其活性成分為mRNA編碼的A型肉毒毒素，通過星核迪賽開發的靶向遞送系統，實現了藥物在注射部位的精確、高效表達，同時具備較好的安全性。臨床前研究已證實，DSL201注射液作為一款mRNA-LNP藥物，展現出良好的安全性與長效性。

可瑞生物：CRPA1A2注射液

作用機制：TCR-TCE

適應癥：HLA-A*02:01和MAGE-A1陽性晚期實體瘤

可瑞生物申報的CRPA1A2注射液獲批臨床，擬開發治療HLA-A*02:01和MAGE-A1陽性晚期實體瘤。公開資料顯示，這是一款TCR-TCE（T細胞受體-T細胞銜接器）創新藥，靶向MAGE-A1陽性且HLA-A*02:01陽性的晚期實體瘤。MAGE-A1屬于典型的癌/睪丸抗原，僅局限于睪丸、胎盤等免疫豁免部位。這種高度腫瘤限制性的表達模式，為CRPA1A2的識別和安全性邊界提供了重要基礎。同時，MAGE-A1衍生肽可通過HLA-A02:01呈遞，而HLA-A02:01是人群中較為常見的I類HLA分子之一，這為CRPA1A2的臨床開發和患者覆蓋提供了現實基礎。

復星醫藥：FXB0871

作用機制：PD-1靶向型IL-2融合蛋白ATTENUKINE免疫療法

適應癥：局部晚期或轉移性實體瘤

復星醫藥申報的FXB0871獲批臨床，擬開發治療局部晚期或轉移性實體瘤。公開資料顯示，FXB0871（Teva藥物名稱：TEV-56278）是復星醫藥與梯瓦（Teva Pharmaceutical）合作開發的PD-1靶向型IL-2融合蛋白ATTENUKINE免疫療法。臨床前研究數據顯示，該藥物可實現腫瘤消退、增強T細胞浸潤并形成持久的免疫記憶。

金賽藥業：GenSci161注射液

作用機制：靶向IL-1α和IL-1β的雙抗

適應癥：中重度化膿性汗腺炎、子宮內膜異位癥

金賽藥業申報的GenSci161注射液獲批臨床，擬開發治療中重度化膿性汗腺炎、子宮內膜異位癥。公開資料顯示，GenSci161注射液是一款新型全人源IgG1雙特異性抗體，可同時靶向關鍵促炎細胞因子白細胞介素-1（IL-1）的兩種亞型——IL-1α和IL-1β，高效中和IL-1α/β而不與內源性IL-1RA結合，從而在抑制下游炎癥信號通路激活的同時，保留自身的炎癥調節機制。依托金賽藥業的超長效多特異性抗體平臺的Fc工程化設計，GenSci161可顯著延長半衰期，實現8到12周間隔皮下給藥。

除了以上新藥，本周首次在中國獲得臨床試驗默示許可的1類新藥還包括：

倍臻生物申報的BSA204注射液獲批臨床，擬開發用于血脂異常的治療；

復星漢霖申報的HLXTE-HAase02重組人透明質酸酶注射液獲批臨床，擬開發用于促進皮下注射或皮下輸注藥物擴散和吸收；

羅氏（Roche）申報的RO7771950片和RO7771950腸溶片獲批臨床，擬開發用于聯合曲妥珠單抗和卡培他濱治療既往經治的不可切除局部晚期或轉移性HER2陽性乳腺癌伴或不伴中樞神經系統轉移患者；

云南白藥申報的INB301注射液獲批臨床，擬開發用于腫瘤惡病質；

浩博醫藥申報的AHB-171注射液獲批臨床，擬開發用于慢性乙型肝炎；

康百達生物和宏明博思藥業申報的KBD104409片獲批臨床，擬開發用于系統性紅斑狼瘡；

生諾生物申報的前哨淋巴結T細胞注射液SND002細胞注射液獲批臨床，擬開發用于晚期惡性實體瘤；

京東方再生醫學申報的人臍帶間充質基質細胞注射液獲批臨床，擬開發用于治療急性缺血性腦卒中（AIS）；

宜昌人福藥業申報的RFUS-1646片獲批臨床，擬開發用于急性疼痛（如術后疼痛）的治療；

瑞宏迪醫藥、瑞領醫藥申報的注射用RGL-236獲批臨床，擬開發用于骨關節炎；

樂普健糖藥業申報的LPJT-026注射液獲批臨床，擬開發用于治療成人2型糖尿病。

期待這些在研新藥后續臨床研發進程順利，早日為患者帶來新的治療選擇。

參考資料：

[1]中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2]各公司官網及公開資料

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