Mol Psychiatry｜劉河生團隊RCT研究：精準神經調控可顯著改善孤獨癥核心癥狀

孤獨癥（ASD）是醫學界的“世界難題”。長期以來，全球范圍內尚無針對其社交障礙等核心癥狀的特效醫療手段。以往研究多聚焦于6歲以下兒童的早期干預，而對已錯過最佳干預窗口的大齡及成年患者，相關探索極為匱乏。神經調控技術雖能直接靶向干預神經環路、改善腦疾病癥狀，但在ASD中研究結論不一，主要原因是該疾病的異質性強。因此，開發個性化、高效的治療方案，對于大齡中重度ASD患者，具有迫切現實意義。

近日，昌平實驗室劉河生教授團隊聯合中國康復研究中心張皓教授、福州大學附屬福建省立醫院曹華教授和吳曉丹教授團隊，在Molecular Psychiatry上發表題為Accelerated Intermittent Theta Burst Stimulation Targeting the Personalized Fronto-Parietal Control Network Improves Core Symptoms of Autism Spectrum Disorder: A Double-Blind, Randomized Controlled Trial的研究論文。該研究不僅驗證了個性化腦網絡靶向治療的有效性，更在國際上首次通過嚴謹的隨機對照試驗（RCT）證實：長時程、高強度的精準神經調控，能夠顯著改善重度孤獨癥患者的核心社交癥狀。

研究共納入67名6–30歲孤獨癥患者，隨機分配至真刺激組與偽刺激組。所有患者均伴有適應功能障礙，其中78%存在嚴重認知和語言障礙，符合重度孤獨癥診斷標準。研究采用為期12周、總計324,000次脈沖的加速iTBS干預方案，靶向每位患者的額頂控制網絡（FPN）進行刺激，并結合行為訓練。本研究重點關注孤獨癥的社交癥狀，采用孤獨癥診斷量表（ADOS-2）分數作為臨床癥狀評估依據。

為期12周的干預中，脫落率僅為12%，表明在配合度極低的中重度孤獨癥群體中開展長療程神經調控干預具有較好的臨床可行性與依從性。療效結果顯示：12周終點時，真刺激組響應率（55%）顯著高于偽刺激組（29%）。縱向分析表明，真刺激組ADOS-2社交影響評分的改善速度顯著更快。一個關鍵發現是，8周中期評估時兩組響應率無顯著差異，這一結果提示了對孤獨癥采取長療程干預的必要性。

在占據樣本量78%的重度孤獨癥亞組中， 12周時響應率達60%，遠超偽刺激組的25%；ADOS-2社交評分顯著改善，且在家長評定的SCQ量表上也觀察到一致的顯著改善。此外，真刺激組患者的語言能力顯著提升。這表明，即便在極重度的大齡患者中，精準神經調控仍能激發神經可塑性，帶來癥狀改善。

綜上所述，基于個體化腦功能區定位的精準神經調控方案，在長時程干預下，對改善大齡及重度ASD患者的核心社交缺陷具有明確的臨床效果。這一成果與項目組此前在帕金森病、卒中后失語和偏癱等領域取得的精準調控突破相呼應，標志著腦疾病診療正穩步邁向個體化精準醫學。

原文鏈接：https://doi.org/10.1038/s41380-026-03596-2

制版人：十一

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