“818號(hào)令”施行在即，細(xì)胞治療、基因治療迎法治化新階段

（人民日?qǐng)?bào)健康客戶端記者 劉靜怡）5月1日起，《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》（“818號(hào)令”）將正式施行。這是我國(guó)首部針對(duì)細(xì)胞治療等前沿技術(shù)進(jìn)行全鏈條監(jiān)管的行政法規(guī)。

《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》5月1日起正式施行。官網(wǎng)截圖

“一方面，這一管理?xiàng)l例從法律法規(guī)層面認(rèn)可了細(xì)胞治療、基因檢測(cè)這些技術(shù)及產(chǎn)業(yè)，也讓這個(gè)行業(yè)走到‘陽(yáng)光下’；另一方面，條例明確了技術(shù)產(chǎn)業(yè)化的路徑，為整個(gè)行業(yè)的轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)化發(fā)展提供了重要指引。”4月29日，綜合開發(fā)研究院（中國(guó)·深圳）公共經(jīng)濟(jì)研究所副所長(zhǎng)何淵源在接受人民日?qǐng)?bào)健康客戶端記者采訪時(shí)表示。

近年來，細(xì)胞治療、基因治療等新技術(shù)快速發(fā)展，但其探索性臨床研究缺乏統(tǒng)一監(jiān)管依據(jù)，部分應(yīng)用甚至存在“灰色地帶”。“818號(hào)令”構(gòu)建了從備案研究、審批轉(zhuǎn)化到應(yīng)用的監(jiān)管體系，明確了生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的定義和適用范圍，規(guī)定臨床研究實(shí)行備案管理，臨床研究證明安全有效后，須經(jīng)國(guó)務(wù)院衛(wèi)生健康部門審批方可轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

此外，“818號(hào)令”還強(qiáng)化了全過程安全管理與倫理審查，明確禁止臨床研究階段向受試者收費(fèi)，并將醫(yī)療機(jī)構(gòu)及醫(yī)務(wù)人員列為直接責(zé)任主體，清除過去行業(yè)中存在的“以研代商”、變相收費(fèi)等亂象。

該法令確立了我國(guó)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的“雙軌制”監(jiān)管體系：“藥品注冊(cè)”路徑，適用于可標(biāo)準(zhǔn)化、規(guī)模化生產(chǎn)的生物醫(yī)學(xué)產(chǎn)品，由國(guó)家藥監(jiān)局負(fù)責(zé)審評(píng)審批；“醫(yī)療技術(shù)轉(zhuǎn)化”路徑適用于個(gè)性化強(qiáng)、高度依賴臨床操作的技術(shù)，其臨床研究階段實(shí)行備案管理，轉(zhuǎn)化應(yīng)用階段則實(shí)行審批管理。

兩種路徑，企業(yè)如何看待？國(guó)內(nèi)某基因治療公司企業(yè)負(fù)責(zé)人向記者表示，企業(yè)進(jìn)行技術(shù)轉(zhuǎn)化的決策，很大程度上取決于市場(chǎng)規(guī)模和盈利預(yù)期。如果市場(chǎng)足夠大，企業(yè)會(huì)傾向于新藥開發(fā)上市；如果市場(chǎng)相對(duì)較小，企業(yè)可能會(huì)希望在臨床試驗(yàn)階段更早地獲得合理回報(bào)。

業(yè)內(nèi)專家普遍認(rèn)為，“818號(hào)令”的出臺(tái)是一個(gè)非常好的開端，但仍需進(jìn)一步完善具體實(shí)施細(xì)則。“如果只有國(guó)家宏觀層面的政策，配套具體實(shí)施辦法沒有做好，企業(yè)也會(huì)比較迷茫，產(chǎn)業(yè)發(fā)展可能不如預(yù)期。”何淵源表示。

人民日?qǐng)?bào)健康客戶端記者注意到，目前，“818號(hào)令”的配套實(shí)施辦法等已在密集出臺(tái)。4月19日，國(guó)家衛(wèi)健委科教司發(fā)布了《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用審批工作規(guī)范（征求意見稿）》，覆蓋了從申請(qǐng)受理、專家評(píng)估到審批決定、臨床應(yīng)用管理的全流程。

2026年1月，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心發(fā)布了《?細(xì)胞治療藥品藥學(xué)變更研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）?》，旨在規(guī)范細(xì)胞治療藥品在研發(fā)和上市后，因技術(shù)迭代、工藝優(yōu)化、產(chǎn)能擴(kuò)增及原材料更新等引起的藥學(xué)變更研究。

此外，記者注意到，自“818號(hào)令”發(fā)布，天津醫(yī)科大學(xué)腫瘤醫(yī)院、青島大學(xué)附屬醫(yī)院、武漢大學(xué)中南醫(yī)院等全國(guó)多家三甲醫(yī)院已掛牌成立細(xì)胞治療或細(xì)胞與基因治療中心，臨床布局提速。

何淵源表示，國(guó)家層面明確基本規(guī)則后，各地需結(jié)合自身醫(yī)療資源和產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)，尋找差異化落地路徑。“一個(gè)新技術(shù)從無到有，可能碰到很多預(yù)期之外的情況。這一新興行業(yè)要想長(zhǎng)遠(yuǎn)發(fā)展，就必須走穩(wěn)、走慢、走實(shí)，通過建立健全相關(guān)政策體系，為行業(yè)長(zhǎng)遠(yuǎn)發(fā)展打下堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。”