八部門發(fā)文改善保障兒童用藥供應，有望解決四大痛點

界面新聞記者 | 李科文
界面新聞編輯 | 謝欣

5月7日，國家衛(wèi)生健康委等8部門公布《關于改革完善兒童用藥供應保障機制的實施意見》（下簡稱：實施意見）。

實施意見提出包括完善兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新機制、完善兒童用藥臨床應用指導原則、優(yōu)化兒童用藥配備管理、加強兒童合理用藥管理、加大兒科藥學服務供給等16條具體措施。

2014年，原國家衛(wèi)生計生委等6部門聯(lián)合印發(fā)《關于保障兒童用藥的若干意見》，是我國首部關于兒童用藥的綜合性政策文件。但面對當前兒童用藥新要求、新特點，2014年兒童用藥文件與新階段新任務已逐漸不相適應。

5月7日，上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林向界面新聞表示，隨著近年來兒童用藥政策的不斷完善，兒童用藥基本可以滿足當前臨床常見病所需，但也還存在一些亟待解決的突出問題。

他表示，首先兒童用藥數(shù)量少，兒童適宜的劑型和規(guī)格缺乏，結構失衡；其次。上市藥品說明書中仍存在兒童用藥信息缺乏、不規(guī)范等問題；此外、未有效激發(fā)企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)兒童用藥的積極性，臨床必需但用量較少的部分兒童用藥保障供應能力仍顯不足；另外，兒科藥學服務供給總體不足，部分醫(yī)療機構配備兒童用藥種類較少。

他表示，實施意見落地意味著，兒童用藥保障正在從過去圍繞單個問題逐項修補，走向更穩(wěn)定的制度化安排，也標志著我國兒童用藥保障進入全鏈條協(xié)同發(fā)展的新階段。

在創(chuàng)新研發(fā)端，允許將已有中國成人數(shù)據(jù)中的藥品安全信息外推至中國兒科人群，是此次改革中一項值得關注的變化。這一變化直指兒童用藥研發(fā)的源頭堵點。

實施意見明確，支持多中心合作模式，建立統(tǒng)一的數(shù)據(jù)標準和分析規(guī)范，嚴格工作流程，完善真實世界證據(jù)和前瞻研究設計，引導醫(yī)療機構對適宜兒童使用但缺乏兒童用藥信息的藥品開展協(xié)同研究，將已有中國成人數(shù)據(jù)的藥品安全外推至中國兒科人群，完善兒科人群用藥信息，指導臨床用藥。

金春林向界面新聞表示，兒童臨床試驗長期存在招募難、倫理審查流程復雜。這一直是藥企推進兒童用藥研發(fā)時面臨的重要障礙。此次改革正是圍繞這些問題展開，既推動真實世界證據(jù)和前瞻性研究設計，也鼓勵醫(yī)療機構開展協(xié)同研究，并明確支持將已有中國成人數(shù)據(jù)中的藥品安全信息外推到中國兒科人群，能在一定程度上緩解企業(yè)在兒童用藥開發(fā)中的現(xiàn)實壓力。

他補充，此次改革還提出探索組織建立全國兒童臨床試驗協(xié)作網(wǎng)和跨機構倫理審查機制，把分散的研究資源和受試者招募能力整合起來，兒童臨床試驗推進效率和管理水平有望提升。

此外，對企業(yè)而言，兒童藥研發(fā)還面臨投入高、市場小、回報不確定等現(xiàn)實壓力。對于兒童用藥新品種、采用新劑型或者新規(guī)格的兒童用藥，以及增加兒童適應癥的藥品，實施意見明確，符合條件的，給予不超過2年的市場獨占期。

在生產(chǎn)供應端，實施意見明確，在國家組織藥品集中帶量采購中，對兒童用藥和成人用藥分組采購，并優(yōu)化差比價規(guī)則，激勵兒童適宜劑型和規(guī)格供應。

兒童用藥通常市場規(guī)模相對有限，劑型和規(guī)格開發(fā)成本更高。若兒童用藥與成人用藥直接放在同一規(guī)則下競爭，會壓縮企業(yè)供應兒童專用劑型和規(guī)格的積極性。分組采購和差比價規(guī)則優(yōu)化，有助于為兒童藥保留更合理的價格空間，改善兒童適宜劑型和規(guī)格長期供應動力不足的問題。

醫(yī)療機構遴選兒童用藥時，“一品兩規(guī)”限制解綁，也是此次生產(chǎn)供應端改革值得關注的一項變化。

所謂“一品兩規(guī)”，通常是指同一通用名稱藥品在同一醫(yī)療機構內原則上只能配備兩個規(guī)格。這一制度原本是醫(yī)院藥品目錄管理中的控品種、控規(guī)格措施，有助于減少重復配備、規(guī)范藥事管理。但放在兒童用藥場景下，過于剛性的規(guī)格限制兒童的用藥選擇。

實施意見明確，開展兒科醫(yī)療服務的二級以上醫(yī)療機構在本機構藥事管理與藥物治療學委員會的兒童用藥工作組指導下，定期對藥品供應目錄中兒童用藥進行評估和調整。遴選兒童用藥時，可不受“一品兩規(guī)”限制。

金春林向界面新聞表示，過去“一品兩規(guī)”的硬約束，容易讓醫(yī)院在口服液、顆粒劑、咀嚼片、栓劑等不同兒童適宜劑型，以及不同規(guī)格之間被迫做取舍，客觀上壓縮了兒童用藥的配置空間。

他表示，這次調整把管理重點從單純控制品種數(shù)量，轉向臨床合理性評價，要求醫(yī)院建立更精細的兒童用藥遴選標準，為兒童適宜劑型和規(guī)格的靈活配置騰出了空間。

在支付端，實施意見還從醫(yī)保支付、商業(yè)健康保險等多個層面，健全兒童用藥支付保障。

在醫(yī)保支付方面，實施意見明確，推進醫(yī)保支付方式改革，在確定分組、系數(shù)等要素時適當向兒童傾斜，動態(tài)調整完善病種分組方案

這意味著，在DRG/DIP等醫(yī)保支付方式改革背景下，兒童醫(yī)療服務和兒童用藥的特殊成本有望被更充分地納入支付規(guī)則。

在商業(yè)健康保險方向，實施意見明確支持商業(yè)健康保險開發(fā)兒童保險保障產(chǎn)品，鼓勵將創(chuàng)新藥、罕見病用藥納入保障范圍。

部分兒童創(chuàng)新藥、罕見病用藥價格較高，單靠基本醫(yī)保難以完全覆蓋。商保如果能夠在兒童專屬保障、罕見病用藥和創(chuàng)新藥支付方面形成補充，將有助于緩解家庭自付壓力，也為兒童藥創(chuàng)新提供更完整的支付環(huán)境。